Bezpečnost a účinnost otevřeného klobazamu u subjektů s Lennox-Gastautovým syndromem (LGS)

Kritéria pro zařazení:

• Subjekt nebo jeho zákonně oprávněný zástupce (LAR) musí před studiem podepsat a uvést datum schválení institucionálním kontrolním výborem (IRB)/nezávislou etickou komisí (IEC) schváleným formulářem informovaného souhlasu/autorizací zákona o přenositelnosti a odpovědnosti zdravotního pojištění (HIPAA) (je-li požadováno). účast.
• Předchozí účast na studii LGS sponzorované společností Lundbeck.
• Subjekt musí vážit ≥12,5 kilogramů.
• Muži nebo ženy musí být ve věku mezi 2 a 60 lety v době zápisu do fáze 3 dvojitě zaslepené studie (13110A/OV1012/NCT00518713) nebo ve věku mezi 2 a 30 lety v době zápisu do dvojitě zaslepená studie fáze 2 (13108A/OV1002/NCT00162981).

• Pokud žena:

  • Subjekt buď není ve fertilním věku, definovaný jako premenarchální, postmenopauzální po dobu alespoň 1 roku nebo chirurgicky sterilní (bilaterální tubární ligace, bilaterální ooforektomie nebo hysterektomie), nebo pokud je ve fertilním věku, musí dodržovat metodu antikoncepce přijatelnou pro zkoušejícího během studie, po dobu alespoň 4 týdnů před vstupem do studie a po dobu 4 týdnů po dokončení studie.
  • Subjekt nekojí.
  • Subjekty ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru 1. den studie.
• Podle názoru vyšetřovatele musí být rodič nebo pečovatel schopen vést přesný deník záchvatů.

Kritéria vyloučení:

• Uplynulo více než 14 dní od doby, kdy subjekt dostal svou poslední dávku studovaného léku v předchozí studii LGS sponzorované společností Lundbeck.
• Subjekt měl vážnou nebo závažnou nežádoucí příhodu v předchozí studii LGS sponzorované Lundbeckem, která podle názoru zkoušejícího pravděpodobně nebo určitě souvisela s užíváním klobazamu a vylučuje bezpečné užívání klobazamu.
• Subjekt měl anoxickou epizodu vyžadující resuscitaci do 6 měsíců od vstupu do studie.
• Subjekt měl v anamnéze alergickou reakci nebo významnou citlivost na benzodiazepiny nebo na kteroukoli další složku klobazamových tablet.
• Subjekt užívá více než 3 souběžně antiepileptika (AED). POZNÁMKA: Stimulátor vagalového nervu (VNS) nebo ketogenní dieta jsou povoleny a nebudou započítány do tří povolených AED.
• Subjekt v současné době užívá dlouhodobě systémové steroidy (kromě inhalační medikace pro léčbu astmatu) nebo jakékoli jiné denní léky, o kterých je známo, že zhoršují epilepsii. Výjimku bude tvořit profylaktická medikace např. u idiopatického nefrotického syndromu nebo astmatu.
• Pokud subjekt užívá felbamát, užíval jej méně než 1 rok před vstupem do studie nebo předchozí léčba felbamátem vedla k vysazení kvůli nežádoucím účinkům na játra nebo kostní dřeň.
• Subjekt prodělal idiosynkratickou reakci na AED, např. karbamazepin s výslednou aplastickou anémií nebo agranulocytózou, topiramát s výslednou metabolickou acidózou, felbamát s výslednou aplastickou anémií nebo selháním jater nebo lamotrigin s výsledným podrážděním kůže a/nebo vyrážkou.
• Subjekt prokázal jakoukoli klinicky významnou historii přecitlivělosti na aktivní medikaci centrálního nervového systému (CNS) vedoucí k neurobehaviorálním aberacím (např. zvýšenému kousání, škrábání, kopání nebo úderům).
• Subjekt užil nebo použil jakýkoli zkoumaný lék nebo zařízení během 30 dnů před screeningem, s výjimkou klobazamu ve studii sponzorované společností Lundbeck.
• Subjekt má klinicky významné nestabilní jaterní, hematologické, renální, kardiovaskulární, gastrointestinální nebo plicní onemocnění nebo probíhající malignitu.
• Subjekt má diagnózu spánkové apnoe.
• Subjekt má zhoršenou respirační funkci nebo těžkou respirační insuficienci.
• Subjekt má v anamnéze těžkou svalovou slabost, včetně myasthenia gravis.
• Subjekt má klinicky významnou abnormální laboratorní hodnotu nebo abnormalitu elektrokardiogramu (EKG).
• Subjekt má progresivní léze potvrzenou zobrazením magnetickou rezonancí (MRI) nebo počítačovou tomografií (CT).
• Subjekt měl v anamnéze zneužívání drog nebo alkoholu.
• Subjekt má v anamnéze špatnou komplianci při dřívější antiepileptické léčbě.
• Subjekt má nedostatečný dohled rodiče nebo opatrovníka.
• Z jakéhokoli důvodu je subjekt považován zkoušejícím za nevhodného kandidáta pro studii.