Trapianto da donatore alternativo impoverito di cellule T

Criterio di inclusione:

• Età < 30 anni
• Il paziente deve avere una malattia maligna o non maligna che può beneficiare di un trapianto alternativo di cellule staminali. Gli esempi includono leucemie acute e croniche, sindrome mielodisplastica, linfoma, grave citopenia acquisita e congenita, anomalie dei globuli bianchi e rossi e immunodeficienze.
• I pazienti con leucemia linfoblastica acuta devono essere in remissione morfologica (<5% di blasti) al momento del trapianto. I pazienti con leucemia acuta non linfocitica saranno preferibilmente in remissione morfologica, ma possono essere arruolati quando aplastici dopo chemioterapia o con <20% di blasti. I pazienti con linfoma devono essere in remissione completa o prossima alla completa (se l'adenopatia residua, la scansione PET deve essere negativa o avere solo una leggera captazione, ad es. SUV < 2).
• I pazienti devono essere privi di un donatore sano HLA-identico di almeno un anno di età.

• Il paziente deve avere un donatore correlato o non correlato che sia:

  1. In grado di ricevere G-CSF e di sottoporsi ad aferesi attraverso il posizionamento di cateteri nelle vene antecubitali o un catetere venoso centrale temporaneo,
  2. Salutare,
  3. Disposto,
  4. Per i riceventi di un trapianto da donatore non imparentato, l'idoneità del ricevente sarà limitata come segue se, a giudizio del medico del trapianto del ricevente, il ricevente non può ricevere un trapianto con frazioni positive e negative combinate come descritto nella Sezione 6.1.3.2 o un prodotto PBSC non manipolato .
  5. Soddisfa i criteri di ammissibilità per i donatori.
• Se è disponibile un solo parente imparentato non corrispondente, un donatore non imparentato accettabile deve essere identificato come backup.
• Il paziente o il tutore autorizzato deve firmare il consenso informato per questo studio.

Criteri di esclusione:

• Paziente con un'aspettativa di vita prevista di < 1 mese
• Epatite infettiva attiva o infezione da CMV
• Infezione da HIV o HTLV-I/II
• Infezione grave (batterica, fungina, virale) nelle ultime 4 settimane
• Frazione di eiezione cardiaca < 45%; può essere inferiore se il paziente non è in insufficienza cardiaca clinica e viene utilizzato un regime di condizionamento a intensità ridotta.
• Clearance della creatinina <60 ml/min/1,72 mq; può essere inferiore se si utilizza un regime di condizionamento a intensità ridotta.
• Capacità di diffusione polmonare (aggiustata per Hgb), FEV1 o FVC <60% del previsto o O2 sat <94% se non è possibile eseguire PFT; può essere inferiore se si utilizza un regime di condizionamento a intensità ridotta.
• ALT sierica > 3 volte il limite superiore della norma (può essere fino a 5 volte il limite superiore della norma se si utilizza un regime di condizionamento a intensità ridotta) o bilirubina > 2. I criteri della bilirubina per i pazienti con anemia falciforme sono bilirubina diretta > 2 volte il limite superiore della normale.
• Punteggio delle prestazioni (Lansky/Karnofsky) < 50
• Qualsiasi condizione che comprometta il rispetto delle procedure del presente protocollo, secondo il giudizio del ricercatore principale.