Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt- och säkerhetsstudie av StemEx®, för att behandla personer med högriskhematologiska maligniteter, efter myeloablativ terapi (ExCell)

9 juli 2015 uppdaterad av: Gamida Cell -Teva Joint Venture Ltd.

En multicenter, multinationell, historisk kohortkontrollerad studie för att utvärdera effektivitet och säkerhet vid transplantation av StemEx®, navelsträngsblodstam- och stamceller expanderade ex vivo, hos patienter med hematologiska maligniteter efter myeloablativ terapi

Syftet med denna studie är att fastställa effektiviteten och säkerheten av att transplantera StemEx® hos patienter med vissa hematologiska maligniteter. För dessa patienter föreslås det att StemEx® kan förbättra resultatet av att transplantera en enda, omanipulerad navelsträngsblodenhet genom att avsevärt öka antalet stam-/faderceller som är tillgängliga för patienten.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Allogen hematopoetisk stamcellstransplantation är en livräddande procedur för patienter med hematologiska maligniteter; ändå begränsas bred tillämpning av denna procedur av tillgången på lämpligt humant leukocytantigen (HLA) - matchade donatorer. Endast 30 % av patienterna som skulle kunna dra nytta av denna procedur har ett HLA-matchat syskon. Det långa sökandet efter en matchad donator kan försena transplantationen kritiskt. Dessutom hittar mycket färre patienter av rasminoriteter lämpliga HLA-matchade donatorer. Navelsträngsblod (UCB) har använts alltmer som en alternativ källa till stamceller; dess användning hos vuxna och ungdomar är dock begränsad på grund av otillräcklig celldos som krävs för tillfredsställande hematopoetisk rekonstitution.

Gamida Cell - Teva Joint Venture Ltd. är engagerad i utvecklingen av StemEx®, ett utökat hematopoetisk UCB-stamcellstransplantat, som ett potentiellt läkemedel för behandling av cancer och hematologiska maligniteter. Expansionsteknologin möjliggör preferentiell expansion av hematopoetiska stamceller och tidiga stamceller och är baserad på fynden att kopparkelatorer kan reglera balansen mellan självförnyelse och differentiering av stamceller.

Den multinationella, multicenter kliniska fas II/III-studien avsedd för att utvärdera säkerheten och effekten av StemEx® kommer att inkludera cirka 100 försökspersoner med högriskhematologiska maligniteter som är kandidater för allogen stamcellstransplantation (SCT). Denna studie kommer att utvärdera effekten av StemEx® på den totala överlevnaden mätt som total 100-dagars mortalitet.

Studien består av 4 faser:

  1. Screeningsfasen inkluderar försökspersoners kliniska bedömning och screeningtest
  2. Konditioneringsfasen inkluderar myeloablativ behandling före transplantationsproceduren
  3. Transplantations- och uppföljningsfas efter transplantation till dag 180
  4. Observationsfas: uppföljning av överlevnadsstatus till dag 730 (18 månader)

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

101

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095-1781
        • UCLA's Jonsson Comprehensive Cancer Center
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868-3874
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • The Children's Hospital, B115, University of Colorado Health Sciences Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60614
        • Northwestern University School of Medicine, Stem Cell Transplant Program, Children's Memorial Hospital
      • Maywood, Illinois, Förenta staterna, 60153
        • Cardinal Bernardin Cancer Center, Loyola University Stritch School of Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
        • The Cancer Center at Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, NY 10065
        • Cornell University, Joan & Sanford I. Weill Medical College
      • New York, New York, Förenta staterna
        • Steven And Alexandra Cohen Children's Medical Center Of New York
      • One Gustave L Levy Place, BOX 1410, New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Case Western Reserve University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • The Western Pennsylvania Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15232
        • University of Pittsburgh Cancer Institute/UPMC Cancer Centers
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Texas Transplant Institute
    • Virginia
      • West Complex 1300 Jefferson Park Av, Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
        • University of Virginia, Hematopoietic Stem Cell Transplant Program
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin Division of Neoplastic Diseases and Related Disorders
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin Pediatric Blood and Marrow Transplant Program
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, P.O.B 12000
        • Hebrew University Hospital Ein-Karem, Department of Bone Marrow Transplantation And Cancer Immunotherapy
      • PO Box 9602, Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pedriatrico Bambino Gesù
      • Viale Morgagni, Florence, Italien, 85 - 50134
        • Ospedale di Careggi BMT Unit Department of Haematology
      • via Oxford 81, Roma, Italien, 00133
        • Universita Di Roma Tor Vergata
  • Spanien
      • Av Campanar 21, Valencia, Spanien, 46009
        • Hospital Universitario La Fe
      • C/ Sant Antoni Maria Claret, Barselona, Spanien, 167 - 08025
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Carretera de Canyet s/n, Badalona, Spanien, 08916
        • Hospital Germans Trías i Pujol
      • Doctor Esquerdo 46 , Madrid, Spanien, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Passeig de la Vall d´Hebrón 119-129, Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d´Hebrón (Pediatrics)
      • Passeig de la Vall d´Hebrón 119-129, Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d´Hebron
    • Comunidad Valenciana
      • Avda. Blasco Ibañez, 17, Valencia, Comunidad Valenciana, Spanien, 46010
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1097
        • Szent Laszlo & Szent Istvan Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 55 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Klinisk diagnos av AML eller ALL: CR2 eller efterföljande fullständig remission (CR) eller CR1 med högriskegenskaper eller återfall med < 10 % blaster i BM och inga cirkulerande blaster.
  2. Klinisk diagnos av KML: i CP1 (kronisk fas 1) och resistent eller intolerant mot Gleevec eller i CP2 eller efterföljande CP eller i accelererad fas.
  3. Klinisk diagnos av HD: induktionssvikt eller återfall och känslig för sista kemoterapikuren.
  4. Klinisk diagnos av NHL-induktionssvikt eller återfall och känslig för sista kemoterapikuren.
  5. Klinisk diagnos av MDS med mellanliggande 2- eller högrisk IPSS-poäng.

Exklusions kriterier:

  1. Mindre än tjugoen dagar har förflutit sedan patientens senaste strålbehandling eller kemoterapi före konditionering (förutom Hydroxyurea).
  2. Hivpositiv.
  3. Graviditet eller amning.
  4. Okontrollerad bakterie-, svamp- eller virusinfektion.
  5. Personer med tecken och symtom på aktiv sjukdom i centrala nervsystemet (CNS).
  6. Tillgänglighet av lämplig relaterad och villig stamcellsdonator, som är HLA-matchad vid 5 eller 6/6 antigener.
  7. Tidigare allogen celltransplantation.
  8. Allergi mot nötkreatur eller mot någon produkt som kan störa behandlingen.
  9. Inskriven i en annan klinisk prövning eller fått en undersökningsbehandling under de senaste 30 dagarna, om inte godkänts av sponsor.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: StemEx
Läkemedel: StemEx®
Den stam/progenitorcellbaserade produkten består av ex vivo expanderade allogena navelsträngsblodceller, som infunderas till patienten med en hastighet av 1-3 ml/min i kombination med icke-manipulerade celler härledda från samma navelsträngsblodenhet.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Total 100-dagars dödlighet
Tidsram: 100 dagar
100 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
180 dagars mortalitet, akut graft versus värdsjukdom (GvHD) grad III-IV, transplantationsfel
Tidsram: 180 dagar
180 dagar
Säkerhets- och tolerabilitetsåtgärder: Incidensen och frekvensen av negativa upplevelser, akut toxicitet, laboratoriedata och uppföljning av vitala tecken.
Tidsram: 180 dagar
180 dagar
Andel av total dödlighet vid 1 år
Tidsram: Ett år efter transplantation
Ett år efter transplantation
Andel av total dödlighet vid 2 år
Tidsram: Två år efter transplantationen
Två år efter transplantationen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Gamida Cell -Teva Joint Venture Ltd.

Utredare

  • Huvudutredare: Ka Wah Chan, MD, Texas Transplant Institute
  • Huvudutredare: Scott D Rowley, MD, The Cancer Center at Hackensack University Medical Center
  • Huvudutredare: Mary Territo, MD, UCLA Oncology Center
  • Huvudutredare: Patrick Stiff, MD, Loyola University Cardinal Bernardin Cancer Center
  • Huvudutredare: Agha Mounzer, MD, University of Pittsburgh Cancer Institute/UPMC Cancer Centers
  • Huvudutredare: Entezam Sahovic, MD, The Western Pennsylvania Hospital
  • Huvudutredare: Celia Grosskreutz, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Huvudutredare: Roger Giller, MD, The Children's Hospital, B115, University of Colorado Health Sciences Center
  • Huvudutredare: Steven Neudorf, MD, Children's Hospital of Orange County
  • Huvudutredare: Ronit Yerushalmi, MD, Chaim Sheba Medical Center
  • Huvudutredare: Tsila Zuckerman, MD, Rambam Health Care Campus
  • Huvudutredare: Christelle Ferra, MD, Germans Trias i Pujol Hospital
  • Huvudutredare: Cristina Arbona, MD, Hospital Clínico Universitario de Valencia
  • Huvudutredare: Guillermo Sanz, MD, Hospital Universitario La Fe
  • Huvudutredare: William Arcese, MD, Universita Di Roma Tor Vergata
  • Huvudutredare: Alberto Bosi, MD, Ospedale di Careggi BMT Unit Department of Haematology
  • Huvudutredare: Sonali Chaudhury, MD, Northwestern University School of Medicine, Stem Cell Transplant Program, Children's Memorial Hospital
  • Huvudutredare: Igor B. Resnick, MD, PhD, Department of Bone Marrow Transplantation And Cancer Immunotherapy Hebrew University Hospital Ein-Karem, Jerusalem
  • Huvudutredare: Prof. Franco Locatelli, MD, Ospedale Pedriatrico Bambino Gesù
  • Huvudutredare: Dr. Mi Kwon, MD, Hospital General Universitario Gregorio Marañón
  • Huvudutredare: Dr. Pere Barba, MD, Hospital Universitario Vall d´Hebron
  • Huvudutredare: Dr. Cristina Diaz de Heredia, MD, Hospital Universitario Vall d´Hebron
  • Huvudutredare: Prof. Mary J Laughlin, MD, Hematopoietic Stem Cell Transplant Program, University of Virginia

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2007

Primärt slutförande (Faktisk)

1 februari 2013

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 maj 2007

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 maj 2007

Första postat (Uppskatta)

4 maj 2007

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

10 juli 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 juli 2015

Senast verifierad

1 mars 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GC P#02.01.001

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera