Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Stroke hos unga Fabry-patienter (sifap2): Karakterisering av strokerehabiliteringen (sifap2)

8 april 2021 uppdaterad av: CENTOGENE GmbH Rostock

Stroke hos unga Fabry-patienter (sifap2): Karakterisering av strokerehabilitering hos unga patienter med Fabrys sjukdom: en epidemiologisk, internationell, multicenterprognosstudie

Nya studier tyder på att hos cirka 1 - 2 procent av de yngre strokepatienterna kan orsaken ha varit en odiagnostiserad genetisk sjukdom, den så kallade Fabrys sjukdom. I det här fallet smälts och bryts inte vissa fettmolekyler ner av kroppen - utan stannar kvar i cellerna. Dessa fettmolekyler byggs upp till farliga nivåer, som börjar skada kroppen, eftersom de ansamlas t.ex. i blodkärlens väggar. Denna ansamling i hela kroppens blodkärl kan orsaka livshotande funktionsfel i hjärnan, vilket framkallar en stroke.

Syftet med denna studie är att undersöka strokerehabiliteringen av Fabry-patienter under olika terapeutiska standardmetoder för stroke och för Fabrys sjukdom (om någon). Under denna studie kommer strokepatienter med Fabrys sjukdom att övervakas mer i detalj för att avgöra om skillnaderna i behandling är signifikanta för patientens återhämtning och på vad de beror på.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Hos en grupp unga strokepatienter med diagnosen Fabrys sjukdom kommer strokerehabiliteringen att undersökas under olika profylaktiska terapeutiska tillvägagångssätt. I denna studie kommer utredaren inte att ges några instruktioner om stroke och Fabry-terapi.

Alla patienter med någon etiologi för stroke och en diagnostiserad Fabry-sjukdom som lämnats in till strokeenheten på de deltagande centra som åtar sig att arbeta med EUSI (European Stroke Initiative) rekommendationer för strokehantering och diagnostik kommer att inkluderas i studien.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

100

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, F-69003
        • Hopital Neurologique de Lyon, Service d'urgences Neurovasculaires
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0179
        • Department of Neurology, S. Khechinashvili University clinic of Tbilisi state medical university
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Department of Neurology, University Hospital Sestre Milosrdnice
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-957
        • Institute of Psychiatry and Neurology, Dept. of Neurology
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1150-199
        • Centro Hospitalar de Lisboa Central, Servico de Neurologia
  • Tyskland
      • Bayreuth, Tyskland, 95445
        • Department of Neurology, Klinikum Hohe Warte
      • Berlin, Tyskland, D-12200
        • Charite Campus Benjamin Franklin, Dept. of Neurology
      • Celle, Tyskland, 29223
        • Department of Neurology, Allgemeines Krankenhaus Celle
      • Chemnitz, Tyskland, 09131
        • Department of Neurology, Klinikum Chemnitz gGmbH
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Department of Neurology, Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus
      • Duesseldorf, Tyskland, D-40225
        • Heinrich-Heine-University Duesseldorf, Dept. of Neurology
      • Giessen, Tyskland, D-35385
        • University of Giessen-Marburg Dept. of Neurology
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Department of Neurology, Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Jena, Tyskland, 07740
        • Department of Neurology, Universitaetsklinikum Jena
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Department of Neurology, Universitaetsklinikum Leipzig
      • Mühlhausen, Tyskland, 99974
        • Dept. of Neurology, Ökumenisches Hainich Klinikum gGmbH
      • München, Tyskland, D-81377
        • Ludwig-Maximilians-University of Munich, Klinikum München-Großhadern, Dept. of Neurology
      • Tuebingen, Tyskland, 72076
        • Department of Neurology, University Tuebingen
      • Ulm, Tyskland, D-89081
        • University of Ulm, Department of Neurology
  • Österrike
      • Graz, Österrike, A-8036
        • Universitätsklinikum für Neurologie

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 55 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Vuxna patienter (18 - 55 år) med en akut cerebrovaskulär händelse (CVE) av någon etiologi definierad som patienter med en ischemisk stroke eller övergående ischemisk attack och genetisk diagnos (a-galaktosidasdefekt) av Fabrys sjukdom.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Vuxna patienter (18 - 55 år) med en akut cerebrovaskulär händelse (CVE) av någon etiologi definierad som patienter med en ischemisk stroke eller övergående ischemisk attack
  • Genetisk diagnos (a-galaktosidasdefekt) av Fabrys sjukdom
  • Skriftligt informerat samtycke från patient

Exklusions kriterier:

  • Ingen påvisad Fabrys sjukdom
  • Att delta i en annan klinisk prövning med något nytt läkemedel eller medicinsk utrustning
  • Kontraindikationer för någon av de diagnostiska procedurerna som t.ex. MR-undersökning
  • Patienten har förbehandlats med enzymersättningsterapi vid datumet för informerat samtycke från sifap2

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Observation
Vuxna patienter (18 - 55 år) med en akut cerebrovaskulär händelse av någon etiologi och genetisk diagnos (a-galaktosidasdefekt) av Fabrys sjukdom
Övrig: Inget ingripande
Observationell, epidemiologisk, prognosstudie; ingen drog testad; endast laboratorieanalys och diagnostiska ingrepp gjorts.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Bestämning av återfallsfrekvensen av akuta cerebrovaskulära händelser med klinisk relevans hos patienter med olika profylaktiska tillvägagångssätt
Tidsram: 54 månaders studietid
54 månaders studietid

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Livskvalitet mätt med SF-36
Tidsram: 54 månaders studietid
54 månaders studietid
Antal akuta CVE utan klinisk betydelse men med tydliga tecken vid MRT-diagnostik
Tidsram: 54 månaders studietid
54 månaders studietid
Beck Depression Inventory II (BDI II)
Tidsram: 54 månaders studietid
54 månaders studietid
Kort smärtinventering (BPI)
Tidsram: 54 månaders studietid
54 månaders studietid
Rostocker Kopfschmerzfragen-Komplex (RoKoKo) (endast i Österrike och Tyskland)
Tidsram: 54 månaders studietid
54 månaders studietid
Habi-test (endast i österrikiska och tyska centra)
Tidsram: 54 månaders studietid
54 månaders studietid
Trail Making Test (TMT)
Tidsram: 54 månaders studietid
54 månaders studietid
Funktionella neurologiska brister mätt med Mini Mental State Examination (MMSE)
Tidsram: 54 månaders studietid
54 månaders studietid

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

CENTOGENE GmbH Rostock

Samarbetspartners

Shire Human Genetic Therapies, Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Arndt Rolfs, Prof., MD, University of Rostock, Albrecht-Kossel-Institute for Neuroregeneration

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juli 2007

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2019

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 december 2006

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 december 2006

Första postat (Uppskatta)

20 december 2006

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 april 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 april 2021

Senast verifierad

1 april 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • II PV04/2006

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera