Badanie melfalanu i topotekanu (MT), po którym następuje ratowanie autologicznych komórek macierzystych u pacjentów ze szpiczakiem mnogim.

Kryteria przyjęcia:

• Kryteria szpiczaka mnogiego = Nowo zdiagnozowana choroba wrażliwa na leki (>50% odpowiedzi guza na standardową chemioterapię) i złe wskaźniki prognostyczne, takie jak stadium III Salmon-Durie, b-2-mikroglobulina w surowicy >3,0 mg/l, wysoka frakcja proliferacyjna lub hipodiploidia . Pacjenci z nawrotem po odpowiedzi na standardową chemioterapię. Pacjenci z chorobą pierwotną oporną na leczenie. Pacjenci ze szpiczakiem mnogim niewydzielniczym kwalifikują się do udziału w tym badaniu. Będą one obserwowane pod kątem toksyczności, przeżycia i analiz molekularnych punktów końcowych, ale nie będą śledzone pod kątem odpowiedzi. Pacjenci z białaczką plazmocytową, występującą de novo lub powstałą w wyniku istniejącego szpiczaka mnogiego, nie kwalifikują się do tego badania.
• Kwalifikują się pacjenci w wieku co najmniej 18 lat.
• Pacjenci muszą mieć histologicznie potwierdzoną diagnozę na podstawie przeglądu patologicznego w H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute.
• Pacjenci muszą przejść pełną ocenę psychospołeczną i zostać uznani za zdolnych do przestrzegania zaleceń.
• Pacjenci, którzy chcą i mogą otrzymywać paliferminę (tylko kohorta młodych)

Kryteria wyłączenia:

• Pacjenci z utlenowaniem dyfuzyjnej pojemności płuc (DLCO) poniżej 50% (skorygowanej) normy lub z objawową chorobą obturacyjną lub restrykcyjną nie kwalifikują się.
• Pacjenci ze stężeniem kreatyniny w surowicy powyżej 2,0 mg/dl LUB z klirensem kreatyniny poniżej 40 ml/minutę. Klirens kreatyniny można zmierzyć lub obliczyć. Pacjenci z zaburzeniami czynności nerek wtórnymi do szpiczaka mnogiego mogą zostać włączeni według uznania głównego badacza. Jednak pacjenci poddawani hemodializie lub dializie otrzewnowej nie kwalifikują się.
• Pacjenci ze stężeniem bilirubiny całkowitej powyżej 2,0 mg/dl i transaminazą glutaminianowo-szczawiooctanową (SGOT) lub transaminazą glutaminowo-pirogronianową (SGPT) w surowicy ponad dwa i pół raza normalną (chyba że jest to spowodowane pierwotną chorobą nowotworową) lub z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby w wywiadzie nie kwalifikują się.
• Pacjenci z objawami ciężkiej dysfunkcji serca nie kwalifikują się. Skan z bramkowaną pulą krwi (MUGA) musi wykazywać frakcję wyrzutową co najmniej 50%. Pacjenci muszą być wolni od poważnych chorób serca. Pacjenci nie kwalifikują się, jeśli otrzymali całkowitą dawkę doksorubicyny większą niż 450 mg/m2 (lub ekwiwalent daunorubicyny), chyba że frakcja wyrzutowa lewej komory w badaniu MUGA wynosi co najmniej 50%. Pacjenci nie mogą przyjmować preparatów nitrogliceryny na dusznicę bolesną ani leków antyarytmicznych na duże zaburzenia rytmu komorowego. Do badania kwalifikują się pacjenci z samoistnym nadciśnieniem tętniczym kontrolowanym lekami. Każdy pacjent z wrodzoną lub nabytą chorobą serca lub zaburzeniami rytmu serca będzie miał konsultację i ocenę kardiologiczną.
• Pacjenci z aktywnymi infekcjami nie kwalifikują się.
• Pacjenci, którzy mają przeciwciała przeciwko HIV, nie kwalifikują się.
• Pacjenci z aktywnym zajęciem opon mózgowo-rdzeniowych nie kwalifikują się. Pacjenci z wywiadem dotyczącym guza płynu mózgowo-rdzeniowego (PMR) bez objawów przedmiotowych lub przedmiotowych kwalifikują się, pod warunkiem, że płyn mózgowo-rdzeniowy jest wolny od choroby po nakłuciu lędźwiowym, a MRI mózgu nie wykazuje zajęcia guza. Pacjenci z ciężką objawową chorobą ośrodkowego układu nerwowego (OUN) o dowolnej etiologii nie kwalifikują się.
• Pacjenci z niekontrolowaną cukrzycą insulinozależną lub niewyrównaną poważną dysfunkcją tarczycy lub nadnerczy nie kwalifikują się.
• Pacjenci ze stanem sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) > lub = 2 nie kwalifikują się. Pacjenci ze stanem sprawności ECOG 2 do 3 wtórnym do bólu kości mogą zostać włączeni według uznania badacza instytucjonalnego. Pacjenci ze stanem sprawności ECOG 2 do 3 wtórnym do potencjalnie odwracalnego problemu związanego z chorobą mogą zostać włączeni według uznania badacza instytucjonalnego.
• Pacjenci w ciąży lub karmiący piersią nie kwalifikują się.
• Pacjenci z jakimkolwiek wcześniejszym nowotworem złośliwym innym niż nieczerniakowy rak skóry nie kwalifikują się, chyba że pacjent nie ma objawów choroby > lub = 5 lat po zakończeniu leczenia nowotworu.
• Pacjenci leczeni wcześniej topotekanem lub jakimkolwiek innym inhibitorem topoizomerazy I.