Безопасность и эффективность открытого применения клобазама у пациентов с синдромом Леннокса-Гасто (LGS)

Критерии включения:

• Субъект или законный представитель субъекта (LAR) должен подписать и поставить дату, одобренную институциональным наблюдательным советом (IRB) / независимым комитетом по этике (IEC) Форма информированного согласия / Закон о переносимости и подотчетности медицинского страхования (HIPAA) Разрешение (если требуется) до начала исследования участие.
• Предыдущее участие в исследовании LGS, спонсируемом Lundbeck.
• Субъект должен весить ≥12,5 кг.
• Субъекты мужского или женского пола должны быть в возрасте от 2 до 60 лет на момент включения в двойное слепое исследование фазы 3 (13110A/OV1012/NCT00518713) или в возрасте от 2 до 30 лет на момент включения в исследование. двойное слепое исследование фазы 2 (13108A/OV1002/NCT00162981).

• Если женщина:

  • Субъект либо не имеет детородного потенциала, определяемого как пременархальный, постменопаузальный в течение не менее 1 года или хирургически бесплоден (двусторонняя перевязка маточных труб, двусторонняя овариэктомия или гистерэктомия), либо, если он имеет детородный потенциал, должен соблюдать метод контроля над рождаемостью, приемлемый для исследователя. во время исследования, не менее чем за 4 недели до включения в исследование и в течение 4 недель после завершения исследования.
  • Субъект не кормит грудью.
  • Субъекты детородного возраста должны иметь отрицательный сывороточный тест на беременность в 1-й день исследования.
• По мнению исследователя, родитель или опекун должны уметь вести точный дневник припадков.

Критерий исключения:

• Прошло более 14 дней с тех пор, как субъект получил свою последнюю дозу исследуемого препарата в предыдущем исследовании LGS, спонсируемом Lundbeck.
• У субъекта было серьезное или серьезное нежелательное явление в предыдущем исследовании LGS, спонсируемом Lundbeck, которое, по мнению исследователя, вероятно или определенно было связано с использованием клобазама и исключает безопасное использование клобазама.
• У субъекта был эпизод аноксии, требующий реанимации в течение 6 месяцев после включения в исследование.
• Субъект имеет в анамнезе аллергическую реакцию или значительную чувствительность к бензодиазепинам или к любому другому ингредиенту таблеток клобазама.
• Субъект одновременно принимает более 3 противоэпилептических препаратов (АЭП). ПРИМЕЧАНИЕ. Стимулятор блуждающего нерва (ВНС) или кетогенная диета разрешены и не будут учитываться в трех разрешенных противоэпилептических препаратах.
• Субъект в настоящее время длительное время принимает системные стероиды (за исключением ингаляционных препаратов для лечения астмы) или любые другие ежедневные лекарства, которые, как известно, вызывают обострение эпилепсии. Исключение составят профилактические препараты, например, при идиопатическом нефротическом синдроме или астме.
• Если субъект принимает фелбамат, принимал его менее 1 года до включения в исследование или предыдущее лечение фелбаматом привело к отмене лечения из-за побочных эффектов со стороны печени или костного мозга.
• У субъекта наблюдалась идиосинкразическая реакция на противоэпилептическое средство, например, карбамазепин с последующей апластической анемией или агранулоцитозом, топирамат с последующей метаболическим ацидозом, фелбамат с последующей апластической анемией или печеночной недостаточностью или ламотриджин с последующим раздражением кожи и/или сыпью.
• Субъект показал в анамнезе любую клинически значимую гиперчувствительность к активным препаратам центральной нервной системы (ЦНС), приводящую к нейроповеденческим аберрациям (например, учащение укусов, царапаний, пинков или ударов).
• Субъект принимал или использовал любое исследуемое лекарство или устройство в течение 30 дней до скрининга, за исключением клобазама в исследовании, спонсируемом Лундбек.
• У субъекта имеется клинически значимое нестабильное заболевание печени, гематологические, почечные, сердечно-сосудистые, желудочно-кишечные или легочные заболевания или продолжающееся злокачественное новообразование.
• Субъекту поставлен диагноз апноэ во сне.
• У субъекта нарушение дыхательной функции или тяжелая дыхательная недостаточность.
• У субъекта в анамнезе сильная мышечная слабость, включая тяжелую миастению.
• Субъект имеет клинически значимое отклонение от нормы лабораторных показателей или отклонение от нормы на электрокардиограмме (ЭКГ).
• У субъекта прогрессирующее поражение, подтвержденное магнитно-резонансной томографией (МРТ) или компьютерной томографией (КТ).
• Субъект имеет историю злоупотребления наркотиками или алкоголем.
• Субъект в прошлом плохо соблюдал противоэпилептическую терапию.
• Субъект находится под неадекватным присмотром родителей или опекунов.
• По какой-либо причине субъект рассматривается исследователем как неподходящий кандидат для исследования.