Myeloablativ hematopoetisk progenitorcellstransplantation (HPCT) för pediatriska maligniteter

Inklusionskriterier:

• Malign sjukdom

  • Kronisk myleogen leukemi i kronisk eller accelererad fas

  • Akut lymfatisk leukemi (ALL)

    • Första remission högrisk ALL (Ph+, t(4-11) spädbarn).
    • Andra remission ALLA, efter en kort första remission (<36 månader från Dx).
    • 3:e eller högre remission ALLA.

  • Akut myelogen leukemi (AML)

    • Första remission högrisk akut icke-lymfoblastisk (ANLL) (enligt definitionen av cytogenetik), om en matchad syskondonator finns tillgänglig.
    • Initial partiell remission AML (<20 % blaster i benmärgen).
    • AML som är refraktär mot två cykler av induktionsterapi.
    • Andra eller större remission AML

  • Myelodysplastisk/myeloproliferativ sjukdom

    • Juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML)
    • Myelosplastiskt syndrom och/eller pre-leukemi i vilket skede som helst

  • Lymfom

    • Återfall av lymfom med kvarvarande sjukdom som verkar vara cellgiftskänslig och icke-bulkig (<5 cm vid största diameter)
• Venös åtkomst: Tre lumen av central vaskulär åtkomst kommer att krävas för alla patienter som anges på protokollet på grund av behovet av en dedikerad linje för kontinuerlig infusion av ciklosporin.
• Informerat samtycke: Patienten och/eller patientens lagligt auktoriserade vårdnadshavare måste skriftligen bekräfta att samtycke till att bli ett studieämne har erhållits i enlighet med de institutionella riktlinjer som godkänts av U.S. Department of Health and Human Services.

• Krav på patientens organfunktion:

  • Tillräcklig njurfunktion: Serumkreatinin <~1,5 x normalt, eller kreatininclearance på 70 ml/min/1,73 mE2 eller motsvarande GFR enligt det institutionella normalområdet
  • Adekvat leverfunktion: Total bilirubin <1,5 x normalt; och SGOT (AST) eller SGPT (ALT) <~2,5 x normal
  • Adekvat hjärtfunktion: Förkortningsfraktion på >/=27 % med ekokardiogram
  • Adekvat lungfunktion: FEV1/FVC >/=60% genom lungfunktionstest; för barn som inte samarbetar, inga tecken på dysnpea i vila eller träningsintolerans och måste ha en pulsoximetri >94 % i rumsluften
• Prestationsstatus: Lansky för barn </= 16 år >/= 60; Karnofsky-status för dem > 16 år >/= 70 år
• Effektivt preventivmedel: Kvinnor i fertil ålder och sexuellt aktiva män bör använda effektivt preventivmedel under studien.

Exklusions kriterier:

• Patienter som är gravida eller ammar
• Oförmåga att hitta en lämplig donator för patienten
• Patienten är HIV-positiv
• Patienten har aktiv hepatit B
• Sjukdomsprogression eller återfall före HPC-infusion