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Ictus in pazienti giovani di Fabry (sifap2): caratterizzazione della riabilitazione dell'ictus (sifap2)

8 aprile 2021 aggiornato da: CENTOGENE GmbH Rostock

Stroke in Young Fabry Patients (sifap2): caratterizzazione della riabilitazione da ictus in giovani pazienti con malattia di Fabry: uno studio epidemiologico, internazionale e multicentrico sulla prognosi

Nuovi studi indicano che in circa l'1-2% dei pazienti con ictus più giovani la causa potrebbe essere stata una malattia genetica non diagnosticata, la cosiddetta malattia di Fabry. In questo caso alcune molecole di grasso non vengono digerite e scomposte dal corpo, ma rimangono nelle cellule. Queste molecole di grasso si accumulano a livelli pericolosi, che iniziano a danneggiare il corpo, perché si accumulano ad es. nelle pareti dei vasi sanguigni. Questo accumulo nei vasi sanguigni di tutto il corpo può causare malfunzionamenti potenzialmente letali nel cervello, inducendo un ictus.

Lo scopo di questo studio è quello di indagare la riabilitazione dell'ictus dei pazienti di Fabry durante diversi approcci terapeutici standard per l'ictus e per la malattia di Fabry (se presente). Durante questo studio, i pazienti colpiti da ictus con malattia di Fabry saranno monitorati in modo più dettagliato per determinare se le differenze nel trattamento sono significative per il recupero del paziente e da cosa dipendono.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

In un gruppo di giovani pazienti colpiti da ictus con diagnosi di malattia di Fabry verrà studiata la riabilitazione dell'ictus durante diversi approcci terapeutici profilattici. In questo studio allo sperimentatore non verranno fornite istruzioni sull'ictus e sulla terapia di Fabry.

Saranno inclusi nello studio tutti i pazienti con qualsiasi eziologia di ictus e malattia di Fabry diagnosticata inviati all'unità ictus dei centri partecipanti che si impegnano a lavorare con le raccomandazioni EUSI (European Stroke Initiative) per la gestione e la diagnosi dell'ictus.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

100

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Graz, Austria, A-8036
        • Universitätsklinikum für Neurologie
  • Croazia
      • Zagreb, Croazia, 10000
        • Department of Neurology, University Hospital Sestre Milosrdnice
  • Francia
      • Lyon, Francia, F-69003
        • Hopital Neurologique de Lyon, Service d'urgences Neurovasculaires
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0179
        • Department of Neurology, S. Khechinashvili University clinic of Tbilisi state medical university
  • Germania
      • Bayreuth, Germania, 95445
        • Department of Neurology, Klinikum Hohe Warte
      • Berlin, Germania, D-12200
        • Charite Campus Benjamin Franklin, Dept. of Neurology
      • Celle, Germania, 29223
        • Department of Neurology, Allgemeines Krankenhaus Celle
      • Chemnitz, Germania, 09131
        • Department of Neurology, Klinikum Chemnitz gGmbH
      • Dresden, Germania, 01307
        • Department of Neurology, Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus
      • Duesseldorf, Germania, D-40225
        • Heinrich-Heine-University Duesseldorf, Dept. of Neurology
      • Giessen, Germania, D-35385
        • University of Giessen-Marburg Dept. of Neurology
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Department of Neurology, Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Jena, Germania, 07740
        • Department of Neurology, Universitaetsklinikum Jena
      • Leipzig, Germania, 04103
        • Department of Neurology, Universitaetsklinikum Leipzig
      • Mühlhausen, Germania, 99974
        • Dept. of Neurology, Ökumenisches Hainich Klinikum gGmbH
      • München, Germania, D-81377
        • Ludwig-Maximilians-University of Munich, Klinikum München-Großhadern, Dept. of Neurology
      • Tuebingen, Germania, 72076
        • Department of Neurology, University Tuebingen
      • Ulm, Germania, D-89081
        • University of Ulm, Department of Neurology
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 02-957
        • Institute of Psychiatry and Neurology, Dept. of Neurology
  • Portogallo
      • Lisboa, Portogallo, 1150-199
        • Centro Hospitalar de Lisboa Central, Servico de Neurologia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 55 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Pazienti adulti (18-55 anni di età) con un evento cerebrovascolare acuto (CVE) di qualsiasi eziologia definiti come pazienti con ictus ischemico o attacco ischemico transitorio e diagnosi genetica (difetto della α-galattosidasi) della malattia di Fabry.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti adulti (18-55 anni di età) con un evento cerebrovascolare acuto (CVE) di qualsiasi eziologia definiti come pazienti con ictus ischemico o attacco ischemico transitorio
  • Diagnosi genetica (difetto dell'a-galattosidasi) della malattia di Fabry
  • Consenso informato scritto del paziente

Criteri di esclusione:

  • Nessuna malattia di Fabry comprovata
  • Partecipazione a un'altra sperimentazione clinica con qualsiasi nuovo farmaco o dispositivo medico sperimentale
  • Controindicazione a qualsiasi procedura diagnostica come ad es. Indagine RM
  • Il paziente è stato pretrattato con terapia enzimatica sostitutiva alla data del consenso informato di sifap2

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Osservazione
Pazienti adulti (18-55 anni di età) con evento cerebrovascolare acuto di qualsiasi eziologia e diagnosi genetica (difetto dell'α-galattosidasi) della malattia di Fabry
Altro: Nessun intervento
Studio osservazionale, epidemiologico, prognostico; nessun farmaco testato; solo analisi di laboratorio e interventi diagnostici fatti.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Determinazione del tasso di recidiva di eventi cerebrovascolari acuti con rilevanza clinica in pazienti con diversi approcci profilattici
Lasso di tempo: Durata dello studio di 54 mesi
Durata dello studio di 54 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Qualità della vita misurata con l'SF-36
Lasso di tempo: Durata dello studio di 54 mesi
Durata dello studio di 54 mesi
Numero di eventi cardiovascolari acuti senza significato clinico ma con segni evidenti nella diagnosi RM
Lasso di tempo: Durata dello studio di 54 mesi
Durata dello studio di 54 mesi
Beck Depression Inventory II (BDI II)
Lasso di tempo: Durata dello studio di 54 mesi
Durata dello studio di 54 mesi
Inventario breve del dolore (BPI)
Lasso di tempo: Durata dello studio di 54 mesi
Durata dello studio di 54 mesi
Rostocker Kopfschmerzfragen-Komplex (RoKoKo) (solo in Austria e Germania)
Lasso di tempo: Periodo di studio di 54 mesi
Periodo di studio di 54 mesi
Habi test (solo nei centri austriaci e tedeschi)
Lasso di tempo: Durata dello studio di 54 mesi
Durata dello studio di 54 mesi
Prova di tracciamento (TMT)
Lasso di tempo: Durata dello studio di 54 mesi
Durata dello studio di 54 mesi
Deficit neurologici funzionali misurati dal Mini Mental State Examination (MMSE)
Lasso di tempo: Durata dello studio di 54 mesi
Durata dello studio di 54 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CENTOGENE GmbH Rostock

Collaboratori

Shire Human Genetic Therapies, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Arndt Rolfs, Prof., MD, University of Rostock, Albrecht-Kossel-Institute for Neuroregeneration

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 luglio 2007

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 dicembre 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 dicembre 2006

Primo Inserito (Stima)

20 dicembre 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 aprile 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 aprile 2021

Ultimo verificato

1 aprile 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • II PV04/2006

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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