Trapianto di cellule progenitrici emopoietiche mieloablative (HPCT) per neoplasie pediatriche

Criterio di inclusione:

• Malattia maligna

  • Leucemia mielogena cronica in fase cronica o accelerata

  • Leucemia linfoblastica acuta (ALL)

    • Prima remissione LLA ad alto rischio (neonati Ph+, t(4-11)).
    • Seconda remissione ALL, dopo una breve prima remissione (<36 mesi da Dx).
    • 3a remissione o maggiore TUTTA.

  • Leucemia mieloide acuta (AML)

    • Prima remissione acuta non linfoblastica ad alto rischio (ANLL) (come definita dalla citogenetica), se è disponibile un donatore di pari livello.
    • AML a remissione parziale iniziale (<20% di blasti nel midollo osseo).
    • LMA refrattario a due cicli di terapia di induzione.
    • Seconda o maggiore remissione AML

  • Malattia mielodisplastica/mieloproliferativa

    • Leucemia mielomonocitica giovanile (JMML)
    • Sindrome mielosplastica e/o pre-leucemia in qualsiasi stadio

  • Linfoma

    • Linfoma recidivato con malattia residua che sembra essere chemiosensibile e non voluminoso (<5 cm al diametro massimo)
• Accesso venoso: saranno necessari tre lumi di accesso vascolare centrale per tutti i pazienti inseriti nel protocollo a causa della necessità di una linea dedicata per l'infusione continua di ciclosporina.
• Consenso informato: il paziente e/o il tutore legalmente autorizzato del paziente devono riconoscere per iscritto che il consenso a diventare un soggetto dello studio è stato ottenuto in conformità con le politiche istituzionali approvate dal Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti.

• Requisiti della funzione dell'organo del paziente:

  • Funzionalità renale adeguata: creatinina sierica <~1,5 x normale o clearance della creatinina di 70 mL/min/1,73 mE2 o un GFR equivalente come determinato dall'intervallo normale istituzionale
  • Funzionalità epatica adeguata: bilirubina totale <1,5 x normale; e SGOT (AST) o SGPT (ALT) <~2,5 x normale
  • Funzione cardiaca adeguata: frazione di accorciamento >/=27% mediante ecocardiogramma
  • Funzionalità polmonare adeguata: FEV1/FVC >/=60% mediante test di funzionalità polmonare; per i bambini che non collaborano, nessuna evidenza di dispnea a riposo o intolleranza all'esercizio e devono avere una pulsossimetria >94% in aria ambiente
• Performance status: Lansky per bambini </= 16 anni >/= 60; Stato Karnofsky per coloro > 16 anni di età >/= 70
• Uso contraccettivo efficace: le donne in età fertile e i maschi sessualmente attivi dovrebbero usare una contraccezione efficace durante lo studio.

Criteri di esclusione:

• Pazienti in gravidanza o in allattamento
• Incapacità di trovare un donatore adatto per il paziente
• Il paziente è sieropositivo
• Il paziente ha l'epatite B attiva
• Progressione o recidiva della malattia prima dell'infusione di HPC