Amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) varhaisen ei-invasiivisen ventilaation kokeilu

Amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) on hoitamaton neurodegeneratiivinen sairaus, jolle on tunnusomaista motoristen hermosolujen toiminnan asteittainen menetys. Hengitysvajaus on ALS-potilaiden yleisin kuolinsyy. Hengityslihasten heikkouden hoito öisellä noninvasiivisella positiivisella paineventilaatiolla (NIPPV), kun pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) on alle 50 prosenttia - mutta ennen hengitysvajauksen kehittymistä - on pidentänyt eloonjäämisaikaa havainnointitutkimuksissa. Huolimatta NIPPV:n käytön ja eloonjäämisen yhteydestä, ei tiedetä, hyödyttääkö aikaisempi NIPPV-hoito ALS-potilaita. NIPPV-hoidosta ja ALS-potilaista ei myöskään ole tehty lumekontrolloituja tutkimuksia.

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida mahdollisen, satunnaistetun, kaksoissokkoutetun kliinisen tutkimuksen toteutettavuutta NIPPV:stä verrattuna kontrolli-NIPPV-tutkimukseen ALS-potilailla, joiden FVC on yli 50 prosenttia, ja saada alustavia tietoja. tulosvaikutuksista.

Kokeessa tutkijat testaavat seuraavat hypoteesit: (1) ALS-potilaat, joiden FVC on yli 50 prosenttia, voivat sietää aktiivista NIPPV:tä ja kontrolloida NIPPV:tä ja pitävät kontrolli-NIPPV:tä uskottavana hoitona; (2) Aktiivisen NIPPV:n aloittaminen ALS-potilailla, joiden FVC on yli 50 prosenttia, saa paremmat kliiniset tulokset suhteessa elämänlaatuun, keuhkojen toiminnan heikkenemiseen ja toiminnallisiin tuloksiin; ja (3) ALS-potilailla, jotka aloittavat aktiivisen NIPPV:n varhain, toleranssi paranee myöhemmin, kun hengitysheikkous on edennyt. Nämä tavoitteet mahdollistavat myöhemmän, laajan ja lopullisen kliinisen tutkimuksen suunnittelun varhaisen NIPPV:n (FVC yli 50 prosenttia) ALS-potilailla.

Jos varhaisen NIPPV:n hyödyt voidaan vahvistaa, tälle etenevälle, kuolemaan johtavalle sairaudelle voidaan määrittää uusi hoito.