Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Beroerte bij jonge Fabry-patiënten (sifap2): karakterisering van de beroerte-revalidatie (sifap2)

8 april 2021 bijgewerkt door: CENTOGENE GmbH Rostock

Beroerte bij jonge Fabry-patiënten (sifap2): karakterisering van de revalidatie na een beroerte bij jonge patiënten met de ziekte van Fabry: een epidemiologische, internationale, multicenter prognosestudie

Nieuwe studies geven aan dat bij ongeveer 1 tot 2 procent van de jongere patiënten met een beroerte de oorzaak een niet-gediagnosticeerde genetische ziekte zou kunnen zijn, de zogenaamde ziekte van Fabry. In dit geval worden bepaalde vetmoleculen niet door het lichaam verteerd en afgebroken - maar blijven in de cellen. Deze vetmoleculen hopen zich op tot gevaarlijke niveaus, die het lichaam gaan beschadigen, omdat ze zich ophopen in b.v. in de wanden van de bloedvaten. Deze ophoping in de bloedvaten van het hele lichaam kan levensbedreigende storingen in de hersenen veroorzaken, waardoor een beroerte kan ontstaan.

Het doel van deze studie is om de revalidatie van Fabry-patiënten na een beroerte te onderzoeken tijdens verschillende therapeutische standaardbenaderingen voor een beroerte en voor de ziekte van Fabry (indien van toepassing). Tijdens deze studie zullen CVA-patiënten met de ziekte van Fabry meer in detail worden gevolgd om te bepalen of de verschillen in behandeling significant zijn voor het herstel van de patiënt en waarvan ze afhankelijk zijn.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

In een groep jonge CVA-patiënten met de diagnose van de ziekte van Fabry zal de CVA-revalidatie worden onderzocht tijdens verschillende profylactische therapeutische benaderingen. In dit onderzoek krijgt de onderzoeker geen instructies over beroerte en Fabry-therapie.

Alle patiënten met een etiologie van een beroerte en een gediagnosticeerde ziekte van Fabry die zijn voorgelegd aan de stroke unit van de deelnemende centra die zich ertoe verbinden te werken met de EUSI-aanbevelingen (European Stroke Initiative) voor beroertebeheer en -diagnose, zullen in de studie worden opgenomen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

100

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Bayreuth, Duitsland, 95445
        • Department of Neurology, Klinikum Hohe Warte
      • Berlin, Duitsland, D-12200
        • Charite Campus Benjamin Franklin, Dept. of Neurology
      • Celle, Duitsland, 29223
        • Department of Neurology, Allgemeines Krankenhaus Celle
      • Chemnitz, Duitsland, 09131
        • Department of Neurology, Klinikum Chemnitz gGmbH
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • Department of Neurology, Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus
      • Duesseldorf, Duitsland, D-40225
        • Heinrich-Heine-University Duesseldorf, Dept. of Neurology
      • Giessen, Duitsland, D-35385
        • University of Giessen-Marburg Dept. of Neurology
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Department of Neurology, Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Jena, Duitsland, 07740
        • Department of Neurology, Universitaetsklinikum Jena
      • Leipzig, Duitsland, 04103
        • Department of Neurology, Universitaetsklinikum Leipzig
      • Mühlhausen, Duitsland, 99974
        • Dept. of Neurology, Ökumenisches Hainich Klinikum gGmbH
      • München, Duitsland, D-81377
        • Ludwig-Maximilians-University of Munich, Klinikum München-Großhadern, Dept. of Neurology
      • Tuebingen, Duitsland, 72076
        • Department of Neurology, University Tuebingen
      • Ulm, Duitsland, D-89081
        • University of Ulm, Department of Neurology
  • Frankrijk
      • Lyon, Frankrijk, F-69003
        • Hopital Neurologique de Lyon, Service d'urgences Neurovasculaires
  • Georgië
      • Tbilisi, Georgië, 0179
        • Department of Neurology, S. Khechinashvili University clinic of Tbilisi state medical university
  • Kroatië
      • Zagreb, Kroatië, 10000
        • Department of Neurology, University Hospital Sestre Milosrdnice
  • Oostenrijk
      • Graz, Oostenrijk, A-8036
        • Universitätsklinikum für Neurologie
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-957
        • Institute of Psychiatry and Neurology, Dept. of Neurology
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1150-199
        • Centro Hospitalar de Lisboa Central, Servico de Neurologia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 55 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Volwassen patiënten (18 - 55 jaar) met een acuut cerebrovasculair voorval (CVE) van welke etiologie dan ook, gedefinieerd als patiënten met een ischemische beroerte of voorbijgaande ischemische aanval en genetische diagnose (a-galactosidasedefect) van de ziekte van Fabry.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Volwassen patiënten (18 - 55 jaar) met een acuut cerebrovasculair voorval (CVE) van welke etiologie dan ook, gedefinieerd als patiënten met een ischemische beroerte of voorbijgaande ischemische aanval
  • Genetische diagnose (a-galactosidasedefect) van de ziekte van Fabry
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming van de patiënt

Uitsluitingscriteria:

  • Geen bewezen ziekte van Fabry
  • Deelnemen aan een ander klinisch onderzoek met een nieuw onderzoeksgeneesmiddel of medisch hulpmiddel
  • Contra-indicatie voor een van de diagnostische procedures zoals b.v. MRI-onderzoek
  • Patiënt is voorbehandeld met enzymsubstitutietherapie op de datum van geïnformeerde toestemming voor sifap2

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Observatie
Volwassen patiënten (18 - 55 jaar) met een acuut cerebrovasculair voorval van welke etiologie dan ook en de genetische diagnose (a-galactosidasedefect) van de ziekte van Fabry
Ander: Geen tussenkomst
Observationeel, epidemiologisch, prognoseonderzoek; geen medicijn getest; alleen laboratoriumanalyse en diagnostische interventies gedaan.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Bepaling van het terugvalpercentage van acute cerebrovasculaire gebeurtenissen met klinische relevantie bij patiënten met verschillende profylactische benaderingen
Tijdsspanne: 54 maanden studieduur
54 maanden studieduur

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Kwaliteit van leven gemeten met de SF-36
Tijdsspanne: 54 maanden studieduur
54 maanden studieduur
Aantal acute CVE's zonder klinische betekenis maar met duidelijke tekenen bij MRI-diagnose
Tijdsspanne: 54 maanden studieduur
54 maanden studieduur
Beck Depressie Inventarisatie II (BDI II)
Tijdsspanne: 54 maanden studieduur
54 maanden studieduur
Korte pijninventaris (BPI)
Tijdsspanne: 54 maanden studieduur
54 maanden studieduur
Rostocker Kopfschmerzfragen-Komplex (RoKoKo) (alleen in Oostenrijk en Duitsland)
Tijdsspanne: Studieperiode van 54 maanden
Studieperiode van 54 maanden
Habi-test (alleen in Oostenrijkse en Duitse centra)
Tijdsspanne: 54 maanden studieduur
54 maanden studieduur
Trailmaking-test (TMT)
Tijdsspanne: 54 maanden studieduur
54 maanden studieduur
Functionele neurologische uitval gemeten door het Mini Mental State Examination (MMSE)
Tijdsspanne: 54 maanden studieduur
54 maanden studieduur

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CENTOGENE GmbH Rostock

Medewerkers

Shire Human Genetic Therapies, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Arndt Rolfs, Prof., MD, University of Rostock, Albrecht-Kossel-Institute for Neuroregeneration

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2007

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 december 2006

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 december 2006

Eerst geplaatst (Schatting)

20 december 2006

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 april 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 april 2021

Laatst geverifieerd

1 april 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • II PV04/2006

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren