Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar werkzaamheid en veiligheid van StemEx®, voor de behandeling van proefpersonen met hematologische maligniteiten met een hoog risico, na myeloablatieve therapie (ExCell)

9 juli 2015 bijgewerkt door: Gamida Cell -Teva Joint Venture Ltd.

Een multicenter, multinationaal, historisch cohortgecontroleerd onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van transplantatie van StemEx®, ex vivo geëxpandeerde navelstrengbloedstamcellen en progenitorcellen te evalueren bij proefpersonen met hematologische maligniteiten na myeloablatieve therapie

Het doel van deze studie is het bepalen van de werkzaamheid en veiligheid van het transplanteren van StemEx® bij patiënten met bepaalde hematologische maligniteiten. Voor deze patiënten wordt gesuggereerd dat StemEx® het resultaat van de transplantatie van een enkele, niet-gemanipuleerde navelstrengbloedeenheid kan verbeteren door het aantal stamcellen/voorlopercellen dat voor de patiënt beschikbaar is aanzienlijk te verhogen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie is een levensreddende procedure voor patiënten met hematologische maligniteiten; maar de brede toepassing van deze procedure wordt beperkt door de beschikbaarheid van geschikte humane leukocytenantigeen (HLA)-gematchte donoren. Slechts 30% van de patiënten die baat zouden kunnen hebben bij deze procedure heeft een HLA-gematchte broer of zus. De langdurige zoektocht naar een geschikte donor kan de transplantatie ernstig vertragen. Bovendien vinden veel minder patiënten van raciale minderheden geschikte HLA-gematchte donoren. Navelstrengbloed (UCB) wordt steeds vaker gebruikt als alternatieve bron van stamcellen; het gebruik ervan bij volwassenen en adolescente patiënten is echter beperkt vanwege onvoldoende celdosis die nodig is voor een bevredigende hematopoëtische reconstitutie.

Gamida Cell - Teva Joint Venture Ltd. is betrokken bij de ontwikkeling van StemEx®, een uitgebreid hematopoëtisch UCB-stamceltransplantaat, als een potentieel geneesmiddel voor de behandeling van kanker en hematologische maligniteiten. De expansietechnologie maakt preferentiële expansie van hematopoëtische stamcellen en vroege voorlopercellen mogelijk en is gebaseerd op de bevindingen dat koperchelatoren de balans tussen zelfvernieuwing en differentiatie van stamcellen kunnen reguleren.

De multinationale, multi-center klinische fase II/III-studie die is aangewezen om de veiligheid en werkzaamheid van StemEx® te evalueren, zal ongeveer 100 proefpersonen met hoog-risico hematologische maligniteiten inschrijven die in aanmerking komen voor allogene stamceltransplantatie (SCT). Deze studie zal het effect van StemEx® op de algehele overleving evalueren, gemeten aan de hand van de totale mortaliteit na 100 dagen.

Het onderzoek bestaat uit 4 fasen:

  1. De screeningsfase omvat de klinische beoordeling en screeningstests van proefpersonen
  2. De conditioneringsfase omvat de myeloablatieve behandeling voorafgaand aan de transplantatieprocedure
  3. Transplantatie en follow-up na transplantatie tot dag 180
  4. Observatiefase: follow-up overlevingsstatus tot dag 730 (18 maanden)

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

101

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1097
        • Szent Laszlo & Szent Istvan Hospital
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, P.O.B 12000
        • Hebrew University Hospital Ein-Karem, Department of Bone Marrow Transplantation And Cancer Immunotherapy
      • PO Box 9602, Haifa, Israël, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Tel Hashomer, Israël, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italië
      • Roma, Italië, 00165
        • Ospedale Pedriatrico Bambino Gesù
      • Viale Morgagni, Florence, Italië, 85 - 50134
        • Ospedale di Careggi BMT Unit Department of Haematology
      • via Oxford 81, Roma, Italië, 00133
        • Universita Di Roma Tor Vergata
  • Spanje
      • Av Campanar 21, Valencia, Spanje, 46009
        • Hospital Universitario la Fe
      • C/ Sant Antoni Maria Claret, Barselona, Spanje, 167 - 08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Carretera de Canyet s/n, Badalona, Spanje, 08916
        • Hospital Germans Trias i Pujol
      • Doctor Esquerdo 46 , Madrid, Spanje, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Passeig de la Vall d´Hebrón 119-129, Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitario Vall d´Hebrón (Pediatrics)
      • Passeig de la Vall d´Hebrón 119-129, Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitario Vall d´Hebron
    • Comunidad Valenciana
      • Avda. Blasco Ibañez, 17, Valencia, Comunidad Valenciana, Spanje, 46010
        • Hospital Clinico Universitario de Valencia
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095-1781
        • UCLA's Jonsson Comprehensive Cancer Center
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868-3874
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • The Children's Hospital, B115, University of Colorado Health Sciences Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Northwestern University School of Medicine, Stem Cell Transplant Program, Children's Memorial Hospital
      • Maywood, Illinois, Verenigde Staten, 60153
        • Cardinal Bernardin Cancer Center, Loyola University Stritch School of Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • The Cancer Center at Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, NY 10065
        • Cornell University, Joan & Sanford I. Weill Medical College
      • New York, New York, Verenigde Staten
        • Steven And Alexandra Cohen Children's Medical Center Of New York
      • One Gustave L Levy Place, BOX 1410, New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Case Western Reserve University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • The Western Pennsylvania Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15232
        • University of Pittsburgh Cancer Institute/UPMC Cancer Centers
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Texas Transplant Institute
    • Virginia
      • West Complex 1300 Jefferson Park Av, Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • University of Virginia, Hematopoietic Stem Cell Transplant Program
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin Division of Neoplastic Diseases and Related Disorders
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin Pediatric Blood and Marrow Transplant Program

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 55 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Klinische diagnose van AML of ALL: CR2 of daaropvolgende volledige remissie (CR) of CR1 met hoog-risicokenmerken of recidief met < 10% blasten in BM en geen circulerende blasten.
  2. Klinische diagnose van CML: in CP1 (chronische fase 1) en resistent of intolerant voor Gleevec of in CP2 of daaropvolgende CP of in acceleratiefase.
  3. Klinische diagnose van de ZvH: inductiefalen of terugval en gevoelig voor laatste chemokuur.
  4. Klinische diagnose van NHL-inductiefalen of terugval en gevoelig voor laatste chemokuur.
  5. Klinische diagnose van MDS met intermediaire 2- of hoog-risico IPSS-score.

Uitsluitingscriteria:

  1. Er zijn minder dan eenentwintig dagen verstreken sinds de laatste bestraling of chemotherapie voorafgaand aan conditionering (behalve Hydroxyurea).
  2. Hiv-positief.
  3. Zwangerschap of borstvoeding.
  4. Ongecontroleerde bacteriële, schimmel- of virale infectie.
  5. Proefpersonen met tekenen en symptomen van een actieve ziekte van het centrale zenuwstelsel (CZS).
  6. Beschikbaarheid van geschikte verwante en bereidwillige stamceldonor, die HLA-gematcht is op 5 of 6/6 antigenen.
  7. Eerdere allogene celtransplantatie.
  8. Allergie voor runderen of voor een ander product, wat de behandeling kan verstoren.
  9. Ingeschreven in een ander klinisch onderzoek of in de afgelopen 30 dagen een onderzoeksbehandeling heeft ondergaan, tenzij goedgekeurd door de sponsor.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: StemEx
Geneesmiddel: StemEx®
Het product op basis van stamcellen/voorlopercellen, bestaande uit ex vivo geëxpandeerde allogene navelstrengbloedcellen, die aan de patiënt worden toegediend met een snelheid van 1-3 ml/min in combinatie met niet-gemanipuleerde cellen die afkomstig zijn van dezelfde eenheid navelstrengbloed.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Over het algemeen 100 dagen mortaliteit
Tijdsspanne: 100 dagen
100 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
180 dagen mortaliteit, acute graft-versus-host-ziekte (GvHD) graad III-IV, mislukte implantatie
Tijdsspanne: 180 dagen
180 dagen
Veiligheids- en verdraagbaarheidsmaatregelen: de incidentie en frequentie van bijwerkingen, acute toxiciteit, laboratoriumgegevens en follow-up van vitale functies.
Tijdsspanne: 180 dagen
180 dagen
Aandeel van de totale sterfte na 1 jaar
Tijdsspanne: Een jaar na transplantatie
Een jaar na transplantatie
Aandeel van de totale sterfte na 2 jaar
Tijdsspanne: Twee jaar na transplantatie
Twee jaar na transplantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Gamida Cell -Teva Joint Venture Ltd.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Ka Wah Chan, MD, Texas Transplant Institute
  • Hoofdonderzoeker: Scott D Rowley, MD, The Cancer Center at Hackensack University Medical Center
  • Hoofdonderzoeker: Mary Territo, MD, UCLA Oncology Center
  • Hoofdonderzoeker: Patrick Stiff, MD, Loyola University Cardinal Bernardin Cancer Center
  • Hoofdonderzoeker: Agha Mounzer, MD, University of Pittsburgh Cancer Institute/UPMC Cancer Centers
  • Hoofdonderzoeker: Entezam Sahovic, MD, The Western Pennsylvania Hospital
  • Hoofdonderzoeker: Celia Grosskreutz, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Hoofdonderzoeker: Roger Giller, MD, The Children's Hospital, B115, University of Colorado Health Sciences Center
  • Hoofdonderzoeker: Steven Neudorf, MD, Children's Hospital of Orange County
  • Hoofdonderzoeker: Ronit Yerushalmi, MD, Chaim Sheba Medical Center
  • Hoofdonderzoeker: Tsila Zuckerman, MD, Rambam Health Care Campus
  • Hoofdonderzoeker: Christelle Ferra, MD, Germans Trias i Pujol Hospital
  • Hoofdonderzoeker: Cristina Arbona, MD, Hospital Clinico Universitario de Valencia
  • Hoofdonderzoeker: Guillermo Sanz, MD, Hospital Universitario la Fe
  • Hoofdonderzoeker: William Arcese, MD, Universita Di Roma Tor Vergata
  • Hoofdonderzoeker: Alberto Bosi, MD, Ospedale di Careggi BMT Unit Department of Haematology
  • Hoofdonderzoeker: Sonali Chaudhury, MD, Northwestern University School of Medicine, Stem Cell Transplant Program, Children's Memorial Hospital
  • Hoofdonderzoeker: Igor B. Resnick, MD, PhD, Department of Bone Marrow Transplantation And Cancer Immunotherapy Hebrew University Hospital Ein-Karem, Jerusalem
  • Hoofdonderzoeker: Prof. Franco Locatelli, MD, Ospedale Pedriatrico Bambino Gesù
  • Hoofdonderzoeker: Dr. Mi Kwon, MD, Hospital General Universitario Gregorio Marañon
  • Hoofdonderzoeker: Dr. Pere Barba, MD, Hospital Universitario Vall d´Hebron
  • Hoofdonderzoeker: Dr. Cristina Diaz de Heredia, MD, Hospital Universitario Vall d´Hebron
  • Hoofdonderzoeker: Prof. Mary J Laughlin, MD, Hematopoietic Stem Cell Transplant Program, University of Virginia

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2007

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 mei 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 mei 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

4 mei 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

10 juli 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 juli 2015

Laatst geverifieerd

1 maart 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GC P#02.01.001

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Acute myeloïde leukemie

Klinische onderzoeken op StemEx®

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Guinea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren