Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van N-acetylcysteïne bij kinderen met autisme

10 april 2017 bijgewerkt door: Antonio Hardan, Stanford University

Dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie van N-acetylcysteïne bij autisme.

Het doel van de studie is om de verdraagbaarheid en werkzaamheid van N-acetylcysteïne (NAC) bij kinderen met autisme te testen. NAC is een verbinding die de niveaus van glutathion, de belangrijkste antioxidant van het lichaam, verhoogt. Glutathion is een stof in het bloed die deel uitmaakt van een natuurlijk afweersysteem (het antioxidantsysteem). Anti-oxidanten beschermen het lichaam tegen schade veroorzaakt door interne gifstoffen die 'vrije radicalen' worden genoemd. Het is mogelijk dat kinderen met autisme vaak lagere niveaus van glutathion hebben, een belangrijke stof in ons lichaam die de effecten van giftige vrije radicalen helpt bestrijden.

We hopen dat we door het antioxidantsysteem in meer detail te bestuderen, meer inzicht krijgen in de redenen waarom mensen autisme ontwikkelen, zodat we betere manieren kunnen ontwerpen om mensen met deze aandoening te behandelen. Deze studie is bedoeld om de veiligheidstolerantie van NAC en de effectiviteit ervan bij de behandeling van gedragsproblemen bij kinderen met autisme te testen. Het zal ook het mogelijke voordeel van dit middel onderzoeken bij het verbeteren van de kerntekorten bij autisme, zoals sociale tekorten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

43

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 12 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Ambulante patiënten van 3,0 tot en met 12,11 jaar
  2. Mannetjes en vrouwtjes die lichamelijk gezond zijn
  3. diagnose van op autisme gebaseerde Diagnostic and Statistical Manual (DSM-IV-TR) criteria, het Autism Diagnostic Interview-Revised en klinische evaluatie door experts
  4. Clinical Global Impression Ernstscore van 4
  5. Zorgverlener die op betrouwbare wijze proefpersonen naar kliniekbezoeken kan brengen, betrouwbare beoordelingen kan geven en regelmatig contact heeft met de proefpersoon
  6. Vermogen van de proefpersoon om de verbinding in te slikken
  7. Stabiele gelijktijdige medicatie gedurende ten minste 2 weken
  8. Geen geplande veranderingen in psychosociale interventies tijdens de open-label N-Acetyl Cysteine-studie

Uitsluitingscriteria:

  1. DSM-IV-TR diagnose van schizofrenie, schizoaffectieve stoornis of psychotische stoornis niet anders gespecificeerd
  2. Voorafgaande adequate proef van N-Acetyl Cysteine
  3. Actieve medische problemen: onstabiele aanvallen, significante lichamelijke ziekte (bijv. ernstige lever- of nierpathologie)
  4. Zwangerschap of seksueel actieve vrouwen
  5. Proefpersonen die antioxidanten en glutathion-prodrugs gebruiken, worden uitgesloten van het onderzoek, behalve als ze gedurende ten minste 4 weken geen gebruik van deze verbindingen hebben gemaakt

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: N-acetylcysteïne
werkzame stof N-Acetyl Cysteïne
Geneesmiddel: N-acetylcysteïne

Fase 1: oraal, 900 mg per dag gedurende 4 weken Fase 2: oraal, 900 mg tweemaal daags gedurende 4 weken Fase 3: oraal, 900 mg driemaal daags gedurende 4 weken

De gehele interventie duurt 12 weken (toediening van het geneesmiddel is continu).

Andere namen:
  • NAK
Placebo-vergelijker: Suiker pil
Placebo of suikerpil
Ander: Placebo - suikerpil

Fase 1: oraal, 900 mg per dag gedurende 4 weken Fase 2: oraal, 900 mg tweemaal daags gedurende 4 weken Fase 3: oraal, 900 mg driemaal daags gedurende 4 weken

De gehele interventie duurt 12 weken (toediening van het geneesmiddel is continu).

Andere namen:
  • Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totaal aantal proefpersonen met gerapporteerde bijwerkingen zoals beoordeeld door doseringsregistratie en behandeling Emergent Symptom Scale (DOTES)
Tijdsspanne: 4, 8 en 12 weken
De Dosage Record and Treatment Emergent Symptom Scale (DOTES) geeft informatie over de aanwezigheid, frequentie en ernst van bijwerkingen die in de loop van het onderzoek zijn gemeld.
4, 8 en 12 weken
De Clinical Global Rating Scale (CGRS) Improvement Subscale Score
Tijdsspanne: 12 weken
Scorebereik 1-7 (lagere score betekent meer verbetering in vergelijking met baseline)
12 weken
Glutathion (GSH)-niveaus in perifeer bloed, gemeten met ultramoderne hoogwaardige vloeistofchromatografie (HPLC)
Tijdsspanne: 12 weken
Gegevens niet verzameld. Het laboratorium kon de glutathionwaarden niet meten.
12 weken
Subschaal Prikkelbaarheid van de Checklist Afwijkend Gedrag (ABC)
Tijdsspanne: baseline en 12 weken
Afwijkende Gedrag Checklist (ABC) Prikkelbaarheid Subschaal Score (bereik 0-45); hogere scores betekenen hogere prikkelbaarheid
baseline en 12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De Afwijkende Gedragschecklist Totaalscore (ABC)
Tijdsspanne: 4, 8 en 12 weken
De totale score is niet geanalyseerd omdat we de subschalen hebben geanalyseerd. Bovendien raden de auteurs van het instrument niet aan om de totaalscore te analyseren.
4, 8 en 12 weken
Schaal voor sociale responsiviteit (SRS)
Tijdsspanne: 12 weken
SRS-totaalscore (bereik 0-195); hogere scores betekenen meer sociale beperkingen
12 weken
Sensorische profielvragenlijst (SPQ)
Tijdsspanne: 12 weken
12 weken
Glutathion (GSH) metabolisme tussenproducten in perifeer bloed
Tijdsspanne: 12 weken
12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Stanford University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 februari 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 februari 2008

Eerst geplaatst (Schatting)

3 maart 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 mei 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 april 2017

Laatst geverifieerd

1 april 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SU-02012008-995
  • 10142 (DAIDS ES)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren