Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Beta-thalassæmi og mikropartikler

28. august 2014 opdateret af: Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Resultaterne vil give os mulighed for at evaluere MP's rolle i den trombo-emboliske risiko, der observeres hos thalassemiske patienter, og at understrege en mulig forskel mellem TM og TI. In vitro og in vivo undersøgelsen af ​​MP i erytrocytkoncentrater er en ny tilgang til at udforske konsekvensen af ​​transfusion hos polytransfunderede patienter. Endelig kan identifikationen af ​​en mulig sammenhæng mellem oxidativ stress og produktionen af ​​MP føre til udvikling af specifikke terapeutiske tilgange

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Mikropartikler (MP) er intakte vesikler afledt af cellemembraner, som hovedsageligt opstår gennem cellemembranaktiveringsprocesser og fra apoptose. MP, der stammer fra blodplader, endotelceller og monocytter, er blevet mest omfattende undersøgt, selvom lignende partikler kan opstå fra røde blodlegemer og granulocytter. Evnen til at danne mikropartikler er en væsentlig del af fysiologisk koagulation. MP kan dog spille en vigtig prokoagulerende rolle i flere sygdomme, herunder seglcellesygdom og paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH).

Adskillige undersøgelser rapporterede tilstedeværelsen af ​​MP i TI og deres potentielle rolle i den hyperkoagulerbare tilstand. Efterforskerne foreslår i denne undersøgelse at undersøge tilstedeværelsen og oprindelsen af ​​MP hos TM-patienter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

33

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

15 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patient registreret i det nationale register over patienter opnået med beta-thalassæmi (TI) eller (TM)
  • Patientovervågning i et af 5 rekrutteringscentre
  • Patient mere end 15 år
  • Patienten har givet samtykke og informeret

Ekskluderingskriterier:

  • Blodtransfusion fra mindre end 3 måneder for TI
  • Sammensatte heterozygoter HbE/beta-thalassæmi
  • gravid kvinde
  • anden sygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: TM patienter
thalassemia major (TM) Har brug for transfusion for at overleve
Andet: Fysiopatologi

Tre sekventielle biologiske evalueringer vil blive udført for hver patient og vil bestå af:

  • doseringerne af MP udført af UMR 608 i Marseille,
  • evalueringen af ​​de oxidative stressmarkører og af jern udført i UMR 773 i Paris-Bichat.

In vitro produktion af MP af transfunderede røde blodlegemer vil også blive evalueret i erytrocytkoncentrater under opbevaringen af ​​enhederne.

Andet: Fysiopatologi

Tre sekventielle biologiske evalueringer vil blive udført for hver patient og vil bestå af:

  • doseringerne af MP udført af UMR 608 i Marseille,
  • evalueringen af ​​de oxidative stressmarkører og af jern udført i UMR 773 i Paris-Bichat.
Aktiv komparator: TI patienter
thalassæmi intermedia (TI) Patienter med TI har en mildere klinisk fænotype end dem med TM
Andet: Fysiopatologi

Tre sekventielle biologiske evalueringer vil blive udført for hver patient og vil bestå af:

  • doseringerne af MP udført af UMR 608 i Marseille,
  • evalueringen af ​​de oxidative stressmarkører og af jern udført i UMR 773 i Paris-Bichat.

In vitro produktion af MP af transfunderede røde blodlegemer vil også blive evalueret i erytrocytkoncentrater under opbevaringen af ​​enhederne.

Andet: Fysiopatologi

Tre sekventielle biologiske evalueringer vil blive udført for hver patient og vil bestå af:

  • doseringerne af MP udført af UMR 608 i Marseille,
  • evalueringen af ​​de oxidative stressmarkører og af jern udført i UMR 773 i Paris-Bichat.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forholdet mellem TM og TI
Tidsramme: 36 måneder
  • I TM, for at kvantificere forhøjelsen af ​​MP såvel som deres prokoagulerende aktivitet, for at beskrive deres produktionskinetik, for at bestemme den transfusionelle eller endogene oprindelse af erytrocytisk MP og endelig at sammenligne deres karakteristika med dem, der findes hos TI-patienter.
  • At studere, hos TM- og TI-patienter, forholdet mellem antallet, den prokoagulerende aktivitet af MP og de kliniske (tromboemboliske episoder, splenektomi, tilstedeværelse af pulmonal hypertension) biologiske og plasmatiske data, der afspejler patientens protrombotiske tilstand.
36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Undersøg mekanismerne bag den forhøjede produktion af MP i thalassæmi
Tidsramme: 36 måneder
Undersøgelse af sammenhængen mellem antallet, aktiviteten af ​​erytrocytter og blodplader afledt-MP og hæmolysen, dyserytropoiesen, oxidativ stress og jernoverbelastningsmarkører.
36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Efterforskere

  • Studieleder: Isabelle Thuret, Doctor, APHM

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. januar 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. januar 2011

Først opslået (Skøn)

27. januar 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

29. august 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. august 2014

Sidst verificeret

1. august 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2010-A00198-31
  • 2009-18

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Thalassæmi Major (TM)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner