Aromataseremmers, alleen en in combinatie met groeihormoon bij adolescente jongens met idiopathische kleine gestalte (ThrasherAI)
9 juli 2018 bijgewerkt door: Nelly Mauras, Nemours Children's Clinic
Een gerandomiseerd, gecontroleerd onderzoek naar het gebruik van aromataseremmers, alleen en in combinatie met groeihormoon bij adolescente jongens met idiopathische kleine gestalte
Bij de behandeling van zeer kleine kinderen in de puberteit zijn we beperkt in de tijd, omdat geslachtshormonen ervoor zorgen dat de groeischijven samensmelten en de groei stopt.
Groeihormoon (GH), plus medicijnen die de puberteit stoppen, het lengtepotentieel vergroten, maar kinderen seksueel infantiel maken op een kritiek moment in de ontwikkeling.
Gegevens bij mensen en dieren tonen aan dat oestrogeen, bij vrouwen en mannen, een belangrijke regulator is van de fusie van de groeischijf in de puberteit.
Met behulp van aromataseremmers (AI's), die de omzetting van testosteron in oestrogeen blokkeren, hebben we bij jongens met verschillende groeistoornissen aangetoond dat AI's gunstige effecten kunnen hebben die het lengtepotentieel vergroten bij mannen met een groeiachterstand, zonder hun puberteit te beïnvloeden.
Tot op heden is er echter geen directe vergelijking gemaakt van het effect van AI's alleen versus conventionele GH-behandeling.
Deze studie zal het effect beoordelen van AI's alleen, GH alleen en combinatiebehandeling bij het vergroten van het lengtepotentieel bij adolescente jongens met idiopathische kleine gestalte.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
76
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Santiago, Chili
- Veronica Mericq, MD
-
-
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
- Nemours Children's Clinic
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32801
- Nemours Children's Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
- Nemours Children's Clinic- Jefferson
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen: Leeftijden: 12 - minder dan 18 jaar.
- Botleeftijd minder dan 14 ½ jaar bij aanvang van de studie.
- Aanwezigheid van de puberteit.
- Idiopathische kleine gestalte wordt gedefinieerd als een klein kind gelijk aan of kleiner dan -2SD voor lengte, met normale GH-reacties op prikkels (> of = 5ng/ml tot ten minste 2 secretagogen) of een normale IGF-I en BP-3, normaal lichaamsproporties en geen andere identificeerbare groeipathologie.
- Nauwkeurige groeigegevens voor ten minste 6 maanden bij baseline zijn beschikbaar.
Uitsluitingscriteria:
- Chronische ziektes.
- Chronisch gebruik van glucocorticosteroïden.
- Eerder gebruik van hormonale behandeling met AI's, geslachtshormonen of GH in de voorgaande 6 maanden.
- Geboortegewicht klein voor zwangerschapsduur (SGA).
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Aromatase-remmer
Anastrozol 1 mg of letrozol 2,5 mg dagelijks oraal gedurende 2 tot 3 jaar
|
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: Groeihormoon
Somatropine 0,3 mg/kg/week dagelijks subcutaan verdeeld gedurende 2 tot 3 jaar
|
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: Aromataseremmer en groeihormoon
Anastrozol 1 mg of Letrozol 2,5 mg oraal dagelijks gedurende 2 tot 3 jaar en Somatropine 0,3 mg/kg/week verdeeld dagelijks subcutaan gedurende 2 tot 3 jaar
|
Andere namen:
Andere namen:
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in hoogte
Tijdsspanne: 0 tot 24 maanden
|
Verschillen in hoogtewinst
|
0 tot 24 maanden
|
|
Verandering in voorspelde hoogte
Tijdsspanne: 0 tot 24 maanden
|
Primair werkzaamheidseindpunt: verandering in voorspelde lengte (cm) vanaf baseline na 24 maanden op basis van verandering in botleeftijd (jaren)
|
0 tot 24 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in botdichtheid z Score aangepast voor lengte
Tijdsspanne: 0 tot 24 maanden
|
0 tot 24 maanden
|
|
|
Verandering in vetvrije massa
Tijdsspanne: 0 tot 24 maanden
|
0 tot 24 maanden
|
|
|
Verandering in Body Mass Index
Tijdsspanne: 0 tot 24 maanden
|
0 tot 24 maanden
|
|
|
Verandering in IGF-I-concentraties
Tijdsspanne: 0 tot 24 maanden
|
0 tot 24 maanden
|
|
|
Verandering in testosteron
Tijdsspanne: 0 tot 24 maanden
|
0 tot 24 maanden
|
|
|
Verandering in oestradiol
Tijdsspanne: 0 tot 24 maanden
|
Degenen die alleen AI of AI/GH gecombineerd gebruikten, werden gegroepeerd op type, anastrozol of letrozol.
|
0 tot 24 maanden
|
|
Verandering in oestron
Tijdsspanne: 0 tot 24 maanden
|
0 tot 24 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Nelly Mauras, MD, Nemours Children's Clinic Jacksonville
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 november 2010
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 september 2016
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 september 2016
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
2 november 2010
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 november 2010
Eerst geplaatst (Schatting)
25 november 2010
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
7 augustus 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
9 juli 2018
Laatst geverifieerd
1 juli 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Endocriene systeemziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Musculoskeletale aandoeningen
- Botziekten
- Botziekten, ontwikkelingsstoornissen
- Dwerggroei
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Enzymremmers
- Antineoplastische middelen
- Hormonen, hormoonvervangers en hormoonantagonisten
- Antineoplastische middelen, hormonaal
- Hormoon antagonisten
- Steroïde syntheseremmers
- Oestrogeen antagonisten
- Letrozol
- Hormonen
- Anastrozol
- Aromatase-remmers
Andere studie-ID-nummers
- 180984
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .