Hidroxiurea en niños pequeños con anemia de células falciformes
22 de agosto de 2007 actualizado por: Duke University
Efectos de la hidroxiurea en la prevención del daño orgánico crónico en niños pequeños con anemia de células falciformes
El propósito de este estudio es evaluar prospectivamente la seguridad y eficacia de la terapia con hidroxiurea en niños con anemia de células falciformes entre las edades de 18 meses y 5 años, con especial énfasis en la capacidad de la hidroxiurea para prevenir o revertir el daño orgánico crónico.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Estudios previos han demostrado que la terapia con hidroxiurea en adultos y niños mayores con SCA mejora los parámetros de laboratorio y mejora la gravedad clínica de la enfermedad.
Sin embargo, se sabe poco acerca de los efectos de la hidroxiurea sobre el daño orgánico crónico que ocurre en pacientes con SCA y conduce a una morbilidad y mortalidad significativas en adultos jóvenes.
Los objetivos de este estudio son evaluar la seguridad y la eficacia de la HU en niños pequeños con SCA y determinar si la HU preserva la función renal, reduce los valores de ultrasonido doppler transcraneal (TCD) y previene el desarrollo de isquemia cerebral como lo demuestran las imágenes de MRI/MRA. .
Además, evaluaremos los efectos de la hidroxiurea en la calidad de vida
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
14
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medican Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 5 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico clínico de anemia de células falciformes (Hb SS o Hb S beta cero-talasemia)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: 1
hidroxiurea
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Calidad de vida
Periodo de tiempo: 2 años
|
2 años
|
|
Velocidad de ultrasonido doppler transcraneal
Periodo de tiempo: 2 años
|
2 años
|
|
Imágenes por resonancia magnética/angiografía
Periodo de tiempo: 2 años
|
2 años
|
|
Tasa de filtración glomerular
Periodo de tiempo: 2 años
|
2 años
|
|
Resultados neurocognitivos
Periodo de tiempo: 2 años
|
2 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Parámetros de crecimiento
Periodo de tiempo: 2 años
|
2 años
|
|
Parámetros hematológicos
Periodo de tiempo: 2 años
|
2 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Courtney D Thornburg, MD mS, Duke University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de abril de 2002
Finalización del estudio (Actual)
1 de febrero de 2007
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de agosto de 2007
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de agosto de 2007
Publicado por primera vez (Estimar)
23 de agosto de 2007
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
23 de agosto de 2007
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de agosto de 2007
Última verificación
1 de agosto de 2007
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Anemia
- Anemia de células falciformes
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de la síntesis de ácidos nucleicos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antineoplásicos
- Agentes antidrepanocíticas
- Hidroxiurea
Otros números de identificación del estudio
- 3297
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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