- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT01248416
Aromatasehemmere, alene og i kombinasjon med veksthormon hos unge gutter med idiopatisk kortvekst (ThrasherAI)
9. juli 2018 oppdatert av: Nelly Mauras, Nemours Children's Clinic
En randomisert kontrollert studie av bruken av aromatasehemmere, alene og i kombinasjon med veksthormon hos unge gutter med idiopatisk kortvekst
Ved behandling av svært korte barn i puberteten er vi tidsbegrenset, da kjønnshormoner fører til at vekstplatene smelter sammen og veksten tar slutt.
Veksthormon (GH), pluss medisiner som stopper puberteten, øker høydepotensialet, men etterlater barn seksuelt infantile på et kritisk tidspunkt i utviklingen.
Data fra mennesker og dyr viser at østrogen, hos kvinner og menn, er en hovedregulator for sammensmeltingen av vekstplaten i puberteten.
Ved å bruke aromatasehemmere (AI), som blokkerer testosteron til østrogenkonvertering, hos gutter med forskjellige vekstforstyrrelser, har vi vist at AI kan ha gunstige effekter som øker høydepotensialet hos veksthemmede menn, uten å påvirke puberteten deres.
Det er imidlertid ikke gjort noen direkte sammenligning av effekten av AI alene og konvensjonell GH-behandling til dags dato.
Denne studien vil vurdere effekten av AI alene, GH alene og kombinasjonsbehandling for å øke høydepotensialet hos unge gutter med idiopatisk kortvekst.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
76
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Santiago, Chile
- Veronica Mericq, MD
-
-
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
- Nemours Children's Clinic
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32801
- Nemours Children's Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
- Nemours Children's Clinic- Jefferson
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år til 18 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Menn: Alder: 12 - under 18 år.
- Benalder mindre enn 14 ½ år ved studiestart.
- Tilstedeværelse av pubertet.
- Idiopatisk kortvekst vil bli definert som et lavt barn lik eller mindre enn -2SD for høyde, med normale GH-responser på stimuli (> eller = 5ng/ml til minst 2 sekretagoger) eller en normal IGF-I og BP-3, normal kroppsforhold og ingen annen identifiserbar vekstpatologi.
- Nøyaktige vekstdata for minst 6 måneder ved baseline er tilgjengelig.
Ekskluderingskriterier:
- Kroniske sykdommer.
- Kronisk bruk av glukokortikosteroider.
- Tidligere bruk av hormonbehandling med AI, kjønnssteroider eller GH i de foregående 6 månedene.
- Fødselsvekt liten for svangerskapsalderen (SGA).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Aktiv komparator: Aromatasehemmer
Anastrozol 1 mg eller Letrozol 2,5 mg daglig oralt i 2 til 3 år
|
Andre navn:
|
Aktiv komparator: Veksthormon
Somatropin 0,3 mg/kg/uke fordelt daglig subkutant i 2 til 3 år
|
Andre navn:
|
Aktiv komparator: Aromatasehemmer og veksthormon
Anastrozol 1 mg eller Letrozol 2,5 mg oralt daglig i 2 til 3 år og Somatropin 0,3 mg/kg/uke fordelt daglig subkutant i 2 til 3 år
|
Andre navn:
Andre navn:
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Endring i høyde
Tidsramme: 0 til 24 måneder
|
Forskjeller i høydeøkning
|
0 til 24 måneder
|
Endring i antatt høyde
Tidsramme: 0 til 24 måneder
|
Primært effektendepunkt: endring i antatt høyde (cm) fra baseline ved 24 måneder basert på endring i beinalder (år)
|
0 til 24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Endring i bentetthet z Score justert for høyde
Tidsramme: 0 til 24 måneder
|
0 til 24 måneder
|
|
Endring i mager kroppsmasse
Tidsramme: 0 til 24 måneder
|
0 til 24 måneder
|
|
Endring i kroppsmasseindeks
Tidsramme: 0 til 24 måneder
|
0 til 24 måneder
|
|
Endring i IGF-I-konsentrasjoner
Tidsramme: 0 til 24 måneder
|
0 til 24 måneder
|
|
Endring i testosteron
Tidsramme: 0 til 24 måneder
|
0 til 24 måneder
|
|
Endring i østradiol
Tidsramme: 0 til 24 måneder
|
De som tok AI alene eller AI/GH kombinert ble gruppert etter type, enten anastrozol eller letrozol.
|
0 til 24 måneder
|
Endring i estron
Tidsramme: 0 til 24 måneder
|
0 til 24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Nelly Mauras, MD, Nemours Children's Clinic Jacksonville
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. november 2010
Primær fullføring (Faktiske)
1. september 2016
Studiet fullført (Faktiske)
1. september 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
2. november 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. november 2010
Først lagt ut (Anslag)
25. november 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
7. august 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. juli 2018
Sist bekreftet
1. juli 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Beinsykdommer
- Bensykdommer, utviklingsmessige
- Dvergvekst
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhemmere
- Antineoplastiske midler
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Antineoplastiske midler, hormonelle
- Hormonantagonister
- Steroidesyntesehemmere
- Østrogenantagonister
- Letrozol
- Hormoner
- Anastrozol
- Aromatasehemmere
Andre studie-ID-numre
- 180984
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Idiopatisk kort statur
-
University of South CarolinaEmory University; Duke University; National Institute for Medical Research... og andre samarbeidspartnereHar ikke rekruttert ennåKunnskap, holdninger, praksis | Incentiver | Vaksinasjon | Short Message Service (SMS)Tanzania
-
University of MiamiQOL Medical, LLCRekrutteringShort Gut SyndromeForente stater
-
Children's Hospital of PhiladelphiaUniversity of PennsylvaniaRekruttering
-
University of Texas Southwestern Medical CenterChildren's Hospital of PhiladelphiaPåmelding etter invitasjon
-
University of MalayaUkjentTranspalatal bue (TPA) | Oral helserelatert livskvalitet (OHRQoL) | Oral Health Impact Profile Short Version 14 (OHIP 14) | Ortodontisk smerte | Tredimensjonal (3D) kjeveortopedisk enhetMalaysia
-
Marathon Pharmaceuticals, LLCTilbaketrukketKort tarm syndrom | Short Gut Syndrome | SBS | Kort tarm | Kort tarmForente stater
-
Marathon Pharmaceuticals, LLCTilbaketrukketKort tarm syndrom | Short Gut Syndrome | SBS | Kort tarmForente stater
-
Xiaoping LuoRekrutteringBarndom kort staturKina
-
Belgian Study Group for Pediatric EndocrinologyAktiv, ikke rekrutterendeIdiopatisk kort staturBelgia
-
Dong-A ST Co., Ltd.FullførtIdiopatisk kort statur
Kliniske studier på Aromatasehemmer
-
Infinity Pharmaceuticals, Inc.FullførtPrimær myelofibrose | Fibrose, benmargForente stater
-
Merck Sharp & Dohme LLCAvsluttetMyelodysplastiske syndromer | Kronisk lymfatisk leukemi | Leukemi, lymfoblastisk, akutt, T-celle | Myelogen leukemi
-
Barbara Ann Karmanos Cancer InstituteNational Cancer Institute (NCI)RekrutteringDiffust stort B-celle lymfom | Tilbakevendende mantelcellelymfom | Tilbakevendende marginalsone lymfom | Refraktær B-celle non-Hodgkin lymfom | Tilbakevendende B-celle non-Hodgkin lymfom | Refraktært mantelcellelymfom | Tilbakevendende follikulært lymfom | Refraktært follikulært lymfom | Tilbakevendende... og andre forholdForente stater
-
Merck Sharp & Dohme LLCFullførtAvansert brystkreft | Andre solide svulster
-
Genentech, Inc.National Cancer Institute (NCI); Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center...FullførtUspesifisert voksen solid svulst, protokollspesifikk
-
National Cancer Institute (NCI)FullførtTilbakevendende gastrisk karsinom | Adenokarsinom i Gastroøsofageal Junction | Diffust gastrisk adenokarsinom | Gastrisk tarmtype Adenokarsinom | Gastrisk blandet adenokarsinomForente stater, Canada
-
Sahlgrenska University Hospital, SwedenAlbireoAvsluttet
-
Merck Sharp & Dohme LLCFullførtMyelodysplastiske syndromer | Leukemi | Blast krise | Leukemi, lymfatisk | Leukemi, Myeloid, Kronisk
-
PfizerFullførtLMNA-relatert dilatert kardiomyopatiForente stater
-
National Cancer Institute (NCI)FullførtTilbakevendende spyttkjertelkarsinom | Stage IVA Major spyttkjertelkreft AJCC v7 | Stage IVB Major spyttkjertelkreft AJCC v7 | Stage IVC Major spyttkjertelkreft AJCC v7 | Spyttkjertel adenoid cystisk karsinom | Tilbakevendende adenoid cystisk karsinom i munnhulen | Stage IVA Munnhule Adenoid Cystisk... og andre forholdForente stater