Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Beta-talassemi och mikropartiklar

28 augusti 2014 uppdaterad av: Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Resultaten kommer att göra det möjligt för oss att utvärdera MP:s roll i den trombo-emboliska risken som observeras hos talassemiska patienter och att understryka en möjlig skillnad mellan TM och TI. In vitro- och in vivo-studien av MP i erytrocytkoncentrat är ett nytt tillvägagångssätt för att utforska konsekvenserna av transfusion hos patienter som fått polytransfusion. Slutligen kan identifieringen av ett möjligt samband mellan den oxidativa stressen och produktionen av MP leda till utvecklingen av specifika terapeutiska metoder

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Mikropartiklar (MP) är intakta vesiklar som härrör från cellmembran som uppstår huvudsakligen genom cellmembranaktiveringsprocesser och från apoptos. MP som härrör från blodplättar, endotelceller och monocyter har studerats mest omfattande, även om liknande partiklar kan uppstå från röda blodkroppar och granulocyter. Förmågan att bilda mikropartiklar är en väsentlig del av fysiologisk koagulation. MP kan dock spela en viktig prokoagulerande roll vid flera sjukdomar inklusive sicklecellssjukdom och paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH).

Flera studier rapporterade närvaron av MP i TI och deras potentiella roll i hyperkoagulerbart tillstånd. Utredarna föreslår i denna studie att undersöka förekomsten och ursprunget av MP hos TM-patienter.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

33

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

15 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patient registrerad i det nationella registret över patienter som uppnåtts av beta-talassemi (TI) eller (TM)
  • Patientövervakning i ett av 5 rekryterarcenter
  • Patient mer än 15 år
  • Patienten samtyckte och informerade

Exklusions kriterier:

  • Blodtransfusion från mindre än 3 månader för TI
  • Sammansatta heterozygoter HbE/beta-talassemi
  • gravid kvinna
  • annan sjukdom

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: TM-patienter
thalassemia major (TM) Behöver transfusion för att överleva
Övrig: Fysiopatologi

Tre sekventiella biologiska utvärderingar kommer att utföras för varje patient och kommer att bestå av:

  • doseringarna av MP utförda av UMR 608 i Marseille,
  • utvärderingen av markörerna för oxidativ stress och av järn utförd i UMR 773 i Paris-Bichat.

In vitro-produktion av MP från transfunderade röda blodkroppar kommer också att utvärderas i erytrocytkoncentrat under lagringen av enheterna.

Övrig: Fysiopatologi

Tre sekventiella biologiska utvärderingar kommer att utföras för varje patient och kommer att bestå av:

  • doseringarna av MP utförda av UMR 608 i Marseille,
  • utvärderingen av markörerna för oxidativ stress och av järn utförd i UMR 773 i Paris-Bichat.
Aktiv komparator: TI-patienter
thalassemia intermedia (TI) Patienter med TI har en mildare klinisk fenotyp än de med TM
Övrig: Fysiopatologi

Tre sekventiella biologiska utvärderingar kommer att utföras för varje patient och kommer att bestå av:

  • doseringarna av MP utförda av UMR 608 i Marseille,
  • utvärderingen av markörerna för oxidativ stress och av järn utförd i UMR 773 i Paris-Bichat.

In vitro-produktion av MP från transfunderade röda blodkroppar kommer också att utvärderas i erytrocytkoncentrat under lagringen av enheterna.

Övrig: Fysiopatologi

Tre sekventiella biologiska utvärderingar kommer att utföras för varje patient och kommer att bestå av:

  • doseringarna av MP utförda av UMR 608 i Marseille,
  • utvärderingen av markörerna för oxidativ stress och av järn utförd i UMR 773 i Paris-Bichat.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förhållandet mellan TM och TI
Tidsram: 36 månader
  • I TM, för att kvantifiera höjningen av MP såväl som deras prokoagulerande aktivitet, för att beskriva deras produktionskinetik, för att bestämma transfusions- eller endogent ursprung för erytrocytiskt MP och slutligen för att jämföra deras egenskaper med de som finns hos TI-patienter.
  • För att studera, hos TM- och TI-patienter, sambandet mellan antalet, den prokoagulerande aktiviteten hos MP och de kliniska (tromboemboliska episoder, splenektomi, förekomst av pulmonell hypertoni) biologiska och plasmatiska data som återspeglar patientens protrombotiska tillstånd.
36 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Undersök mekanismerna för den förhöjda produktionen av MP vid talassemi
Tidsram: 36 månader
Studera korrelationen mellan antalet, aktiviteten hos erytrocyter och blodplättar härledd-MP och hemolys, dyserytropoes, oxidativ stress och järnöverbelastningsmarkörer.
36 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Utredare

  • Studierektor: Isabelle Thuret, Doctor, APHM

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 februari 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 januari 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 januari 2011

Första postat (Uppskatta)

27 januari 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

29 augusti 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 augusti 2014

Senast verifierad

1 augusti 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2010-A00198-31
  • 2009-18

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera