T-cellsutarmad alternativ donatortransplantation

Inklusionskriterier:

• Ålder < 30 år
• Patienten måste ha en malign eller icke-malign sjukdom som kan dra nytta av alternativ stamcellstransplantation. Exempel inkluderar akuta och kroniska leukemier, myelodysplastiskt syndrom, lymfom, allvarliga förvärvade och medfödda cytopenier, avvikelser i vita och röda blodkroppar och immunbrist.
• Patienter med akut lymfoblastisk leukemi måste vara i morfologisk remission (< 5 % blaster) vid tidpunkten för transplantationen. Patienter med akut icke-lymfocytisk leukemi kommer företrädesvis att vara i morfologisk remission men kan inkluderas när de är aplastiska efter kemoterapi eller med < 20 % blaster. Patienter med lymfom måste vara i fullständig eller nära fullständig remission (om kvarvarande adenopati måste PET-skanningen vara negativ eller endast ha lätt upptag, t.ex. SUV < 2).
• Patienter måste sakna en frisk HLA-identisk relaterad donator av minst ett års ålder.

• Patienten måste ha en släkt eller obesläktad donator som inte matchar:

  1. Kan ta emot G-CSF och genomgå aferes antingen genom placering av katetrar i antecubital vener eller en tillfällig central venkateter,
  2. Friska,
  3. Villig,
  4. För mottagare av en icke-närstående donatortransplantation kommer mottagarens behörighet att begränsas enligt följande om mottagarens transplantationsläkare bedömer att mottagaren inte kan ta emot en transplantation med kombinerade positiva och negativa fraktioner enligt beskrivningen i avsnitt 6.1.3.2 eller en omanipulerad PBSC-produkt .
  5. Uppfyller behörighetskriterier för donatorer.
• Om endast en släkting som inte matchar är tillgänglig, måste en acceptabel icke-närstående givare identifieras som backup.
• Patient eller auktoriserad vårdnadshavare måste underteckna informerat samtycke för denna studie.

Exklusions kriterier:

• Patient med en förväntad livslängd på < 1 månad
• Aktiv infektiös hepatit eller CMV-infektion
• HIV- eller HTLV-I/II-infektion
• Allvarlig infektion (bakteriell, svamp, viral) under de senaste 4 veckorna
• Hjärtutdrivningsfraktion < 45 %; kan vara lägre om patienten inte har klinisk hjärtsvikt och en konditionering med reducerad intensitet används.
• Kreatininclearance <60 ml/min/1,72 m2; kan vara lägre om en konditioneringskur med reducerad intensitet används.
• Pulmonell diffusionskapacitet (justerad för Hgb), FEV1 eller FVC <60 % av förväntad eller O2 satt < 94 % om det inte går att utföra PFT; kan vara lägre om en konditioneringskur med reducerad intensitet används.
• Serum ALT > 3 x den övre normalgränsen (kan vara upp till 5 x den övre normalgränsen om en konditionering med reducerad intensitet används) eller bilirubin > 2. Bilirubinkriteriet för patienter med sicklecellssjukdom är direkt bilirubin >2x övre gräns för vanligt.
• Prestandapoäng (Lansky/Karnofsky) < 50
• Alla villkor som äventyrar efterlevnaden av procedurerna i detta protokoll, enligt bedömningen av huvudutredaren.