Zkouška časné neinvazivní ventilace u amyotrofické laterální sklerózy (ALS)

Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je neléčitelná neurodegenerativní porucha charakterizovaná progresivní ztrátou funkce motorických neuronů. Respirační selhání je nejčastější příčinou úmrtí osob s ALS. Léčba slabosti dýchacích svalů pomocí noční neinvazivní ventilace pozitivním tlakem (NIPPV), když je nucená vitální kapacita (FVC) nižší než 50 procent – ​​ale před rozvojem respiračního selhání – prodloužila přežití v observačních studiích. Navzdory spojení užívání NIPPV a přežití není známo, zda dřívější léčba NIPPV bude přínosem pro lidi s ALS. Také nebyly provedeny žádné placebem kontrolované studie léčby NIPPV a lidí s ALS.

Cílem této studie je posoudit proveditelnost provedení prospektivní, randomizované, dvojitě zaslepené klinické studie NIPPV versus kontrolní (falešná) NIPPV u lidí s ALS, kteří mají FVC vyšší než 50 procent, a získat předběžná data. na výsledné efekty.

Ve studii budou vyšetřovatelé testovat následující hypotézy: (1) Lidé s ALS, kteří mají FVC vyšší než 50 procent, mohou tolerovat aktivní NIPPV a kontrolovat NIPPV a shledají kontrolní NIPPV jako uvěřitelnou léčbu; (2) Zahájení aktivní NIPPV u lidí s ALS, kteří mají FVC vyšší než 50 procent, bude mít lepší klinické výsledky s ohledem na měření kvality života, rychlost poklesu plicních funkcí a funkční výsledek; a (3) Lidé s ALS, kteří zahájí aktivní NIPPV brzy, budou mít lepší toleranci později, když respirační slabost progreduje. Tyto cíle umožní plánování následné rozsáhlé a definitivní klinické studie časné NIPPV (FVC větší než 50 procent) u lidí s ALS.

Pokud se podaří potvrdit přínosy časné NIPPV, může být pro toto progresivní fatální onemocnění zavedena nová léčba.