Studie zur frühen nichtinvasiven Beatmung bei Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine unbehandelbare neurodegenerative Erkrankung, die durch den fortschreitenden Verlust der Motoneuronfunktion gekennzeichnet ist. Atemversagen ist die häufigste Todesursache bei Menschen mit ALS. Die Behandlung von Atemmuskelschwäche mit nächtlicher nichtinvasiver Überdruckbeatmung (NIPPV), wenn die forcierte Vitalkapazität (FVC) weniger als 50 Prozent beträgt – jedoch vor der Entwicklung eines Atemversagens – hat in Beobachtungsstudien zu einer Verlängerung des Überlebens geführt. Trotz des Zusammenhangs zwischen NIPPV-Einsatz und Überleben ist nicht bekannt, ob eine frühere NIPPV-Behandlung Menschen mit ALS zugute kommt. Außerdem wurden keine placebokontrollierten Studien zur NIPPV-Behandlung bei Menschen mit ALS durchgeführt.

Die Ziele dieser Studie bestehen darin, die Machbarkeit der Durchführung einer prospektiven, randomisierten, doppelblinden klinischen Studie zu NIPPV im Vergleich zu Kontroll-NIPPV (Schein-NIPPV) bei Menschen mit ALS mit einem FVC von mehr als 50 Prozent zu bewerten und vorläufige Daten zu gewinnen auf Outcome-Effekte.

In der Studie werden die Forscher die folgenden Hypothesen testen: (1) Menschen mit ALS, die einen FVC von mehr als 50 Prozent haben, können aktives NIPPV tolerieren und NIPPV kontrollieren und werden feststellen, dass Kontroll-NIPPV eine glaubwürdige Behandlung darstellt; (2) Die Einleitung der aktiven NIPPV bei Menschen mit ALS, die einen FVC von mehr als 50 Prozent haben, führt zu besseren klinischen Ergebnissen im Hinblick auf die Lebensqualität, die Rate des Lungenfunktionsabfalls und das funktionelle Ergebnis; und (3) Menschen mit ALS, die früh mit aktiver NIPPV beginnen, werden später, wenn die Atemschwäche fortgeschritten ist, eine verbesserte Verträglichkeit haben. Diese Ziele werden die Planung einer anschließenden, groß angelegten und endgültigen klinischen Studie zum frühen NIPPV (FVC größer als 50 Prozent) bei Menschen mit ALS ermöglichen.

Wenn die Vorteile einer frühen NIPPV bestätigt werden können, könnte eine neue Behandlung für diese fortschreitende, tödliche Krankheit etabliert werden.