Utprøving av tidlig ikke-invasiv ventilasjon for amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en nevrodegenerativ lidelse som ikke kan behandles, karakterisert ved progressivt tap av motorneuronfunksjon. Respirasjonssvikt er den vanligste dødsårsaken hos personer med ALS. Behandling av åndedrettsmuskelsvakhet med nattlig ikke-invasiv positivt trykkventilasjon (NIPPV) når forsert vitalkapasitet (FVC) er mindre enn 50 prosent - men før utviklingen av respirasjonssvikt - har forlenget overlevelse i observasjonsstudier. Til tross for assosiasjonen av NIPPV-bruk og overlevelse, er det ukjent om tidligere NIPPV-behandling vil være til nytte for personer med ALS. Det er heller ikke utført placebokontrollerte studier av NIPPV-behandling og personer med ALS.

Målet med denne studien er å vurdere muligheten for å gjennomføre en prospektiv, randomisert, dobbeltblind, klinisk studie av NIPPV versus kontroll (sham) NIPPV hos personer med ALS som har en FVC større enn 50 prosent, og å få foreløpige data på utfallseffekter.

I forsøket vil etterforskerne teste følgende hypoteser: (1) Personer med ALS som har en FVC større enn 50 prosent kan tolerere aktiv NIPPV og kontrollere NIPPV, og vil finne kontroll NIPPV å være en troverdig behandling; (2) Initiering av aktiv NIPPV hos personer med ALS som har en FVC større enn 50 prosent vil ha bedre kliniske utfall med hensyn til mål på livskvalitet, rate av lungefunksjonsnedgang og funksjonelt utfall; og (3) Personer med ALS som starter aktiv NIPPV tidlig vil ha forbedret toleranse senere når respirasjonssvakhet har utviklet seg. Disse målene vil muliggjøre planlegging av en påfølgende, storstilt og definitiv klinisk studie av tidlig NIPPV (FVC større enn 50 prosent) hos personer med ALS.

Hvis fordelene med tidlig NIPPV kan bekreftes, kan en ny behandling etableres for denne progressive, dødelige sykdommen.