Veiligheid en effectiviteit van open-label clobazam bij proefpersonen met het syndroom van Lennox-Gastaut (LGS)

Inclusiecriteria:

• De proefpersoon of de wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger (LAR) van de proefpersoon moet voorafgaand aan het onderzoek de door de Institutional Review Board (IRB)/onafhankelijke ethische commissie (IEC) goedgekeurde Informed Consent Form/Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) autorisatie (indien vereist) ondertekenen en dateren deelname.
• Eerdere deelname aan door Lundbeck gesponsord LGS-onderzoek.
• Proefpersoon moet ≥12,5 kilogram wegen.
• Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen moeten tussen 2 en 60 jaar oud zijn geweest op het moment van inschrijving in het dubbelblinde fase 3-onderzoek (13110A/OV1012/NCT00518713) of tussen 2 en 30 jaar oud op het moment van inschrijving in de dubbelblinde fase 2-studie (13108A/OV1002/NCT00162981).

• Indien vrouwelijk:

  • Proefpersoon is ofwel niet in de vruchtbare leeftijd, gedefinieerd als premenarchaal, postmenopauzaal gedurende ten minste 1 jaar of chirurgisch onvruchtbaar (bilaterale afbinden van de eileiders, bilaterale ovariëctomie of hysterectomie), of moet, indien in de vruchtbare leeftijd, een voor de onderzoeker aanvaardbare anticonceptiemethode volgen tijdens de studie, gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan de start van de studie en gedurende 4 weken na afronding van de studie.
  • Onderwerp geeft geen borstvoeding.
  • Proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten op studiedag 1 een negatieve serumzwangerschapstest hebben.
• Ouders of verzorgers moeten naar het oordeel van de onderzoeker in staat zijn een nauwkeurig aanvalsdagboek bij te houden.

Uitsluitingscriteria:

• Er zijn meer dan 14 dagen verstreken sinds de proefpersoon zijn/haar laatste dosis studiemedicatie kreeg in de vorige door Lundbeck gesponsorde LGS-studie.
• Proefpersoon had een ernstige of ernstige bijwerking in de vorige door Lundbeck gesponsorde LGS-studie die naar de mening van de onderzoeker waarschijnlijk of zeker verband hield met het gebruik van clobazam en veilig gebruik van clobazam uitsluit.
• Proefpersoon heeft een anoxische episode gehad die reanimatie vereist binnen 6 maanden na aanvang van het onderzoek.
• De patiënt heeft een voorgeschiedenis van een allergische reactie of een aanzienlijke gevoeligheid voor benzodiazepines of voor een van de andere bestanddelen van clobazam-tabletten.
• Proefpersoon gebruikt meer dan 3 gelijktijdige anti-epileptica (AED's). OPMERKING: Vagale zenuwstimulator (VNS) of ketogeen dieet is toegestaan ​​en wordt niet meegeteld bij de drie toegestane AED's.
• De patiënt gebruikt momenteel langdurige systemische steroïden (exclusief inhalatiemedicatie voor de behandeling van astma) of andere dagelijkse medicatie waarvan bekend is dat deze epilepsie verergert. Een uitzondering wordt gemaakt voor profylactische medicatie, bijvoorbeeld bij idiopathisch nefrotisch syndroom of astma.
• Als de proefpersoon felbamaat gebruikt, dit minder dan 1 jaar voor aanvang van de studie heeft gebruikt of als eerdere behandeling met felbamaat heeft geleid tot ontwenning vanwege lever- of beenmergbijwerkingen.
• De patiënt heeft een idiosyncratische reactie op een anti-epilepticum gehad, bijv. carbamazepine met als gevolg aplastische anemie of agranulocytose, topiramaat met als gevolg metabole acidose, felbamaat met als gevolg aplastische anemie of leverfalen, of lamotrigine met als gevolg huidirritatie en/of huiduitslag.
• Proefpersoon heeft een klinisch significante voorgeschiedenis van hypergevoeligheid voor actieve medicatie van het centrale zenuwstelsel (CZS) die leidt tot neurologische gedragsafwijkingen (bijv. meer bijten, krabben, schoppen of slaan).
• De proefpersoon heeft in de 30 dagen voorafgaand aan de screening een onderzoeksgeneesmiddel of hulpmiddel ingenomen of gebruikt, met uitzondering van clobazam in een door Lundbeck gesponsord onderzoek.
• Proefpersoon heeft een klinisch significante onstabiele lever-, hematologische, nier-, cardiovasculaire, gastro-intestinale of longaandoening of aanhoudende maligniteit.
• Onderwerp heeft de diagnose slaapapneu.
• Proefpersoon heeft een verminderde ademhalingsfunctie of ernstige ademhalingsinsufficiëntie.
• De patiënt heeft een voorgeschiedenis van ernstige spierzwakte, waaronder myasthenia gravis.
• Proefpersoon heeft een klinisch significante abnormale laboratoriumwaarde of elektrocardiogram (ECG) afwijking.
• Proefpersoon heeft progressieve laesie bevestigd door magnetische resonantie beeldvorming (MRI) of computertomografie (CT) scan.
• Onderwerp heeft een voorgeschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik.
• Patiënt heeft een geschiedenis van slechte naleving van anti-epileptische therapie in het verleden.
• Betrokkene heeft onvoldoende toezicht van ouder of voogd.
• Om welke reden dan ook wordt de proefpersoon door de onderzoeker beschouwd als een ongeschikte kandidaat voor het onderzoek.