Un estudio de N-acetilcisteína en niños con autismo
Estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo de N-acetilcisteína en el autismo.
El propósito del estudio es probar la tolerabilidad y la eficacia de la N-acetilcisteína (NAC) en niños con autismo. NAC es un compuesto que aumenta los niveles de Glutatión, el principal antioxidante del cuerpo. El glutatión es un compuesto en la sangre que forma parte de un sistema de defensa natural (el sistema antioxidante). Los antioxidantes protegen al cuerpo del daño causado por toxinas internas llamadas "radicales libres". Es posible que los niños con autismo tiendan a tener niveles más bajos de glutatión, un compuesto importante en nuestros cuerpos que ayuda a combatir los efectos de los radicales libres tóxicos.
Esperamos que al estudiar el sistema antioxidante con más detalle, aumentemos nuestra comprensión de las razones por las que las personas desarrollan autismo para que podamos diseñar mejores formas de tratar a las personas con esta afección. Este estudio está destinado a probar la tolerabilidad de seguridad de NAC y su eficacia en el tratamiento de dificultades de comportamiento en niños con autismo. También examinará el posible beneficio de este agente para mejorar los déficits centrales en el autismo, como los déficits sociales.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University School of Medicine
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes ambulatorios entre 3,0 y 12,11 años inclusive
- Hombres y mujeres físicamente saludables.
- diagnóstico de autismo basado en los criterios del Manual Diagnóstico y Estadístico (DSM-IV-TR), la Entrevista de Diagnóstico de Autismo-Revisada y la evaluación clínica de expertos
- Clasificación de gravedad de impresión clínica global de 4
- Proveedor de atención que puede llevar de manera confiable al sujeto a las visitas a la clínica, puede proporcionar calificaciones confiables e interactúa con el sujeto de manera regular
- Capacidad del sujeto para tragar el compuesto.
- Medicamentos concomitantes estables durante al menos 2 semanas.
- Sin cambios planificados en las intervenciones psicosociales durante el ensayo abierto de N-acetilcisteína
Criterio de exclusión:
- DSM-IV-TR diagnóstico de esquizofrenia, trastorno esquizoafectivo o trastorno psicótico no especificado
- Prueba previa adecuada de N-acetilcisteína
- Problemas médicos activos: convulsiones inestables, enfermedad física importante (p. ej., patología hepática o renal grave)
- Mujeres embarazadas o sexualmente activas
- Los sujetos que tomen agentes antioxidantes y profármacos de glutatión serán excluidos del estudio, excepto si han estado sin estos compuestos durante al menos 4 semanas.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: N-acetilcisteína
compuesto activo N-acetilcisteína
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Fase 1: Oral, 900 mg al día durante 4 semanas Fase 2: Oral, 900 mg dos veces al día durante 4 semanas Fase 3: Oral, 900 mg tres veces al día durante 4 semanas Toda la intervención tiene una duración de 12 semanas (la administración del fármaco es continua).
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Pastilla de azucar
Placebo o pastilla de azúcar
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Fase 1: Oral, 900 mg al día durante 4 semanas Fase 2: Oral, 900 mg dos veces al día durante 4 semanas Fase 3: Oral, 900 mg tres veces al día durante 4 semanas Toda la intervención tiene una duración de 12 semanas (la administración del fármaco es continua).
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número total de sujetos con efectos secundarios informados según lo evaluado por el registro de dosis y la escala de síntomas emergentes del tratamiento (DOTES)
Periodo de tiempo: 4, 8 y 12 semanas
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El registro de dosis y la escala de síntomas emergentes del tratamiento (DOTES) proporciona información sobre la presencia, frecuencia y gravedad de los efectos secundarios notificados durante el transcurso del ensayo.
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4, 8 y 12 semanas
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Puntuación de la subescala de mejora de la escala de calificación global clínica (CGRS)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Rango de puntuación 1-7 (puntuación más baja significa más mejora en comparación con la línea de base)
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12 semanas
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Niveles de glutatión (GSH) en sangre periférica, medidos mediante cromatografía líquida de alta resolución (HPLC) de última generación
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Datos no recopilados.
El laboratorio no pudo medir los niveles de glutatión.
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12 semanas
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Subescala de Irritabilidad de la Lista de Comportamiento Aberrante (ABC)
Periodo de tiempo: línea de base y 12 semanas
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Lista de Verificación de Comportamiento Aberrante (ABC) Puntaje de Subescala de Irritabilidad (rango 0-45); puntuaciones más altas significan mayor irritabilidad
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línea de base y 12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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La puntuación total de la lista de verificación de comportamiento aberrante (ABC)
Periodo de tiempo: 4, 8 y 12 semanas
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No se analizó la puntuación total ya que analizamos las subescalas.
Adicionalmente, los autores del instrumento no recomiendan analizar el puntaje total.
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4, 8 y 12 semanas
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Escala de Capacidad de Respuesta Social (SRS)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Puntuación total SRS (rango 0-195); puntajes más altos significan más deterioro social
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12 semanas
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Cuestionario de perfil sensorial (SPQ)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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12 semanas
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Intermedios del metabolismo del glutatión (GSH) en sangre periférica
Periodo de tiempo: 12 semanas
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12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
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Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Trastornos del neurodesarrollo
- Trastornos del desarrollo infantil generalizados
- Desorden del espectro autista
- Trastorno autista
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes Antivirales
- Agentes Protectores
- Agentes del sistema respiratorio
- Antioxidantes
- Antídotos
- Eliminadores de radicales libres
- Expectorantes
- Acetilcisteína
- N-monoacetilcistina
Otros números de identificación del estudio
- SU-02012008-995
- 10142 (DAIDS ES)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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