Studie von Melphalan und Topotecan (MT), gefolgt von autologer Stammzellenrettung bei Patienten mit multiplem Myelom.

Einschlusskriterien:

• Multiples Myelom-Kriterium = neu diagnostizierte arzneimittelsensitive Erkrankung (> 50 % Ansprechen des Tumors auf Standard-Chemotherapie) und schlechte prognostische Indikatoren, wie z . Patienten mit Rückfall nach Ansprechen auf Standard-Chemotherapie. Patienten mit primär refraktärer Erkrankung. Patienten mit nicht-sekretorischem multiplem Myelom kommen für die Aufnahme in diese Studie infrage. Sie werden für Toxizitäts-, Überlebens- und molekulare Endpunktanalysen, aber nicht für das Ansprechen verfolgt. Patienten mit Plasmazell-Leukämie, die entweder de novo auftritt oder aus einem bestehenden multiplen Myelom entsteht, sind für diese Studie nicht geeignet.
• Teilnahmeberechtigt sind Patienten ab 18 Jahren.
• Die Patienten müssen eine histologisch bestätigte Diagnose durch eine pathologische Untersuchung am H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute haben.
• Die Patienten müssen sich einer vollständigen psychosozialen Bewertung unterzogen haben und als konformitätsfähig eingestuft werden.
• Patienten, die bereit und in der Lage sind, Palifermin zu erhalten (nur junge Kohorte)

Ausschlusskriterien:

• Patienten mit einer diffusen Lungenkapazitätsoxygenierung (DLCO) von weniger als 50 % (angepasst) des Normalwerts oder mit einer symptomatischen obstruktiven oder restriktiven Erkrankung sind von der Teilnahme ausgeschlossen.
• Patienten mit einem Serum-Kreatinin von mehr als 2,0 mg/dl ODER einer Kreatinin-Clearance von weniger als 40 ml/Minute. Die Kreatinin-Clearance kann gemessen oder berechnet werden. Patienten mit Nierenfunktionsstörungen infolge eines multiplen Myeloms können nach Ermessen des Hauptprüfarztes aufgenommen werden. Patienten unter Hämodialyse oder Peritonealdialyse sind jedoch nicht förderfähig.
• Patienten mit einem Gesamtbilirubin von mehr als 2,0 mg/dl und einer Serum-Glutamat-Oxalacetat-Transaminase (SGOT) oder Serum-Glutamat-Pyruvat-Transaminase (SGPT) von mehr als dem Zweieinhalbfachen des Normalwerts (außer aufgrund einer primären Malignität) oder einer Vorgeschichte mit schwerer Leberfunktionsstörung sind nicht förderfähig.
• Patienten mit Anzeichen einer schweren Herzfunktionsstörung sind von der Teilnahme ausgeschlossen. Ein MUGA-Scan (Gated Blood Pool) muss eine Ejektionsfraktion von mindestens 50 % aufweisen. Die Patienten müssen frei von schweren Herzerkrankungen sein. Patienten sind nicht geeignet, wenn sie eine Doxorubicin-Gesamtdosis von mehr als 450 mg/m2 (oder Daunorubicin-Äquivalent) erhalten haben, es sei denn, die linksventrikuläre Ejektionsfraktion gemäß MUGA-Scan beträgt mindestens 50 %. Die Patienten dürfen keine Nitroglycerinpräparate gegen Angina pectoris oder Antiarrhythmika gegen schwere ventrikuläre Rhythmusstörungen einnehmen. Patienten mit essentieller Hypertonie, die mit Medikamenten kontrolliert wird, sind für die Studie geeignet. Jeder Patient mit angeborener oder erworbener Herzerkrankung oder Herzrhythmusstörungen wird kardiologisch konsultiert und untersucht.
• Patienten mit aktiven Infektionen sind nicht förderfähig.
• Patienten, die HIV-Antikörper-positiv sind, sind nicht teilnahmeberechtigt.
• Patienten mit aktiver leptomeningealer Beteiligung sind nicht geeignet. Patienten mit einer früheren Tumorbeteiligung der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) ohne Symptome oder Anzeichen sind förderfähig, vorausgesetzt, dass die CSF bei der Lumbalpunktion jetzt frei von der Erkrankung ist und die MRT des Gehirns keine Tumorbeteiligung zeigt. Patienten mit schwerer symptomatischer Erkrankung des Zentralnervensystems (ZNS) jeglicher Ätiologie sind von der Teilnahme ausgeschlossen.
• Patienten mit unkontrolliertem insulinabhängigem Diabetes mellitus oder unkompensierter schwerer Schilddrüsen- oder Nebennierenfunktionsstörung sind nicht geeignet.
• Patienten mit einem Leistungsstatus der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) von > oder = 2 sind nicht teilnahmeberechtigt. Patienten mit ECOG-Performance-Status 2 bis 3 infolge von Knochenschmerzen können nach Ermessen des Prüfarztes aufgenommen werden. Patienten mit einem ECOG-Leistungsstatus von 2 bis 3 aufgrund eines potenziell reversiblen krankheitsbedingten Problems können nach Ermessen des Prüfarztes aufgenommen werden.
• Schwangere oder stillende Patientinnen sind nicht zugelassen.
• Patienten mit anderen bösartigen Vorerkrankungen als Nicht-Melanom-Hautkrebs sind nicht förderfähig, es sei denn, der Patient ist > oder = 5 Jahre nach Abschluss der Behandlung des Krebses ohne Anzeichen einer Erkrankung.
• Patienten, die zuvor mit Topotecan oder einem anderen Topoisomerase-I-Inhibitor behandelt wurden.