Sub-retinal transplantation av hESC-härledda RPE(MA09-hRPE)-celler hos patienter med Stargardts makuladestrofi

Inklusionskriterier:

• Vuxen man eller kvinna över 18 år.
• Klinisk diagnos av avancerad SMD.
• Om känd kommer patientens genotyp att registreras i sjukdomshistorien, om okänd kommer patienten att tillåta inlämnande av ett prov för genotypning. Kliniska fynd överensstämmer med SMD.
• Synskärpan i ögat för att ta emot transplantationen kommer inte att vara bättre än 20/400. Synskärpan i ögat i kohorten med bättre syn för att få transplantationen kommer inte att vara bättre än 20/100.
• Synskärpan i ögat som inte ska få transplantationen kommer inte att vara bättre än 20/400 för patienter med sämre syn och inte sämre än 20/100 för patienter med bättre syn.
• Perifer synfältsförträngning dokumenterad på standard kinetisk synfältstestning.
• Elektrofysiologiska fynd överensstämmer med SMD.
• Medicinskt lämplig för att genomgå vitrektomi och subretinal injektion.
• Medicinskt lämplig för generell anestesi eller vakansedering vid behov.
• Medicinskt lämplig för transplantation av en embryonal stamcellinje:
• Normal serumkemi (sekventiell flerkanalsanalysator 20 [SMA-20]) och hematologi (fullständigt blodvärde [CBC], protrombintid [PT] och aktiverad partiell tromboplastintid [aPTT]) screeningtest.
• Negativ urinscreening för missbruk av droger.
• Serologier av negativt humant immunbristvirus (HIV), hepatit B (HBV), hepatit C (HCV).
• Ingen malignitet i anamnesen, med undantag för framgångsrikt behandlat basalcells- eller skivepitelcancer i huden.
• Negativ cancerscreening under de senaste 6 månaderna:
• fullständig historia & fysisk undersökning;
• dermatologisk screeningundersökning för maligna lesioner;
• negativt fekalt ockult blodprov & om över 50 år, negativ koloskopi inom de senaste 7 åren;
• negativt bröströntgenogram (CXR);
• normal CBC & manuell differential;
• negativ urinanalys (U/A);
• normal sköldkörtelundersökning;
• om man är normal testikelundersökning; om över 40 år, digital rektal undersökning (DRE) och prostataspecifik antigen (PSA);
• om kvinnlig, normal bäckenundersökning med Papanicolaou-utstryk; och
• om kvinnan, normal klinisk bröstundersökning och om 40 år eller äldre, negativ mammografi.
• Om kvinna och fertil ålder, villig att använda två effektiva former av preventivmedel under studien.
• Om man är villig att använda barriär- och spermiedödande preventivmedel under studien.
• Villig att skjuta upp all framtida blod-, blodkomponent- eller vävnadsdonation. - Kunna förstå och villig att underteckna det informerade samtycket.

Exklusions kriterier:

• Historik av malignitet, med undantag för framgångsrikt behandlat basalcells- eller skivepitelcancer i huden.
• Historik av hjärtinfarkt under de senaste 12 månaderna.
• Historik av diabetes mellitus.
• Eventuell immunbrist.
• All aktuell immunsuppressiv terapi förutom intermittent eller lågdos kortikosteroider.
• Serologiska tecken på infektion med hepatit B, hepatit C eller HIV.
• Aktuellt deltagande i någon annan klinisk prövning.
• Deltagande under de senaste 6 månaderna i någon klinisk prövning av ett läkemedel genom okulär eller systemisk administrering.
• Alla andra synshotande ögonsjukdomar.
• Eventuella kroniska ögonmediciner.
• Eventuell historia av retinal vaskulär sjukdom (komprometterad blod-retinal barriär.
• Glaukom.
• Uveit eller annan intraokulär inflammatorisk sjukdom.
• Betydande linsopacitet eller annan mediaopacitet.
• Okulär linsborttagning inom de senaste 3 månaderna.
• Om hona, graviditet eller amning.
• Alla andra medicinska tillstånd som, enligt utredarens bedömning, kommer att störa patientens förmåga att följa protokollet, äventyra patientsäkerheten eller stör tolkningen av studieresultaten.