Myeloablativní transplantace hematopoetických progenitorových buněk (HPCT) u dětských malignit

Kritéria pro zařazení:

• Maligní onemocnění

  • Chronická myleogenní leukémie v chronické nebo akcelerované fázi

  • Akutní lymfoblastická leukémie (ALL)

    • První remise vysoce riziková ALL (Ph+, t( 4-11) kojenců).
    • Druhá remise ALL, po krátké první remisi (<36 měsíců od Dx).
    • 3. nebo vyšší remise ALL.

  • Akutní myeloidní leukémie (AML)

    • První remise vysoce rizikové akutní nelymfoblastické (ANLL) (jak je definováno cytogenetikou), pokud je k dispozici odpovídající sourozenecký dárce.
    • Počáteční parciální remise AML (<20 % blastů v kostní dřeni).
    • AML, která je refrakterní na dva cykly indukční terapie.
    • Druhá nebo větší remise AML

  • Myelodysplastické/myeloproliferativní onemocnění

    • Juvenilní myelomonocytární leukémie (JMML)
    • Myelosplastický syndrom a/nebo pre-leukémie v jakékoli fázi

  • Lymfom

    • Relapsovaný lymfom s reziduálním onemocněním, který se zdá být citlivý na chemoterapii a není objemný (<5 cm při největším průměru)
• Venózní přístup: U všech pacientů zařazených do protokolu budou vyžadovány tři lumen centrálního vaskulárního přístupu kvůli potřebě vyhrazené linky pro kontinuální infuzi cyklosporinu.
• Informovaný souhlas: Pacient a/nebo jeho zákonný zástupce musí písemně potvrdit, že souhlas stát se subjektem studie byl získán v souladu s institucionální politikou schválenou Ministerstvem zdravotnictví a sociálních služeb USA.

• Požadavky na funkci orgánů pacienta:

  • Přiměřená funkce ledvin: Sérový kreatinin <~1,5 x normální nebo clearance kreatininu 70 ml/min/1,73 mE2 nebo ekvivalentní GFR, jak je stanoveno institucionálním normálním rozmezím
  • Přiměřená funkce jater: Celkový bilirubin <1,5 x normální; a SGOT (AST) nebo SGPT (ALT) <~2,5 x normální
  • Přiměřená srdeční funkce: Zkrácení frakce >/=27 % podle echokardiogramu
  • Adekvátní funkce plic: FEV1/FVC >/=60 % podle testu funkce plic; pro děti, které nespolupracují, nemají známky klidové dušnosti nebo nesnášenlivosti cvičení a musí mít pulzní oxymetrii > 94 % na vzduchu v místnosti
• Výkonnostní status: Lansky pro děti </= 16 let >/= 60; Karnofského status pro osoby starší 16 let >/= 70
• Použití účinné antikoncepce: Ženy ve fertilním věku a sexuálně aktivní muži by měli během studie používat účinnou antikoncepci.

Kritéria vyloučení:

• Pacientky, které jsou těhotné nebo kojící
• Neschopnost najít vhodného dárce pro pacienta
• Pacient je HIV pozitivní
• Pacient má aktivní hepatitidu B
• Progrese nebo relaps onemocnění před infuzí HPC