Försök med tidig icke-invasiv ventilation för amyotrofisk lateralskleros (ALS)

Amyotrofisk lateralskleros (ALS) är en obehandlad neurodegenerativ sjukdom som kännetecknas av en progressiv förlust av motorneuronfunktion. Andningssvikt är den vanligaste dödsorsaken hos personer med ALS. Behandling av andningsmuskelsvaghet med nattlig icke-invasiv positiv tryckventilation (NIPPV) när forcerad vitalkapacitet (FVC) är mindre än 50 procent - men före utvecklingen av andningssvikt - har förlängd överlevnad i observationsstudier. Trots sambandet mellan användning och överlevnad av NIPPV är det okänt om tidigare NIPPV-behandling kommer att gynna personer med ALS. Inga placebokontrollerade studier av NIPPV-behandling och personer med ALS har heller utförts.

Målen med denna studie är att utvärdera genomförbarheten av att genomföra en prospektiv, randomiserad, dubbelblind, klinisk prövning av NIPPV kontra kontroll (sham) NIPPV på personer med ALS som har en FVC större än 50 procent, och att få preliminära data på resultateffekter.

I studien kommer utredarna att testa följande hypoteser: (1) Personer med ALS som har en FVC som är större än 50 procent kan tolerera aktiv NIPPV och kontrollera NIPPV, och kommer att finna kontroll NIPPV vara en trovärdig behandling; (2) Initiering av aktiv NIPPV hos personer med ALS som har en FVC större än 50 procent kommer att ha bättre kliniska resultat med avseende på mått på livskvalitet, frekvens av lungfunktionsnedgång och funktionellt resultat; och (3) Personer med ALS som startar aktiv NIPPV tidigt kommer att ha förbättrad tolerans senare när andningssvagheten har utvecklats. Dessa mål kommer att möjliggöra planering av en efterföljande, storskalig och definitiv klinisk prövning av tidig NIPPV (FVC mer än 50 procent) hos personer med ALS.

Om fördelarna med tidig NIPPV kan bekräftas, kan en ny behandling etableras för denna progressiva, dödliga sjukdom.