Ensayo de ventilación no invasiva temprana para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)
Ensayo piloto controlado con placebo de ventilación no invasiva temprana para la ELA
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es un trastorno neurodegenerativo intratable caracterizado por la pérdida progresiva de la función de las neuronas motoras. La insuficiencia respiratoria es la causa más común de muerte en personas con ELA. El tratamiento de la debilidad de los músculos respiratorios con ventilación nocturna no invasiva con presión positiva (NIPPV) cuando la capacidad vital forzada (FVC) es inferior al 50 por ciento, pero antes del desarrollo de insuficiencia respiratoria, ha prolongado la supervivencia en estudios observacionales. A pesar de la asociación entre el uso de NIPPV y la supervivencia, se desconoce si el tratamiento más temprano con NIPPV beneficiará a las personas con ELA. Además, no se han realizado estudios controlados con placebo del tratamiento de NIPPV y personas con ELA.
Los objetivos de este ensayo son evaluar la viabilidad de realizar un ensayo clínico prospectivo, aleatorizado, doble ciego, de NIPPV versus control (simulado) NIPPV en personas con ELA que tienen una FVC superior al 50 por ciento, y obtener datos preliminares sobre los efectos de resultado.
En el ensayo, los investigadores probarán las siguientes hipótesis: (1) Las personas con ELA que tienen una CVF superior al 50 % pueden tolerar la VPPNI activa y la VPPNI controlada, y considerarán que la VPPNI controlada es un tratamiento creíble; (2) el inicio de la VPPNI activa en personas con ELA que tienen una CVF superior al 50 % tendrá mejores resultados clínicos con respecto a las medidas de calidad de vida, tasa de disminución de la función pulmonar y resultado funcional; y (3) las personas con ALS que comienzan la VPPNI activa temprano tendrán una mejor tolerancia más adelante cuando la debilidad respiratoria haya progresado. Estos objetivos permitirán la planificación de un ensayo clínico posterior, a gran escala y definitivo de NIPPV temprano (FVC superior al 50 por ciento) en personas con ELA.
Si se pueden confirmar los beneficios de la VPPNI temprana, entonces se puede establecer un nuevo tratamiento para esta enfermedad progresiva y mortal.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad > 18 años
- ELA probable o posible según criterios de El Escorial
- Si está en edad fértil, tiene una prueba de embarazo en orina o suero negativa.
Criterio de exclusión:
- CVF < 50 % del valor previsto para la edad
- Neumotórax previo
- Enfisema bulloso
- Requerimiento de oxígeno
- Uso previo de cualquier equipo de ventilación de presión positiva (presión positiva continua en las vías respiratorias o presión positiva binivel en las vías respiratorias)
- Participación actual en un ensayo de tratamiento clínico
- Cualquier condición médica inestable que pueda interferir con la participación
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador activo: 1
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El sistema BiPAP® S/T es un dispositivo NIPPV que proporciona asistencia ventilatoria intermitente a personas con dificultad para respirar secundaria a debilidad de los músculos respiratorios.
Otros nombres:
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Comparador falso: 2
|
un dispositivo falso
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Adherencia a la VPPNI, resumida por medias semanales y desviaciones estándar de las horas de uso para los dos grupos (VPPNI activa y VPPNI simulada). Además, se evaluará la creencia de los pacientes sobre qué tratamiento creían haber probado.
Periodo de tiempo: cada tres meses, mientras dure la enfermedad o mientras la persona con ELA pueda participar en el estudio.
|
cada tres meses, mientras dure la enfermedad o mientras la persona con ELA pueda participar en el estudio.
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
El SF-36 se medirá como una medida de la calidad de vida.
Periodo de tiempo: al inicio y cada tres meses
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al inicio y cada tres meses
|
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Se medirán las pruebas de función pulmonar, incluida la CVF.
Periodo de tiempo: al inicio y cada tres meses
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al inicio y cada tres meses
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|
El ALS FRS se utilizará como una medida del resultado funcional.
Periodo de tiempo: al inicio y cada tres meses
|
al inicio y cada tres meses
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|
El BDI/TDI (índices de disnea basal y de transición).
Periodo de tiempo: al inicio y cada tres meses
|
al inicio y cada tres meses
|
|
La tolerancia al tratamiento estándar con NIPPV durante la fase de observación del estudio (después de que la CVF haya caído por debajo del 50 %) también se resumirá mediante medias semanales y desviaciones estándar de las horas de uso.
Periodo de tiempo: al inicio y cada tres meses
|
al inicio y cada tres meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kirsten Gruis, MD, MS, University of Michigan
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- R01NS55200
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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