Испытание ранней неинвазивной вентиляции при боковом амиотрофическом склерозе (БАС)

Боковой амиотрофический склероз (БАС) — неизлечимое нейродегенеративное заболевание, характеризующееся прогрессирующей потерей функции двигательных нейронов. Дыхательная недостаточность является наиболее частой причиной смерти больных БАС. Лечение слабости дыхательных мышц с помощью ночной неинвазивной вентиляции с положительным давлением (NIPPV), когда форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) составляет менее 50 процентов, но до развития дыхательной недостаточности, в обсервационных исследованиях увеличивает выживаемость. Несмотря на связь использования NIPPV и выживаемости, неизвестно, принесет ли пользу более раннее лечение NIPPV людям с БАС. Также не проводилось плацебо-контролируемых исследований лечения NIPPV и людей с БАС.

Цели этого исследования состоят в том, чтобы оценить возможность проведения проспективного, рандомизированного, двойного слепого клинического исследования НИППВ по сравнению с контрольным (фиктивным) НИВПД у людей с БАС, у которых ФЖЕЛ превышает 50 процентов, а также получить предварительные данные. по эффекту результата.

В ходе испытания исследователи проверят следующие гипотезы: (1) люди с БАС, у которых ФЖЕЛ выше 50 процентов, могут переносить активную НИВПД и контролировать НИВПД и сочтут контрольную НИВПД правдоподобным лечением; (2) Начало активной НИВЛД у людей с БАС, у которых ФЖЕЛ выше 50 процентов, будет иметь лучшие клинические исходы в отношении показателей качества жизни, скорости снижения легочной функции и функционального исхода; и (3) у людей с БАС, которые рано начинают активную НИППВ, переносимость улучшится позже, когда прогрессирует дыхательная недостаточность. Эти цели позволят спланировать последующее крупномасштабное и окончательное клиническое исследование раннего NIPPV (FVC более 50 процентов) у людей с БАС.

Если преимущества ранней НИППВ могут быть подтверждены, то может быть разработано новое лечение этого прогрессирующего смертельного заболевания.