Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Beta-thalassemi og mikropartikler

28. august 2014 oppdatert av: Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Resultatene vil tillate oss å evaluere rollen til MP i den trombo-emboliske risikoen observert hos thalassemiske pasienter og å understreke en mulig forskjell mellom TM og TI. In vitro- og in vivo-studiene av MP i erytrocyttkonsentrater er en ny tilnærming for å utforske konsekvensen av transfusjon hos polytransfunderte pasienter. Til slutt kan identifiseringen av et mulig forhold mellom oksidativt stress og produksjonen av MP føre til utvikling av spesifikke terapeutiske tilnærminger

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Mikropartikler (MP) er intakte vesikler avledet fra cellemembraner som hovedsakelig oppstår gjennom cellemembranaktiveringsprosesser og fra apoptose. MP som stammer fra blodplater, endotelceller og monocytter har blitt mest omfattende studert, selv om lignende partikler kan oppstå fra røde celler og granulocytter. Evnen til å danne mikropartikler er en viktig del av fysiologisk koagulasjon. MP kan imidlertid spille en viktig prokoagulerende rolle ved flere sykdommer, inkludert sigdcellesykdom og paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH).

Flere studier rapporterte tilstedeværelsen av MP i TI og deres potensielle rolle i hyperkoagulerbar tilstand. Etterforskerne foreslår i denne studien å undersøke tilstedeværelsen og opprinnelsen til MP hos TM-pasienter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

33

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

15 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasient registrert i det nasjonale registeret over pasienter oppnådd av beta-thalassemi (TI) eller (TM)
  • Pasientovervåking i ett av 5 rekrutteringssentre
  • Pasient over 15 år
  • Pasienten samtykket og informert

Ekskluderingskriterier:

  • Blodoverføring fra mindre enn 3 måneder for TI
  • Sammensatte heterozygoter HbE /beta-thalassemi
  • gravide kvinner
  • annen sykdom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: TM pasienter
thalassemia major (TM) Trenger transfusjon for å overleve
Annen: Fysiopatologi

Tre sekvensielle biologiske evalueringer vil bli utført for hver pasient og vil bestå av:

  • dosene av MP utført av UMR 608 i Marseille,
  • evalueringen av de oksidative stressmarkørene og av jern utført i UMR 773 i Paris-Bichat.

In vitro produksjon av MP av transfuserte røde blodlegemer vil også bli evaluert i erytrocyttkonsentrater under lagring av enhetene.

Annen: Fysiopatologi

Tre sekvensielle biologiske evalueringer vil bli utført for hver pasient og vil bestå av:

  • dosene av MP utført av UMR 608 i Marseille,
  • evalueringen av de oksidative stressmarkørene og av jern utført i UMR 773 i Paris-Bichat.
Aktiv komparator: TI-pasienter
thalassemia intermedia (TI) Pasienter med TI har en mildere klinisk fenotype enn de med TM
Annen: Fysiopatologi

Tre sekvensielle biologiske evalueringer vil bli utført for hver pasient og vil bestå av:

  • dosene av MP utført av UMR 608 i Marseille,
  • evalueringen av de oksidative stressmarkørene og av jern utført i UMR 773 i Paris-Bichat.

In vitro produksjon av MP av transfuserte røde blodlegemer vil også bli evaluert i erytrocyttkonsentrater under lagring av enhetene.

Annen: Fysiopatologi

Tre sekvensielle biologiske evalueringer vil bli utført for hver pasient og vil bestå av:

  • dosene av MP utført av UMR 608 i Marseille,
  • evalueringen av de oksidative stressmarkørene og av jern utført i UMR 773 i Paris-Bichat.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forholdet mellom TM og TI
Tidsramme: 36 måneder
  • I TM, for å kvantifisere økningen av MP så vel som deres prokoagulerende aktivitet, for å beskrive deres produksjonskinetikk, for å bestemme transfusjons- eller endogen opprinnelse til erytrocytisk MP og til slutt å sammenligne deres egenskaper med de som finnes hos TI-pasienter.
  • For å studere, hos TM- og TI-pasienter, forholdet mellom antallet, den prokoagulerende aktiviteten til MP og de kliniske (tromboemboliske episoder, splenektomi, tilstedeværelse av pulmonal hypertensjon) biologiske og plasmatiske data som gjenspeiler pasientens protrombotiske tilstand.
36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Undersøk mekanismene for den forhøyede produksjonen av MP ved talassemi
Tidsramme: 36 måneder
Studerer sammenhengen mellom antall, aktiviteten til erytrocytter og blodplater avledet-MP og hemolysen, dyserytropoesen, oksidativt stress og jernoverbelastningsmarkører.
36 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Etterforskere

  • Studieleder: Isabelle Thuret, Doctor, APHM

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. februar 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. januar 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. januar 2011

Først lagt ut (Anslag)

27. januar 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

29. august 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. august 2014

Sist bekreftet

1. august 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2010-A00198-31
  • 2009-18

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Thalassemia Major (TM)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Guatemala

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere