Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Beta-thalassemie en microdeeltjes

28 augustus 2014 bijgewerkt door: Assistance Publique Hopitaux De Marseille
De resultaten zullen ons in staat stellen om de rol van MP in het trombo-embolische risico dat wordt waargenomen bij thalassemische patiënten te evalueren en om een ​​mogelijk verschil tussen TM en TI te onderstrepen. De in vitro en in vivo studie van MP in erytrocytenconcentraten is een nieuwe benadering om de gevolgen van transfusie bij polytransfusiepatiënten te onderzoeken. Ten slotte kan de identificatie van een mogelijke relatie tussen de oxidatieve stress en de productie van MP leiden tot de ontwikkeling van specifieke therapeutische benaderingen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Microdeeltjes (MP) zijn intacte blaasjes die zijn afgeleid van celmembranen en die voornamelijk ontstaan ​​door celmembraanactiveringsprocessen en door apoptose. MP afkomstig van bloedplaatjes, endotheelcellen en monocyten zijn het meest uitgebreid bestudeerd, hoewel soortgelijke deeltjes kunnen ontstaan ​​uit rode bloedcellen en granulocyten. Het vermogen om microdeeltjes te vormen is een essentieel onderdeel van fysiologische coagulatie. MP kan echter een belangrijke procoagulerende rol spelen bij verschillende ziekten, waaronder sikkelcelanemie en paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH).

Verschillende onderzoeken rapporteerden de aanwezigheid van MP in TI en hun potentiële rol in de hypercoaguleerbare toestand. De onderzoekers stellen in deze studie voor om de aanwezigheid en oorsprong van MP bij TM-patiënten te onderzoeken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

33

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

15 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënt geregistreerd in het nationaal register van patiënten bereikt door beta-thalassemie (TI) of (TM)
  • Patiëntbewaking in een van de 5 wervingscentra
  • Patiënt ouder dan 15 jaar
  • Patiënt heeft toegestemd en geïnformeerd

Uitsluitingscriteria:

  • Bloedtransfusie van minder dan 3 maanden voor TI
  • Samengestelde heterozygoten HbE / beta-thalassemie
  • zwangere vrouw
  • andere ziekte

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: TM-patiënten
thalassemie major (TM) Transfusie nodig om te overleven
Ander: Fysiopathologie

Er zullen drie opeenvolgende biologische evaluaties worden uitgevoerd voor elke patiënt en deze zullen bestaan ​​uit:

  • de doseringen van MP uitgevoerd door de UMR 608 in Marseille,
  • de evaluatie van de markers voor oxidatieve stress en van ijzer uitgevoerd in de UMR 773 in Parijs-Bichat.

De in vitro productie van MP afkomstig van getransfundeerde rode bloedcellen zal ook worden geëvalueerd in erytrocytenconcentraten tijdens de bewaring van de eenheden.

Ander: Fysiopathologie

Er zullen drie opeenvolgende biologische evaluaties worden uitgevoerd voor elke patiënt en deze zullen bestaan ​​uit:

  • de doseringen van MP uitgevoerd door de UMR 608 in Marseille,
  • de evaluatie van de markers voor oxidatieve stress en van ijzer uitgevoerd in de UMR 773 in Parijs-Bichat.
Actieve vergelijker: TI patiënten
thalassemie intermedia (TI) Patiënten met TI hebben een milder klinisch fenotype dan patiënten met TM
Ander: Fysiopathologie

Er zullen drie opeenvolgende biologische evaluaties worden uitgevoerd voor elke patiënt en deze zullen bestaan ​​uit:

  • de doseringen van MP uitgevoerd door de UMR 608 in Marseille,
  • de evaluatie van de markers voor oxidatieve stress en van ijzer uitgevoerd in de UMR 773 in Parijs-Bichat.

De in vitro productie van MP afkomstig van getransfundeerde rode bloedcellen zal ook worden geëvalueerd in erytrocytenconcentraten tijdens de bewaring van de eenheden.

Ander: Fysiopathologie

Er zullen drie opeenvolgende biologische evaluaties worden uitgevoerd voor elke patiënt en deze zullen bestaan ​​uit:

  • de doseringen van MP uitgevoerd door de UMR 608 in Marseille,
  • de evaluatie van de markers voor oxidatieve stress en van ijzer uitgevoerd in de UMR 773 in Parijs-Bichat.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Relatie tussen TM en TI
Tijdsspanne: 36 maanden
  • In TM, om de verhoging van MP en hun procoagulerende activiteit te kwantificeren, om hun productiekinetiek te beschrijven, om de transfusionele of endogene oorsprong van erytrocytaire MP te bepalen en tenslotte om hun kenmerken te vergelijken met die gevonden bij TI-patiënten.
  • Om bij TM- en TI-patiënten de relatie te bestuderen tussen het aantal, de stollingsbevorderende activiteit van MP en de klinische (trombo-embolische episodes, splenectomie, aanwezigheid van pulmonale hypertensie) biologische en plasmagegevens die de protrombotische toestand van de patiënt weerspiegelen.
36 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Onderzoek de mechanismen van de verhoogde productie van MP in thalassemieën
Tijdsspanne: 36 maanden
Bestudering van de correlatie tussen het aantal, de activiteit van erytrocyten en bloedplaatjes-afgeleide-MP en de hemolyse, de dyserytropoëse, de oxidatieve stress en markers van ijzerstapeling.
36 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Onderzoekers

  • Studie directeur: Isabelle Thuret, Doctor, APHM

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 januari 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 januari 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

27 januari 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

29 augustus 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 augustus 2014

Laatst geverifieerd

1 augustus 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2010-A00198-31
  • 2009-18

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren