Sikkerhed og effektivitet af Open-Label Clobazam hos personer med Lennox-Gastaut syndrom (LGS)

Inklusionskriterier:

• Emnets eller fagets juridisk autoriserede repræsentant (LAR) skal underskrive og datere den institutionelle revisionskomité (IRB)/uafhængige etiske komité (IEC) godkendte Informed Consent Form/Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA)-autorisation (hvis påkrævet) før studiet deltagelse.
• Tidligere deltagelse i Lundbeck-sponsoreret LGS-undersøgelse.
• Forsøgspersonen skal veje ≥12,5 kg.
• Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner skal have været mellem 2 og 60 år på tidspunktet for tilmeldingen til fase 3 dobbeltblindet studie (13110A/OV1012/NCT00518713) eller mellem 2 og 30 år på tidspunktet for tilmeldingen i fase 2 dobbeltblindet studie (13108A/OV1002/NCT00162981).

• Hvis kvinde:

  • Personen er enten ikke i den fødedygtige alder, defineret som præmenarkal, postmenopausal i mindst 1 år eller kirurgisk steril (bilateral tubal ligering, bilateral ooforektomi eller hysterektomi), eller skal, hvis den er i den fødedygtige alder, overholde en præventionsmetode, der er acceptabel for investigator under undersøgelsen, i mindst 4 uger før studiestart og i 4 uger efter afslutning af undersøgelsen.
  • Forsøgspersonen ammer ikke.
  • Forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest på undersøgelsesdag 1.
• Efter efterforskerens mening skal forældre eller omsorgsperson kunne føre en nøjagtig anfaldsdagbog.

Ekskluderingskriterier:

• Der er gået mere end 14 dage siden forsøgspersonen modtog sin sidste dosis af undersøgelsesmedicin i det tidligere Lundbeck-sponsorerede LGS-studie.
• Forsøgspersonen havde en alvorlig eller alvorlig bivirkning i det tidligere Lundbeck-sponsorerede LGS-studie, som efter investigatorens opfattelse sandsynligvis eller definitivt var relateret til clobazambrug og udelukker sikker brug af clobazam.
• Forsøgspersonen har haft en anoksisk episode, der kræver genoplivning inden for 6 måneder efter påbegyndelse af undersøgelsen.
• Personen har tidligere haft en allergisk reaktion eller betydelig følsomhed over for benzodiazepiner eller et af de øvrige indholdsstoffer i clobazam-tabletter.
• Forsøgspersonen tager mere end 3 samtidige antiepileptika (AED'er). BEMÆRK: Vagal nervestimulator (VNS) eller ketogen diæt er tilladt og vil ikke blive talt med i de tre tilladte AED'er.
• Forsøgspersonen tager i øjeblikket langvarige systemiske steroider (undtagen inhalationsmedicin til astmabehandling) eller enhver anden daglig medicin, der vides at forværre epilepsi. Der vil være en undtagelse fra profylaktisk medicin, for eksempel mod idiopatisk nefrotisk syndrom eller astma.
• Hvis forsøgspersonen tager felbamat, har taget det i mindre end 1 år før studiestart eller tidligere behandling med felbamat resulterede i abstinenser på grund af lever- eller knoglemarvsbivirkninger.
• Forsøgspersonen har oplevet en idiosynkratisk reaktion på en AED, f.eks. carbamazepin med resulterende aplastisk anæmi eller agranulocytose, topiramat med resulterende metabolisk acidose, felbamat med resulterende aplastisk anæmi eller leversvigt, eller lamotrigin med resulterende hudirritation og/eller udslæt.
• Forsøgspersonen har vist enhver klinisk signifikant historie med overfølsomhed over for aktiv medicin i centralnervesystemet (CNS), der fører til neuroadfærdsmæssige aberrationer (f.eks. øget bid, krads, spark eller slag).
• Forsøgspersonen har taget eller brugt et hvilket som helst forsøgslægemiddel eller -udstyr inden for de 30 dage før screening, med undtagelse af clobazam i en Lundbeck-sponsoreret undersøgelse.
• Personen har en klinisk signifikant ustabil lever-, hæmatologisk, renal, kardiovaskulær, gastrointestinal eller lungesygdom eller igangværende malignitet.
• Forsøgspersonen har diagnosen søvnapnø.
• Personen har en kompromitteret respirationsfunktion eller alvorlig respiratorisk insufficiens.
• Personen har en historie med alvorlig muskelsvaghed, herunder myasthenia gravis.
• Forsøgspersonen har en klinisk signifikant abnorm laboratorieværdi eller elektrokardiogram (EKG) abnormitet.
• Forsøgspersonen har progressiv læsion bekræftet ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) eller computertomografi (CT) scanning.
• Forsøgspersonen har en historie med stof- eller alkoholmisbrug.
• Forsøgspersonen har en historie med dårlig compliance ved tidligere antiepileptisk behandling.
• Forsøgspersonen har utilstrækkelig tilsyn af forældre eller værge.
• Af en eller anden grund anses emnet af investigator for at være en uegnet kandidat til undersøgelsen.