Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forsøg med tidlig ikke-invasiv ventilation for amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

9. juli 2013 opdateret af: Kirsten Gruis, University of Michigan

Pilot placebokontrolleret forsøg med tidlig ikke-invasiv ventilation for ALS

Målet med dette forsøg er at bestemme gennemførligheden af ​​at udføre et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg med natlig ikke-invasiv overtryksventilation hos personer med amyotrofisk lateral sklerose med en tvungen vitalkapacitet på mere end eller lig med 50 procent.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en neurodegenerativ lidelse, der ikke kan behandles, karakteriseret ved det progressive tab af motorneuronfunktion. Respirationssvigt er den hyppigste dødsårsag hos personer med ALS. Behandling af respiratorisk muskelsvaghed med natlig ikke-invasiv positiv trykventilation (NIPPV), når forceret vitalkapacitet (FVC) er mindre end 50 procent - men før udviklingen af ​​respirationssvigt - har forlænget overlevelse i observationsstudier. På trods af sammenhængen mellem NIPPV-brug og overlevelse er det uvist, om tidligere NIPPV-behandling vil gavne personer med ALS. Der er heller ikke udført placebokontrollerede undersøgelser af NIPPV-behandling og personer med ALS.

Målene med dette forsøg er at vurdere gennemførligheden af ​​at udføre et prospektivt, randomiseret, dobbeltblindet, klinisk forsøg med NIPPV versus kontrol (sham) NIPPV hos personer med ALS, som har en FVC større end 50 procent, og at indhente foreløbige data på udfaldseffekter.

I forsøget vil efterforskerne teste følgende hypoteser: (1) Personer med ALS, som har en FVC større end 50 procent, kan tolerere aktiv NIPPV og kontrollere NIPPV, og vil finde kontrol NIPPV som en troværdig behandling; (2) Påbegyndelse af aktiv NIPPV hos personer med ALS, som har en FVC større end 50 procent, vil have bedre kliniske resultater med hensyn til mål for livskvalitet, hastigheden af ​​lungefunktionsfald og funktionelt resultat; og (3) Personer med ALS, som starter aktiv NIPPV tidligt, vil have forbedret tolerance senere, når respiratorisk svaghed er udviklet. Disse mål vil muliggøre planlægning af et efterfølgende, storstilet og endeligt klinisk forsøg med tidlig NIPPV (FVC større end 50 procent) hos mennesker med ALS.

Hvis fordelene ved tidlig NIPPV kan bekræftes, kan en ny behandling etableres for denne progressive, dødelige sygdom.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

60

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 79 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder > 18 år
  • Sandsynlig eller mulig ALS efter El Escorial-kriterier
  • Hvis den er i den fødedygtige alder, har en negativ urin- eller serumgraviditetstest

Ekskluderingskriterier:

  • FVC < 50 % forudsagt for alder
  • Tidligere pneumothorax
  • Bulløst emfysem
  • Behov for ilt
  • Tidligere brug af ethvert positivt trykventilationsudstyr (kontinuerligt positivt luftvejstryk eller tolevel positivt luftvejstryk)
  • Aktuel involvering i et klinisk behandlingsforsøg
  • Enhver ustabil medicinsk tilstand, der menes at kunne forstyrre deltagelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: 1
Enhed: BiPAP® S/T-system
BiPAP® S/T-systemet er en NIPPV-enhed, der yder intermitterende ventilatorhjælp til personer med vejrtrækningsbesvær sekundært til respiratorisk muskelsvaghed.
Andre navne:
  • Non-invasiv positiv trykventilation (NIPPV)
Sham-komparator: 2
Andet: sham-NIPPV
en fup-anordning
Andre navne:
  • placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
NIPPV-adhærens, som opsummeret ved ugentlige midler og standardafvigelser for timers brug for de to grupper (aktiv-NIPPV og sham-NIPPV). Derudover vil patienternes tro på, hvilken behandling de troede, de havde prøvet blive vurderet.
Tidsramme: hver tredje måned, i hele sygdommens varighed eller så længe personen med ALS er i stand til at deltage i undersøgelsen.
hver tredje måned, i hele sygdommens varighed eller så længe personen med ALS er i stand til at deltage i undersøgelsen.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
SF-36 vil blive målt som et mål for livskvalitet.
Tidsramme: ved baseline og hver tredje måned
ved baseline og hver tredje måned
Lungefunktionstest inklusive FVC vil blive målt.
Tidsramme: ved baseline og hver tredje måned
ved baseline og hver tredje måned
ALS FRS vil blive brugt som et mål for funktionelt resultat.
Tidsramme: ved baseline og hver tredje måned
ved baseline og hver tredje måned
BDI/TDI (baseline- og overgangsdyspnøindeks).
Tidsramme: ved baseline og hver tredje måned
ved baseline og hver tredje måned
Tolerance over for standard NIPPV-behandling i undersøgelsens observationsfase (efter at FVC er faldet til under 50%) vil også blive opsummeret med ugentlige midler og standardafvigelser for brugstimer.
Tidsramme: ved baseline og hver tredje måned
ved baseline og hver tredje måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Michigan

Samarbejdspartnere

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Kirsten Gruis, MD, MS, University of Michigan

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. december 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. december 2007

Først opslået (Skøn)

24. december 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

10. juli 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. juli 2013

Sidst verificeret

1. juli 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R01NS55200

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med BiPAP® S/T-system

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in China

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner