Säkerhet och effektivitet av öppen etikett Clobazam hos patienter med Lennox-Gastaut syndrom (LGS)

Inklusionskriterier:

• Ämnets eller försökspersonens juridiskt auktoriserade representant (LAR) måste underteckna och datera den institutionella granskningsnämnden (IRB)/den oberoende etiska kommittén (IEC) godkända Informed Consent Form/Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) auktorisation (om så krävs) innan studien påbörjas deltagande.
• Tidigare deltagande i Lundbecksponsrad LGS-studie.
• Försökspersonen måste väga ≥12,5 kg.
• Manliga eller kvinnliga försökspersoner måste ha varit mellan 2 och 60 år vid tidpunkten för inskrivningen i den dubbelblinda fas 3-studien (13110A/OV1012/NCT00518713) eller mellan 2 och 30 år vid tidpunkten för registreringen i den dubbelblinda fas 2-studien (13108A/OV1002/NCT00162981).

• Om hona:

  • Försökspersonen är antingen inte i fertil ålder, definierad som premenarkal, postmenopausal i minst 1 år eller kirurgiskt steril (bilateral tubal ligering, bilateral ooforektomi eller hysterektomi), eller måste, om den är fertil, följa en preventivmetod som är acceptabel för utredaren under studien, i minst 4 veckor före studiestart och i 4 veckor efter avslutad studie.
  • Ämnet ammar inte.
  • Försökspersoner i fertil ålder måste ha ett negativt serumgraviditetstest på studiedag 1.
• Enligt utredarens uppfattning måste förälder eller vårdgivare kunna föra en noggrann anfallsdagbok.

Exklusions kriterier:

• Mer än 14 dagar har gått sedan försökspersonen fick sin sista dos av studiemedicin i den tidigare Lundbecksponsrade LGS-studien.
• Försökspersonen hade en allvarlig eller allvarlig biverkning i den tidigare Lundbeck-sponsrade LGS-studien som enligt utredaren troligen eller definitivt var relaterad till klobazamanvändning och utesluter säker användning av klobazam.
• Försökspersonen har haft en anoxisk episod som kräver återupplivning inom 6 månader efter att studien påbörjats.
• Personen har tidigare haft en allergisk reaktion eller betydande känslighet för bensodiazepiner eller mot något av de andra innehållsämnena i klobazam tabletter.
• Personen tar mer än 3 samtidiga antiepileptika (AED). OBS: Vagal nervstimulator (VNS) eller ketogen diet är tillåten och kommer inte att räknas i de tre tillåtna AED:erna.
• Personen tar för närvarande långtidssystemiska steroider (exklusive inhalationsmedicin för astmabehandling) eller någon annan daglig medicinering som är känd för att förvärra epilepsi. Undantag kommer att göras för profylaktisk medicinering, till exempel för idiopatisk nefrotiskt syndrom eller astma.
• Om försökspersonen tar felbamat, har tagit det i mindre än 1 år innan studiestart eller tidigare behandling med felbamat resulterade i utsättning på grund av biverkningar av lever eller benmärg.
• Personen har upplevt en idiosynkratisk reaktion på en AED, t.ex. karbamazepin med resulterande aplastisk anemi eller agranulocytos, topiramat med resulterande metabolisk acidos, felbamat med resulterande aplastisk anemi eller leversvikt, eller lamotrigin med resulterande hudirritation och/eller hudutslag.
• Försökspersonen har visat någon kliniskt signifikant historia av överkänslighet mot aktiva mediciner i centrala nervsystemet (CNS) som leder till neurobeteendeavvikelser (t.ex. ökad bitning, repor, sparkar eller slag).
• Försökspersonen har tagit eller använt något prövningsläkemedel eller enhet under de 30 dagarna före screening, med undantag av klobazam i en Lundbeck-sponsrad studie.
• Patienten har en kliniskt signifikant instabil lever-, hematologisk, renal, kardiovaskulär, gastrointestinal eller lungsjukdom eller pågående malignitet.
• Personen har diagnosen sömnapné.
• Personen har en nedsatt andningsfunktion eller allvarlig andningsinsufficiens.
• Personen har en historia av allvarlig muskelsvaghet, inklusive myasthenia gravis.
• Försökspersonen har ett kliniskt signifikant onormalt laboratorievärde eller elektrokardiogram (EKG) abnormitet.
• Försökspersonen har progressiv lesion bekräftad med magnetisk resonanstomografi (MRT) eller datortomografi (CT).
• Personen har en historia av drog- eller alkoholmissbruk.
• Personen har en historia av dålig följsamhet vid tidigare antiepileptikabehandling.
• Ämnet har otillräcklig tillsyn av förälder eller vårdnadshavare.
• Av någon anledning anses försökspersonen av utredaren vara en olämplig kandidat för studien.