Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av N-acetylcystein hos barn med autism

10 april 2017 uppdaterad av: Antonio Hardan, Stanford University

Dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie av N-acetylcystein vid autism.

Syftet med studien är att testa tolerabiliteten och effekten av N-acetylcystein (NAC) hos barn med autism. NAC är en förening som ökar nivåerna av Glutation, kroppens främsta antioxidant. Glutation är en förening i blodet som ingår i ett naturligt försvarssystem (antioxidantsystemet). Antioxidanter skyddar kroppen från skador orsakade av inre gifter som kallas "fria radikaler". Det är möjligt att barn med autism tenderar att ha lägre nivåer av glutation, en viktig förening i våra kroppar som hjälper till att bekämpa effekterna av giftiga fria radikaler.

Vi hoppas att vi genom att studera antioxidantsystemet mer i detalj kommer att öka vår förståelse för orsakerna till varför människor utvecklar autism så att vi kan utforma bättre sätt att behandla individer med detta tillstånd. Denna studie är avsedd att testa säkerhetstolerabiliteten hos NAC och dess effektivitet vid behandling av beteendesvårigheter hos barn med autism. Den kommer också att undersöka den möjliga fördelen med detta medel för att förbättra de grundläggande bristerna i autism, såsom sociala underskott.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

43

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 12 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Öppenvårdspatienter mellan 3,0 och 12,11 år inklusive
  2. Hanar och honor som är fysiskt friska
  3. diagnos av autismbaserade diagnostiska och statistiska handbok (DSM-IV-TR) kriterier, Autism Diagnostic Intervju-reviderad, och expert klinisk utvärdering
  4. Clinical Global Impression Severity Rating på 4
  5. Vårdgivare som på ett tillförlitligt sätt kan ta föremål till klinikbesök, kan ge pålitliga betyg och interagerar med ämnet på en regelbunden basis
  6. Förmåga hos patienten att svälja föreningen
  7. Stabil samtidig medicinering i minst 2 veckor
  8. Inga planerade förändringar i psykosociala insatser under den öppna studien med N-acetylcystein

Exklusions kriterier:

  1. DSM-IV-TR diagnos av schizofreni, schizoaffektiv störning eller psykotisk störning som inte specificeras på annat sätt
  2. Före adekvat försök med N-acetylcystein
  3. Aktiva medicinska problem: instabila anfall, betydande fysisk sjukdom (t.ex. allvarlig lever- eller njurpatologi)
  4. Graviditet eller sexuellt aktiva kvinnor
  5. Försökspersoner som tar antioxidanter och glutation-prodrugs kommer att uteslutas från studien förutom om de har varit av med dessa föreningar i minst 4 veckor

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: N-acetylcystein
aktiv förening N-acetylcystein
Läkemedel: N-acetylcystein

Fas 1: Oral, 900 mg dagligen i 4 veckor Fas 2: Oral, 900 mg två gånger dagligen 4 veckor Fas 3: Oral, 900 mg tre gånger dagligen i 4 veckor

Hela interventionen varar i 12 veckor (läkemedelsadministrationen är kontinuerlig).

Andra namn:
  • NAC
Placebo-jämförare: Sockerpiller
Placebo eller sockerpiller
Övrig: Placebo - sockerpiller

Fas 1: Oral, 900 mg dagligen i 4 veckor Fas 2: Oral, 900 mg två gånger dagligen 4 veckor Fas 3: Oral, 900 mg tre gånger dagligen i 4 veckor

Hela interventionen varar i 12 veckor (läkemedelsadministrationen är kontinuerlig).

Andra namn:
  • Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Totalt antal försökspersoner med rapporterade biverkningar bedömda av dosregistrering och behandlingssymtomskala (DOTES)
Tidsram: 4, 8 och 12 veckor
Doseringsprotokollet och behandlingssymtomskalan (DOTES) ger information om förekomsten, frekvensen och svårighetsgraden av biverkningar som rapporterats under studiens gång.
4, 8 och 12 veckor
The Clinical Global Rating Scale (CGRS) Improvement Subscale Score
Tidsram: 12 veckor
Poängintervall 1-7 (lägre poäng betyder mer förbättring jämfört med baslinjen)
12 veckor
Glutationnivåer (GSH) i perifert blod, mätt med toppmodern högpresterande vätskekromatografi (HPLC)
Tidsram: 12 veckor
Data har inte samlats in. Laboratoriet kunde inte mäta glutationnivåer.
12 veckor
Irritabilitetsunderskala av ABC (Aberrant Behavior Checklist)
Tidsram: baslinje och 12 veckor
Checklista för avvikande beteende (ABC) Irritabilitet Subscale Poäng (intervall 0-45); högre poäng betyder högre irritabilitet
baslinje och 12 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
The Aberrant Behavior Checklist Total Score (ABC)
Tidsram: 4, 8 och 12 veckor
Totalpoäng analyserades inte eftersom vi analyserade underskalorna. Dessutom rekommenderar författarna av instrumentet inte att analysera totalpoängen.
4, 8 och 12 veckor
Social Responsiveness Scale (SRS)
Tidsram: 12 veckor
SRS totalpoäng (intervall 0-195); högre poäng betyder mer social funktionsnedsättning
12 veckor
Sensory Profile Questionnaire (SPQ)
Tidsram: 12 veckor
12 veckor
Glutation (GSH) Metabolism Mellanprodukter i perifert blod
Tidsram: 12 veckor
12 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Stanford University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 februari 2008

Primärt slutförande (Faktisk)

1 september 2010

Avslutad studie (Faktisk)

1 september 2010

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 februari 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 februari 2008

Första postat (Uppskatta)

3 mars 2008

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 maj 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 april 2017

Senast verifierad

1 april 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SU-02012008-995
  • 10142 (DAIDS ES)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera