Myeloablatieve hematopoëtische progenitorceltransplantatie (HPCT) voor pediatrische maligniteiten

Inclusiecriteria:

• Kwaadaardige ziekte

  • Chronische myleogene leukemie in chronische of acceleratiefase

  • Acute lymfatische leukemie (ALL)

    • Eerste remissie hoog-risico ALL (Ph+, t( 4-11) zuigelingen).
    • Tweede remissie ALL, na een korte eerste remissie (<36 mnd vanaf Dx).
    • 3e of grotere remissie ALL.

  • Acute myeloïde leukemie (AML)

    • Eerste remissie hoog risico acuut niet-lymfoblastisch (ANLL) (zoals gedefinieerd door cytogenetica), als een gematchte broer of zus donor beschikbaar is.
    • Initiële gedeeltelijke remissie van AML (<20% blasten in het beenmerg).
    • AML die ongevoelig is voor twee cycli van inductietherapie.
    • Tweede of grotere remissie AML

  • Myelodysplastische/myeloproliferatieve ziekte

    • Juveniele myelomonocytische leukemie (JMML)
    • Myelosplastisch syndroom en/of preleukemie in elk stadium

  • lymfoom

    • Recidiverend lymfoom met resterende ziekte die chemogevoelig en niet omvangrijk lijkt (<5 cm bij grootste diameter)
• Veneuze toegang: Drie lumen van centrale vasculaire toegang zijn vereist voor alle patiënten die volgens het protocol zijn opgenomen vanwege de behoefte aan een speciale lijn voor continue infusie van ciclosporine.
• Geïnformeerde toestemming: de patiënt en/of de wettelijk bevoegde voogd van de patiënt moet schriftelijk bevestigen dat toestemming om proefpersoon te worden is verkregen in overeenstemming met het institutioneel beleid dat is goedgekeurd door het Amerikaanse ministerie van Volksgezondheid en Human Services.

• Vereisten voor de orgaanfunctie van de patiënt:

  • Adequate nierfunctie: serumcreatinine <~1,5 x normaal, of creatinineklaring van 70 ml/min/1,73 mE2 of een gelijkwaardige GFR zoals bepaald door het institutionele normale bereik
  • Adequate leverfunctie: totaal bilirubine <1,5 x normaal; en SGOT (AST) of SGPT (ALT) <~2,5 x normaal
  • Adequate hartfunctie: Verkortingsfractie van >/=27% door echocardiogram
  • Adequate longfunctie: FEV1/FVC >/=60% door longfunctietest; voor kinderen die niet meewerken, geen bewijs van dyspnoe in rust of inspanningsintolerantie, en een pulsoximetrie van >94% in de kamerlucht moeten hebben
• Prestatiestatus: Lansky voor kinderen </= 16 jaar >/= 60; Karnofsky-status voor personen > 16 jaar >/= 70
• Effectief gebruik van anticonceptie: Vrouwen die zwanger kunnen worden en seksueel actieve mannen moeten tijdens de studie effectieve anticonceptie gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

• Patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven
• Onvermogen om een ​​geschikte donor voor de patiënt te vinden
• Patiënt is hiv-positief
• Patiënt heeft actieve hepatitis B
• Ziekteprogressie of terugval voorafgaand aan HPC-infusie