Myeloablativ hæmatopoietisk progenitorcelletransplantation (HPCT) for pædiatriske maligniteter

Inklusionskriterier:

• Ondartet sygdom

  • Kronisk myleogen leukæmi i kronisk eller accelereret fase

  • Akut lymfatisk leukæmi (ALL)

    • Første remission højrisiko ALL (Ph+, t(4-11) spædbørn).
    • Anden remission ALLE, efter en kort første remission (<36 mdr. fra Dx).
    • 3. eller større remission ALT.

  • Akut myelogen leukæmi (AML)

    • Første remission højrisiko akut non-lymfoblastisk (ANLL) (som defineret af cytogenetik), hvis en matchet søskendedonor er tilgængelig.
    • Initial partiel remission AML (<20 % blaster i knoglemarven).
    • AML, der er refraktær over for to cyklusser af induktionsterapi.
    • Anden eller større remission AML

  • Myelodysplastisk/myeloproliferativ sygdom

    • Juvenil myelomonocytisk leukæmi (JMML)
    • Myelosplastisk syndrom og/eller præleukæmi på ethvert stadie

  • Lymfom

    • Recidiverende lymfom med resterende sygdom, der ser ud til at være kemofølsom og ikke-rumfang (<5 cm ved største diameter)
• Venøs adgang: Tre lumen central vaskulær adgang vil være påkrævet for alle patienter, der er indtastet på protokol på grund af behovet for en dedikeret linje til kontinuerlig infusion af cyclosporin.
• Informeret samtykke: Patienten og/eller patientens lovligt autoriserede værge skal skriftligt anerkende, at samtykke til at blive et studieemne er opnået i overensstemmelse med de institutionelle politikker, der er godkendt af US Department of Health and Human Services.

• Krav til patientens organfunktion:

  • Tilstrækkelig nyrefunktion: Serumkreatinin <~1,5 x normal eller kreatininclearance på 70 ml/min/1,73 mE2 eller en tilsvarende GFR som bestemt af det institutionelle normalområde
  • Tilstrækkelig leverfunktion: Total bilirubin <1,5 x normal; og SGOT (AST) eller SGPT (ALT) <~2,5 x normal
  • Tilstrækkelig hjertefunktion: Afkortningsfraktion på >/=27 % ved ekkokardiogram
  • Tilstrækkelig lungefunktion: FEV1/FVC >/=60% ved lungefunktionstest; for børn, der ikke er samarbejdsvillige, ingen tegn på dysnpea i hvile eller træningsintolerance og skal have en pulsoximetri >94 % i rumluften
• Præstationsstatus: Lansky for børn </= 16 år >/= 60; Karnofsky-status for dem > 16 år >/= 70 år
• Effektiv prævention: Kvinder i den fødedygtige alder og seksuelt aktive mænd bør bruge effektiv prævention under undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

• Patienter, der er gravide eller ammende
• Manglende evne til at finde en passende donor til patienten
• Patienten er HIV-positiv
• Patienten har aktiv hepatitis B
• Sygdomsprogression eller tilbagefald før HPC-infusion