Teste de Ventilação Não Invasiva Precoce para Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS)

A esclerose lateral amiotrófica (ELA) é uma doença neurodegenerativa intratável caracterizada pela perda progressiva da função do neurônio motor. A insuficiência respiratória é a causa mais comum de morte em pessoas com ELA. O tratamento da fraqueza muscular respiratória com ventilação noturna não invasiva com pressão positiva (VNIPP) quando a capacidade vital forçada (FVC) é inferior a 50% - mas antes do desenvolvimento de insuficiência respiratória - prolongou a sobrevida em estudos observacionais. Apesar da associação do uso de NIPPV e sobrevida, não se sabe se o tratamento precoce com NIPPV beneficiará pessoas com ELA. Além disso, nenhum estudo controlado por placebo de tratamento com NIPPV e pessoas com ELA foi conduzido.

Os objetivos deste estudo são avaliar a viabilidade de conduzir um estudo clínico prospectivo, randomizado, duplo-cego de NIPPV versus controle (sham) NIPPV em pessoas com ELA que têm uma CVF maior que 50% e obter dados preliminares sobre os efeitos do resultado.

No estudo, os investigadores irão testar as seguintes hipóteses: (1) Pessoas com ELA que têm uma CVF maior que 50 por cento podem tolerar NIPPV ativo e controlar NIPPV, e acharão NIPPV de controle um tratamento confiável; (2) O início de NIPPV ativo em pessoas com ELA que têm uma CVF maior que 50% terá melhores resultados clínicos com relação a medidas de qualidade de vida, taxa de declínio da função pulmonar e resultado funcional; e (3) Pessoas com ELA que iniciam a NIPPV ativa precocemente terão tolerância melhorada mais tarde, quando a fraqueza respiratória progredir. Esses objetivos permitirão o planejamento de um ensaio clínico subseqüente, em larga escala e definitivo de NIPPV precoce (CVF maior que 50 por cento) em pessoas com ELA.

Se os benefícios da NIPPV precoce puderem ser confirmados, um novo tratamento poderá ser estabelecido para esta doença progressiva e fatal.