Aromatashämmare, ensamma och i kombination med tillväxthormon hos tonårspojkar med idiopatisk kortväxthet (ThrasherAI)
9 juli 2018 uppdaterad av: Nelly Mauras, Nemours Children's Clinic
En randomiserad kontrollerad studie av användningen av aromatashämmare, ensamma och i kombination med tillväxthormon hos tonårspojkar med idiopatisk kortväxthet
Vid behandling av mycket korta barn i puberteten är vi tidsbegränsade, eftersom könshormoner gör att tillväxtplattorna smälter ihop och tillväxten tar slut.
Tillväxthormon (GH), plus läkemedel som stoppar puberteten, ökar längdpotentialen, men lämnar barn sexuellt infantila vid en kritisk tidpunkt i utvecklingen.
Människo- och djurdata visar att östrogen, hos kvinnor och män, är en huvudsaklig regulator av sammansmältningen av tillväxtplattan i puberteten.
Genom att använda aromatashämmare (AI), som blockerar omvandling av testosteron till östrogen, hos pojkar med olika tillväxtstörningar, har vi visat att AI:er kan ha gynnsamma effekter som ökar höjdpotentialen hos tillväxthämmade män, utan att påverka deras pubertet.
Emellertid har ingen direkt jämförelse av effekten av enbart AIs jämfört med konventionell GH-behandling gjorts hittills.
Denna studie kommer att bedöma effekten av enbart AI, enbart GH och kombinationsbehandling för att öka längdpotentialen hos tonårspojkar med idiopatisk kortväxthet.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
76
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Santiago, Chile
- Veronica Mericq, MD
-
-
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
- Nemours Children's Clinic
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32801
- Nemours Children's Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
- Nemours Children's Clinic- Jefferson
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år till 18 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Hanar: Åldrar: 12 - under 18 år.
- Benålder mindre än 14 ½ år vid studiestart.
- Närvaro av pubertet.
- Idiopatisk kortväxthet kommer att definieras som ett kortvuxet barn lika med eller mindre än -2SD för längd, med normala GH-svar på stimuli (> eller = 5ng/ml till minst 2 sekretagoger) eller en normal IGF-I och BP-3, normal kroppsproportioner och ingen annan identifierbar tillväxtpatologi.
- Exakta tillväxtdata för minst 6 månader vid baslinjen är tillgängliga.
Exklusions kriterier:
- Kroniska sjukdomar.
- Kronisk användning av glukokortikosteroider.
- Tidigare användning av hormonbehandling med AI, könssteroider eller GH under de föregående 6 månaderna.
- Födelsevikt liten för gestationsålder (SGA).
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Aromatashämmare
Anastrozol 1 mg eller Letrozol 2,5 mg dagligen oralt i 2 till 3 år
|
Andra namn:
|
|
Aktiv komparator: Tillväxthormon
Somatropin 0,3 mg/kg/vecka fördelat dagligen subkutant i 2 till 3 år
|
Andra namn:
|
|
Aktiv komparator: Aromatashämmare och tillväxthormon
Anastrozol 1 mg eller Letrozol 2,5 mg oralt dagligen i 2 till 3 år och Somatropin 0,3 mg/kg/vecka fördelat dagligen subkutant i 2 till 3 år
|
Andra namn:
Andra namn:
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i höjd
Tidsram: 0 till 24 månader
|
Skillnader i höjdökningar
|
0 till 24 månader
|
|
Förändring i förväntad höjd
Tidsram: 0 till 24 månader
|
Primär effektslutpunkt: förändring i beräknad höjd (cm) från baslinjen vid 24 månader baserat på förändring i benålder (år)
|
0 till 24 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i bentäthet z-poäng justerad för höjd
Tidsram: 0 till 24 månader
|
0 till 24 månader
|
|
|
Förändring i mager kroppsmassa
Tidsram: 0 till 24 månader
|
0 till 24 månader
|
|
|
Förändring i Body Mass Index
Tidsram: 0 till 24 månader
|
0 till 24 månader
|
|
|
Förändring i IGF-I-koncentrationer
Tidsram: 0 till 24 månader
|
0 till 24 månader
|
|
|
Förändring i testosteron
Tidsram: 0 till 24 månader
|
0 till 24 månader
|
|
|
Förändring i Estradiol
Tidsram: 0 till 24 månader
|
De som tog AI enbart eller AI/GH kombinerades grupperades efter typ, antingen anastrozol eller letrozol.
|
0 till 24 månader
|
|
Förändring i Estron
Tidsram: 0 till 24 månader
|
0 till 24 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Nelly Mauras, MD, Nemours Children's Clinic Jacksonville
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 november 2010
Primärt slutförande (Faktisk)
1 september 2016
Avslutad studie (Faktisk)
1 september 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
2 november 2010
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 november 2010
Första postat (Uppskatta)
25 november 2010
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
7 augusti 2018
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 juli 2018
Senast verifierad
1 juli 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i det endokrina systemet
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Skelettsjukdomar
- Bensjukdomar, utvecklingsmässiga
- Dvärgväxt
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Enzyminhibitorer
- Antineoplastiska medel
- Hormoner, hormonsubstitut och hormonantagonister
- Antineoplastiska medel, hormonella
- Hormonantagonister
- Steroidsyntesinhibitorer
- Östrogenantagonister
- Letrozol
- Hormoner
- Anastrozol
- Aromatashämmare
Andra studie-ID-nummer
- 180984
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .