A korai noninvazív lélegeztetés kísérlete amiotrófiás laterális szklerózis (ALS) kezelésére

Az amiotróf laterális szklerózis (ALS) egy kezelhetetlen neurodegeneratív rendellenesség, amelyet a motoros neuronok funkciójának fokozatos elvesztése jellemez. A légzési elégtelenség a leggyakoribb halálok az ALS-ben szenvedőknél. A légúti izomgyengeség kezelése éjszakai noninvazív pozitív nyomású lélegeztetéssel (NIPPV), amikor a kényszerített vitálkapacitás (FVC) kevesebb, mint 50 százalék – de a légzési elégtelenség kialakulása előtt – a megfigyelési vizsgálatokban meghosszabbította a túlélést. A NIPPV-használat és a túlélés összefüggése ellenére nem ismert, hogy a korábbi NIPPV-kezelés előnyös lesz-e az ALS-ben szenvedők számára. Ezenkívül nem végeztek placebo-kontrollos vizsgálatokat a NIPPV-kezelésről és az ALS-ben szenvedő betegekről.

A vizsgálat célja egy prospektív, randomizált, kettős vak klinikai vizsgálat kivitelezhetőségének felmérése a NIPPV és a kontroll (ál) NIPPV között olyan ALS-ben szenvedő betegeknél, akiknél az FVC 50 százaléknál nagyobb, és előzetes adatok beszerzése. az eredményhatásokról.

A vizsgálat során a vizsgálók a következő hipotéziseket tesztelik: (1) Az 50 százaléknál nagyobb FVC-vel rendelkező ALS-ben szenvedők tolerálják az aktív NIPPV-t és kontrollálják a NIPPV-t, és a kontroll NIPPV-t hihető kezelésnek találják; (2) Az 50 százaléknál nagyobb FVC-vel rendelkező ALS-ben szenvedő betegeknél az aktív NIPPV megkezdése jobb klinikai eredményeket eredményez az életminőség, a tüdőfunkció-csökkenés mértéke és a funkcionális kimenetel tekintetében; és (3) Azok az ALS-ben szenvedők, akik korán kezdik el az aktív NIPPV-t, később, amikor a légzési gyengeség előrehaladott, javul a tolerancia. Ezek a célok lehetővé teszik a korai NIPPV (50 százaléknál nagyobb FVC) későbbi, nagyszabású és végleges klinikai vizsgálatának megtervezését ALS-ben szenvedő betegeken.

Ha a korai NIPPV előnyei igazolhatók, új kezelést lehet megállapítani erre a progresszív, halálos kimenetelű betegségre.