Myeloablative Transplantation hämatopoetischer Vorläuferzellen (HPCT) für bösartige Erkrankungen bei Kindern

Einschlusskriterien:

• Bösartige Krankheit

  • Chronische myeogene Leukämie in der chronischen oder beschleunigten Phase

  • Akute lymphoblastische Leukämie (ALL)

    • Erstremission Hochrisiko-ALL (Ph+, t(4-11) Säuglinge).
    • Zweite Remission ALL, nach einer kurzen ersten Remission (<36 mos von Dx).
    • 3. oder höhere Remission ALL.

  • Akute myeloische Leukämie (AML)

    • Hochrisiko-Akut-Nonlymphoblastikum (ANLL) mit erster Remission (wie durch Zytogenetik definiert), wenn ein passender Geschwisterspender verfügbar ist.
    • AML mit initialer partieller Remission (< 20 % Blasten im Knochenmark).
    • AML, die gegenüber zwei Zyklen der Induktionstherapie refraktär ist.
    • Zweite oder größere Remission AML

  • Myelodysplastische/myeloproliferative Erkrankung

    • Juvenile myelomonozytäre Leukämie (JMML)
    • Myelosplastisches Syndrom und/oder Präleukämie in jedem Stadium

  • Lymphom

    • Rezidiviertes Lymphom mit Resterkrankung, die chemosensitiv und nicht voluminös zu sein scheint (<5 cm bei größtem Durchmesser)
• Venöser Zugang: Für alle Patienten, die in das Protokoll aufgenommen werden, sind drei Lumen für einen zentralen Gefäßzugang erforderlich, da eine dedizierte Leitung für die Dauerinfusion von Cyclosporin benötigt wird.
• Einverständniserklärung: Der Patient und/oder der gesetzlich ermächtigte Vormund des Patienten muss schriftlich bestätigen, dass die Zustimmung, Studienteilnehmer zu werden, gemäß den vom US-Gesundheitsministerium genehmigten institutionellen Richtlinien eingeholt wurde.

• Anforderungen an die Organfunktion des Patienten:

  • Angemessene Nierenfunktion: Serum-Kreatinin <~1,5 x normal oder Kreatinin-Clearance von 70 ml/min/1,73 mE2 oder eine äquivalente GFR, wie durch den institutionellen Normalbereich bestimmt
  • Ausreichende Leberfunktion: Gesamtbilirubin < 1,5 x normal; und SGOT (AST) oder SGPT (ALT) <~2,5 x normal
  • Ausreichende Herzfunktion: Verkürzungsanteil von >/=27 % im Echokardiogramm
  • Angemessene Lungenfunktion: FEV1/FVC >/= 60 % durch Lungenfunktionstest; für Kinder, die unkooperativ sind, keine Hinweise auf Dysnpea in Ruhe oder Belastungsintoleranz haben und einen Pulsoximetriewert von >94 % in der Raumluft haben müssen
• Leistungsstand: Lansky für Kinder </= 16 Jahre >/= 60; Karnofsky-Status für Personen > 16 Jahre >/= 70
• Wirksame Verhütung: Frauen im gebärfähigen Alter und sexuell aktive Männer sollten während der Studie eine wirksame Verhütung anwenden.

Ausschlusskriterien:

• Schwangere oder stillende Patientinnen
• Unfähigkeit, einen geeigneten Spender für den Patienten zu finden
• Patient ist HIV-positiv
• Der Patient hat eine aktive Hepatitis B
• Krankheitsprogression oder Rückfall vor der HPC-Infusion