Studie av melfalan och topotekan (MT) följt av autolog stamcellsräddning hos patienter med multipelt myelom.

Inklusionskriterier:

• Kriterier för multipelt myelom = Nyligen diagnostiserad med läkemedelskänslig sjukdom (>50 % tumörsvar på standardkemoterapi) och dåliga prognostiska indikatorer, såsom Lax-Durie stadium III, serum b-2-mikroglobulin >3,0 mg/L, hög proliferativ fraktion eller hypodiploidi . Återfall hos patienter efter ett svar på standardkemoterapi. Patienter med primär refraktär sjukdom. Patienter med icke-sekretoriskt multipelt myelom är berättigade att delta i denna studie. De kommer att följas för toxicitet, överlevnad och molekylär endpoint-analyser, men kommer inte att följas för svar. Patienter med plasmacellsleukemi, antingen de novo eller härrörande från existerande multipelt myelom, är inte kvalificerade för denna studie.
• Patienter äldre än eller lika med 18 år är berättigade.
• Patienter måste ha histologiskt bekräftad diagnos genom en patologisk granskning vid H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute.
• Patienterna måste ha genomgått en fullständig psykosocial utvärdering och ansetts kunna följa.
• Patienter som vill och kan ta palifermin (endast ung kohort)

Exklusions kriterier:

• Patienter med en diffuserande lungkapacitetssyresättning (DLCO) mindre än 50 % (justerat) av det normala eller med symtomatisk obstruktiv eller restriktiv sjukdom är inte berättigade.
• Patienter med ett serumkreatinin på mer än 2,0 mg/dL ELLER ett kreatininclearance på mindre än 40 ml/minut. Kreatininclearance kan mätas eller beräknas. Patienter med nedsatt njurfunktion sekundärt till multipelt myelom kan rekryteras efter huvudprövares gottfinnande. Patienter i hemodialys eller peritonealdialys är dock inte berättigade.
• Patienter med ett totalt bilirubinvärde över 2,0 mg/dL och serumglutamatoxaloacetattransaminas (SGOT) eller serumglutamatpyruvattransaminas (SGPT) mer än två och en halv gånger normalt (såvida det inte beror på primär malignitet), eller en historia av allvarlig leverdysfunktion inte är berättigade.
• Patienter som har tecken på allvarlig hjärtdysfunktion är inte berättigade. En gated blood pool (MUGA) skanning måste visa en ejektionsfraktion på minst 50 %. Patienter måste vara fria från allvarlig hjärtsjukdom. Patienter är inte berättigade om de har fått en total dos doxorubicin på mer än 450 mg/m2 (eller daunorubicinekvivalent) såvida inte den vänstra kammarens ejektionsfraktion vid MUGA-skanning är minst 50 %. Patienter får inte ta nitroglycerinpreparat för angina pectoris eller antiarytmika för allvarliga ventrikulära dysrytmier. Patienter med essentiell hypertoni kontrollerad med mediciner är berättigade till studier. Alla patienter med medfödd eller förvärvad hjärtsjukdom eller hjärtarytmier kommer att ha en kardiologisk konsultation och utvärdering.
• Patienter med aktiva infektioner är inte berättigade.
• Patienter som är HIV-antikroppspositiva är inte berättigade.
• Patienter med aktivt leptomeningealt engagemang är inte berättigade. Patienter med en historia av cerebrospinalvätska (CSF) tumörinblandning utan symtom eller tecken är berättigade förutsatt att CSF nu är fri från sjukdom vid lumbalpunktion och MRT av hjärnan inte visar någon tumörinblandning. Patienter med allvarlig symtomatisk sjukdom i centrala nervsystemet (CNS) oavsett etiologi är inte berättigade.
• Patienter med okontrollerad insulinberoende diabetes mellitus eller okompenserad allvarlig sköldkörtel- eller binjurefunktion är inte berättigade.
• Patienter med en prestationsstatus för Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) på > eller = 2 är inte kvalificerade. Patienter med ECOG-prestationsstatus 2 till 3 sekundärt till skelettsmärta kan inskrivas efter institutionell prövares gottfinnande. Patienter med ECOG-prestandastatus 2 till 3 sekundärt till ett potentiellt reversibelt sjukdomsrelaterat problem kan inskrivas efter institutionell prövares gottfinnande.
• Patienter som är gravida eller ammar är inte berättigade.
• Patienter med någon tidigare malignitet annan än icke-melanom hudcancer är inte berättigade, såvida inte patienten är utan tecken på sjukdom > eller = 5 år efter att behandlingen för cancern avslutades.
• Patienter som tidigare behandlats med topotekan eller någon annan topoisomeras I-hämmare.