Hydroxyurea hos små barn med sicklecellanemi
22 augusti 2007 uppdaterad av: Duke University
Effekter av Hydroxyurea på förebyggande av kronisk organskada hos små barn med sicklecellanemi
Syftet med denna studie är att prospektivt bedöma säkerheten och effekten av hydroxiureaterapi hos barn med sicklecellanemi mellan 18 månader och 5 år, med särskild tonvikt på hydroxiureas förmåga att förebygga eller vända kroniska organskador.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Tidigare studier har visat att hydroxiureabehandling hos vuxna och äldre barn med SCA förbättrar laboratorieparametrar och förbättrar sjukdomens kliniska svårighetsgrad.
Lite är dock känt om effekterna av hydroxiurea på de kroniska organskador som uppstår hos patienter med SCA och leder till betydande sjuklighet och dödlighet hos unga vuxna.
Syftet med denna studie är att bedöma säkerheten och effekten av HU hos små barn med SCA och att bestämma om HU bevarar njurfunktionen, minskar transkraniellt doppler ultraljudsvärden (TCD) och förhindrar utveckling av hjärnischemi, vilket framgår av MRI/MRA-avbildning. .
Dessutom kommer vi att utvärdera effekterna av hydroxiurea på livskvalitet
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
14
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke University Medican Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 år till 5 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Klinisk diagnos av sicklecellanemi (Hb SS eller Hb S beta zero-thalassemi)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Förebyggande
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: 1
hydroxiurea
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Livskvalité
Tidsram: 2 år
|
2 år
|
|
Transkraniell doppler ultraljudshastighet
Tidsram: 2 år
|
2 år
|
|
Magnetisk resonanstomografi/angiografi
Tidsram: 2 år
|
2 år
|
|
Glomerulär filtreringshastighet
Tidsram: 2 år
|
2 år
|
|
Neurokognitiva resultat
Tidsram: 2 år
|
2 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Tillväxtparametrar
Tidsram: 2 år
|
2 år
|
|
Hematologiska parametrar
Tidsram: 2 år
|
2 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Courtney D Thornburg, MD mS, Duke University
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 april 2002
Avslutad studie (Faktisk)
1 februari 2007
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 augusti 2007
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
22 augusti 2007
Första postat (Uppskatta)
23 augusti 2007
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
23 augusti 2007
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
22 augusti 2007
Senast verifierad
1 augusti 2007
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 3297
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .