Subretinale Transplantation von hESC-abgeleiteten RPE(MA09-hRPE)-Zellen bei Patienten mit Stargardt-Makuladystrophie

Einschlusskriterien:

• Erwachsener Mann oder Frau über 18 Jahre.
• Klinische Diagnose fortgeschrittener SMD.
• Falls bekannt, wird der Genotyp des Patienten in der Krankengeschichte erfasst, falls unbekannt, erlaubt der Patient die Einreichung einer Probe zur Genotypisierung. Klinische Befunde im Einklang mit SMD.
• Die Sehschärfe des Auges zum Empfangen des Transplantats wird nicht besser als 20/400 sein. Die Sehschärfe des Auges in der Kohorte mit besserem Sehvermögen, die das Transplantat erhält, wird nicht besser als 20/100 sein.
• Die Sehschärfe des Auges, das nicht transplantiert werden soll, ist nicht besser als 20/400 für Patienten mit schlechterem Sehvermögen und nicht schlechter als 20/100 für Patienten mit besserem Sehvermögen.
• Periphere Gesichtsfeldeinschränkung, dokumentiert durch standardmäßige kinetische Gesichtsfeldtests.
• Elektrophysiologische Befunde im Einklang mit SMD.
• Medizinisch geeignet für Vitrektomie und subretinale Injektion.
• Medizinisch geeignet für Vollnarkose oder Wachsedierung, falls erforderlich.
• Medizinisch geeignet für die Transplantation einer embryonalen Stammzelllinie:
• Normale Serumchemie (sequentieller Mehrkanalanalysator 20 [SMA-20]) und Hämatologie (vollständiges Blutbild [CBC], Prothrombinzeit [PT] und aktivierte partielle Thromboplastinzeit [aPTT]) Screening-Tests.
• Negativer Urintest für Missbrauchsdrogen.
• Negative Human Immunodeficiency Virus (HIV), Hepatitis B (HBV), Hepatitis C (HCV) Serologien.
• Keine Malignität in der Anamnese, mit Ausnahme eines erfolgreich behandelten Basalzell- oder Plattenepithelkarzinoms der Haut.
• Negatives Krebsscreening innerhalb der letzten 6 Monate:
• vollständige Anamnese & körperliche Untersuchung;
• dermatologische Vorsorgeuntersuchung auf bösartige Läsionen;
• negativer Test auf okkultes Blut im Stuhl & wenn über 50 Jahre alt, negative Koloskopie innerhalb der letzten 7 Jahre;
• negatives Thorax-Röntgenogramm (CXR);
• normales CBC & manuelles Differential;
• negative Urinanalyse (U/A);
• normale Schilddrüsenuntersuchung;
• wenn männlich, normale Hodenuntersuchung; bei über 40 Jahren digitale rektale Untersuchung (DRE) und prostataspezifisches Antigen (PSA);
• bei Frauen normale gynäkologische Untersuchung mit Papanicolaou-Abstrich; Und
• wenn weiblich, normale klinische Brustuntersuchung und wenn 40 Jahre oder älter, negatives Mammogramm.
• Wenn weiblich und im gebärfähigen Alter, bereit, während der Studie zwei wirksame Formen der Empfängnisverhütung anzuwenden.
• Wenn männlich, bereit, während der Studie Barriere- und Spermizidverhütungsmittel zu verwenden.
• Bereit, alle zukünftigen Blut-, Blutkomponenten- oder Gewebespenden aufzuschieben. - Kann die Einverständniserklärung verstehen und willens sein, diese zu unterzeichnen.

Ausschlusskriterien:

• Malignität in der Anamnese, mit Ausnahme eines erfolgreich behandelten Basalzell- oder Plattenepithelkarzinoms der Haut.
• Myokardinfarkt in der Vorgeschichte in den letzten 12 Monaten.
• Vorgeschichte von Diabetes mellitus.
• Jede Immunschwäche.
• Jede aktuelle immunsuppressive Therapie außer intermittierenden oder niedrig dosierten Kortikosteroiden.
• Serologischer Nachweis einer Infektion mit Hepatitis B, Hepatitis C oder HIV.
• Aktuelle Teilnahme an einer anderen klinischen Studie.
• Teilnahme innerhalb der letzten 6 Monate an einer klinischen Studie eines Arzneimittels durch okulare oder systemische Verabreichung.
• Jede andere sehkraftbedrohende Augenerkrankung.
• Irgendwelche chronischen Augenmedikamente.
• Jegliche Vorgeschichte einer retinalen Gefäßerkrankung (beeinträchtigte Blut-Retina-Schranke).
• Glaukom.
• Uveitis oder andere intraokulare entzündliche Erkrankung.
• Signifikante Linsentrübung oder andere Medientrübung.
• Augenlinsenentfernung innerhalb der letzten 3 Monate.
• Wenn weiblich, Schwangerschaft oder Stillzeit.
• Jeder andere medizinische Zustand, der nach Einschätzung des Prüfarztes die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigt, das Protokoll einzuhalten, die Patientensicherheit beeinträchtigt oder die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigt.