Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Slagtilfælde hos unge Fabry-patienter (sifap2): Karakterisering af apopleksirehabilitering (sifap2)

8. april 2021 opdateret af: CENTOGENE GmbH Rostock

Stroke in Young Fabry Patients (sifap2): Karakterisering af Stroke Rehabilitation in Young Patients With Fabry Disease: En epidemiologisk, international, multicenter prognoseundersøgelse

Nye undersøgelser viser, at hos omkring 1 - 2 procent af de yngre patienter med slagtilfælde kunne årsagen have været en udiagnosticeret genetisk sygdom, den såkaldte Fabry-sygdom. I dette tilfælde bliver visse fedtmolekyler ikke fordøjet og nedbrudt af kroppen - men forbliver i cellerne. Disse fedtmolekyler opbygges til farlige niveauer, som begynder at skade kroppen, fordi de ophober sig f.eks. i blodkarrenes vægge. Denne ophobning i blodkarrene i hele kroppen kan forårsage livstruende funktionsfejl i hjernen, hvilket fremkalder et slagtilfælde.

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge apopleksirehabilitering af Fabry-patienter under forskellige terapeutiske standardtilgange for slagtilfælde og Fabrys sygdom (hvis nogen). I løbet af denne undersøgelse vil apopleksipatienter med Fabrys sygdom blive overvåget mere detaljeret for at afgøre, om forskellene i behandlingen er signifikante for patientens helbredelse, og hvad de afhænger af.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hos en gruppe unge apopleksipatienter med diagnosticeret Fabrys sygdom vil apopleksirehabiliteringen blive undersøgt under forskellige profylaktiske terapeutiske tilgange. I denne undersøgelse vil investigator ikke blive givet nogen instruktioner om slagtilfælde og Fabry-terapi.

Alle patienter med en hvilken som helst ætiologi for slagtilfælde og en diagnosticeret Fabry-sygdom, der er indsendt til slagtilfælde-enheden i de deltagende centre, som forpligter sig til at arbejde med EUSI (European Stroke Initiative) anbefalingerne for slagtilfældehåndtering og diagnose, vil blive inkluderet i undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

100

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig, F-69003
        • Hopital Neurologique de Lyon, Service d'urgences Neurovasculaires
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0179
        • Department of Neurology, S. Khechinashvili University clinic of Tbilisi state medical university
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Department of Neurology, University Hospital Sestre Milosrdnice
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-957
        • Institute of Psychiatry and Neurology, Dept. of Neurology
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1150-199
        • Centro Hospitalar de Lisboa Central, Servico de Neurologia
  • Tyskland
      • Bayreuth, Tyskland, 95445
        • Department of Neurology, Klinikum Hohe Warte
      • Berlin, Tyskland, D-12200
        • Charite Campus Benjamin Franklin, Dept. of Neurology
      • Celle, Tyskland, 29223
        • Department of Neurology, Allgemeines Krankenhaus Celle
      • Chemnitz, Tyskland, 09131
        • Department of Neurology, Klinikum Chemnitz gGmbH
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Department of Neurology, Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus
      • Duesseldorf, Tyskland, D-40225
        • Heinrich-Heine-University Duesseldorf, Dept. of Neurology
      • Giessen, Tyskland, D-35385
        • University of Giessen-Marburg Dept. of Neurology
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Department of Neurology, Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Jena, Tyskland, 07740
        • Department of Neurology, Universitaetsklinikum Jena
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Department of Neurology, Universitaetsklinikum Leipzig
      • Mühlhausen, Tyskland, 99974
        • Dept. of Neurology, Ökumenisches Hainich Klinikum gGmbH
      • München, Tyskland, D-81377
        • Ludwig-Maximilians-University of Munich, Klinikum München-Großhadern, Dept. of Neurology
      • Tuebingen, Tyskland, 72076
        • Department of Neurology, University Tuebingen
      • Ulm, Tyskland, D-89081
        • University of Ulm, Department of Neurology
  • Østrig
      • Graz, Østrig, A-8036
        • Universitätsklinikum für Neurologie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 55 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne patienter (18 - 55 år) med en akut cerebrovaskulær hændelse (CVE) af enhver ætiologi defineret som patienter med et iskæmisk slagtilfælde eller forbigående iskæmisk anfald og genetisk diagnose (a-galactosidase defekt) af Fabrys sygdom.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne patienter (18 - 55 år) med en akut cerebrovaskulær hændelse (CVE) af enhver ætiologi defineret som patienter med et iskæmisk slagtilfælde eller forbigående iskæmisk anfald
  • Genetisk diagnose (a-galactosidase defekt) af Fabrys sygdom
  • Skriftligt informeret samtykke fra patient

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen påvist Fabry sygdom
  • Deltagelse i et andet klinisk forsøg med ethvert nyt lægemiddel eller medicinsk udstyr
  • Kontraindikation til enhver af de diagnostiske procedurer som f.eks. MR undersøgelse
  • Patienten er blevet forbehandlet med enzymerstatningsterapi på datoen for informeret samtykke fra sifap2

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Observation
Voksne patienter (18 - 55 år) med en akut cerebrovaskulær hændelse af enhver ætiologi og den genetiske diagnose (a-galactosidase defekt) af Fabrys sygdom
Andet: Ingen indgriben
Observationel, epidemiologisk, prognose undersøgelse; ingen medicin testet; kun udført laboratorieanalyser og diagnostiske indgreb.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Bestemmelse af tilbagefaldsfrekvensen af ​​akutte cerebrovaskulære hændelser med klinisk relevans hos patienter med forskellige profylaktiske tilgange
Tidsramme: 54 måneders studietid
54 måneders studietid

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Livskvalitet målt med SF-36
Tidsramme: 54 måneders studietid
54 måneders studietid
Antal akutte CVE'er uden klinisk betydning, men med tydelige tegn i MR-diagnose
Tidsramme: 54 måneders studietid
54 måneders studietid
Beck Depression Inventory II (BDI II)
Tidsramme: 54 måneders studietid
54 måneders studietid
Brief Pain Inventory (BPI)
Tidsramme: 54 måneders studietid
54 måneders studietid
Rostocker Kopfschmerzfragen-Komplex (RoKoKo) (kun i Østrig og Tyskland)
Tidsramme: 54 måneders studietid
54 måneders studietid
Habi-test (kun i østrigske og tyske centre)
Tidsramme: 54 måneders studietid
54 måneders studietid
Trail Making Test (TMT)
Tidsramme: 54 måneders studietid
54 måneders studietid
Funktionelle neurologiske mangler målt ved Mini Mental State Examination (MMSE)
Tidsramme: 54 måneders studietid
54 måneders studietid

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CENTOGENE GmbH Rostock

Samarbejdspartnere

Shire Human Genetic Therapies, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Arndt Rolfs, Prof., MD, University of Rostock, Albrecht-Kossel-Institute for Neuroregeneration

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2019

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. december 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. december 2006

Først opslået (Skøn)

20. december 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. april 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. april 2021

Sidst verificeret

1. april 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • II PV04/2006

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med Ingen indgriben

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Moldova

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner