Hydroksiurea pienillä lapsilla, joilla on sirppisoluanemia
keskiviikko 22. elokuuta 2007 päivittänyt: Duke University
Hydroksiurean vaikutukset kroonisten elinvaurioiden ehkäisyyn pienillä lapsilla, joilla on sirppisoluanemia
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ennakoivasti hydroksiureahoidon turvallisuutta ja tehokkuutta sirppisoluanemiaa sairastavilla 18 kuukauden ja 5 vuoden ikäisillä lapsilla, painottaen erityisesti hydroksiurean kykyä estää tai kääntää kroonisia elinvaurioita.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Aiemmat tutkimukset ovat osoittaneet, että hydroksiureahoito aikuisilla ja vanhemmilla lapsilla, joilla on SCA, parantaa laboratorioparametreja ja parantaa sairauden kliinistä vakavuutta.
Hydroksiurean vaikutuksista kroonisiin elinvaurioihin, joita esiintyy SCA-potilailla ja joka johtaa merkittävään sairastumiseen ja kuolleisuuteen nuorilla aikuisilla, tiedetään kuitenkin vähän.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida HU:n turvallisuutta ja tehoa pienillä SCA:ta sairastavilla lapsilla ja selvittää, säilyttääkö HU munuaisten toiminta, alentaako transkraniaalisia doppler-ultraääniarvoja (TCD) ja estääkö aivoiskemian kehittyminen MRI/MRA-kuvauksen osoittamana. .
Lisäksi arvioimme hydroksiurean vaikutuksia elämänlaatuun
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
14
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medican Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 5 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Sirppisoluanemian kliininen diagnoosi (Hb SS tai Hb S beeta-nolla-talassemia)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 1
hydroksiurea
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Elämänlaatu
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
Transkraniaalinen doppler-ultraääninopeus
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
Magneettikuvaus/angiografia
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
Glomerulaarinen suodatusnopeus
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
Neurokognitiiviset tulokset
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kasvuparametrit
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
Hematologiset parametrit
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Courtney D Thornburg, MD mS, Duke University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. huhtikuuta 2002
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. helmikuuta 2007
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 21. elokuuta 2007
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 22. elokuuta 2007
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 23. elokuuta 2007
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 23. elokuuta 2007
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 22. elokuuta 2007
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. elokuuta 2007
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Hemoglobinopatiat
- Anemia
- Anemia, sirppisolu
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Nukleiinihapposynteesin estäjät
- Entsyymin estäjät
- Antineoplastiset aineet
- Sickling-aineet
- Hydroksiurea
Muut tutkimustunnusnumerot
- 3297
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Sirppisoluanemia
-
University of BolognaNovartisTuntematonMyeloproliferatiiviset häiriöt | Hypereosinofiilinen oireyhtymä | Krooninen eosinofiilinen leukemia (CEL)Italia
-
Novartis PharmaceuticalsLopetettuKrooninen myelooinen leukemia (CML) | Philadelphian kromosomipositiivinen akuutti lymfoblastinen leukemia (Ph+ ALL) | Muut Glivecin/Gleevecin indikoidut hematologiset häiriöt (HES, CEL, MDS/MPN)Venäjän federaatio