Stargardt 황반 이영양증 환자에서 hESC 유래 RPE(MA09-hRPE) 세포의 망막하 이식

포함 기준:

• 18세 이상의 성인 남성 또는 여성.
• 고급 SMD의 임상 진단.
• 알려진 경우 환자의 유전자형이 병력에 기록되고 알려지지 않은 경우 환자는 유전자형 분석을 위한 샘플 제출을 허용합니다. SMD와 일치하는 임상 결과.
• 이식을 받는 눈의 시력은 20/400 이하일 것입니다. 이식을 받는 더 나은 시력 코호트의 눈의 시력은 20/100보다 좋지 않을 것입니다.
• 이식을 받지 않는 눈의 시력은 시력이 나쁜 환자의 경우 20/400 이하, 시력이 좋은 환자의 경우 20/100 이하입니다.
• 표준 운동 시야 테스트에 문서화된 주변 시야 수축.
• SMD와 일치하는 전기생리학적 소견.
• 유리체 절제술 및 망막하 주사를 받기에 의학적으로 적합합니다.
• 필요한 경우 전신 마취 또는 각성 진정에 의학적으로 적합합니다.
• 배아 줄기 세포주의 이식에 의학적으로 적합:
• 정상 혈청 화학(순차 다중 채널 분석기 20[SMA-20]) 및 혈액학(전혈구수[CBC], 프로트롬빈 시간[PT] 및 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간[aPTT]) 선별 검사.
• 남용 약물에 대한 음성 소변 검사.
• 음성 인간 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염(HBV), C형 간염(HCV) 혈청학.
• 성공적으로 치료된 피부의 기저 세포 또는 편평 세포 암종을 제외하고 악성 병력이 없습니다.
• 이전 6개월 이내의 음성 암 검진:
• 완전한 병력 및 신체 검사;
• 악성 병변에 대한 피부과 선별 검사;
• 대변 ​​잠혈 검사 음성 및 50세 이상인 경우 이전 7년 이내에 대장내시경 검사 음성;
• 음성 흉부 방사선 사진(CXR);
• 일반 CBC 및 수동 차동;
• 요검사 음성(U/A);
• 정상 갑상선 검사;
• 남성의 경우 정상 고환 검사; 40세 이상인 경우 디지털 직장 검사(DRE) 및 전립선 특이 항원(PSA);
• 여성의 경우 Papanicolaou 도말로 정상적인 골반 검사; 그리고
• 여성의 경우 정상적인 임상적 유방 검사 및 40세 이상인 경우 유방조영상 음성.
• 여성이고 가임기인 경우 연구 기간 동안 두 가지 효과적인 피임 방법을 사용할 의향이 있습니다.
• 남성인 경우, 연구 기간 동안 장벽 및 살정제 피임법을 사용할 의향이 있습니다.
• 향후 모든 혈액, 혈액 성분 또는 조직 기증을 연기할 의향이 있습니다. - 정보에 입각한 동의서를 이해하고 기꺼이 서명할 수 있습니다.

제외 기준:

• 성공적으로 치료된 피부의 기저 세포 또는 편평 세포 암종을 제외한 악성 종양의 병력.
• 지난 12개월 동안의 심근경색 병력.
• 당뇨병의 병력.
• 모든 면역 결핍.
• 간헐적 또는 저용량 코르티코스테로이드 이외의 현재 면역억제 요법.
• B형 간염, C형 간염 또는 HIV 감염의 혈청학적 증거.
• 현재 다른 임상 시험에 참여 중입니다.
• 안구 또는 전신 투여에 의한 약물의 임상 시험에 지난 6개월 이내에 참여.
• 기타 시력을 위협하는 안구 질환.
• 모든 만성 안구 약물.
• 망막 혈관 질환의 병력(손상된 혈액-망막 장벽.
• 녹내장.
• 포도막염 또는 기타 안내 염증성 질환.
• 상당한 렌즈 불투명도 또는 기타 미디어 불투명도.
• 이전 3개월 이내에 안구 렌즈 제거.
• 여성의 경우 임신 또는 수유.
• 연구자의 판단에 따라 프로토콜을 준수하는 환자의 능력을 방해하거나, 환자의 안전을 위태롭게 하거나, 연구 결과의 해석을 방해할 임의의 다른 의학적 상태.