HESC 衍生的 RPE (MA09-hRPE) 细胞在 Stargardt 黄斑营养不良患者中的视网膜下移植

纳入标准：

• 18 岁以上的成年男性或女性。
• 晚期SMD的临床诊断。
• 如果知道，患者的基因型将被记录在病史中，如果不知道，患者将允许提交样本进行基因分型。与SMD一致的临床发现。
• 接受移植的眼睛的视力不会好于 20/400。 接受移植手术的视力较好人群的眼睛视力不会好于 20/100。
• 不接受移植的眼睛的视力对于视力较差的患者不超过 20/400，对于视力较好的患者不低于 20/100。
• 标准动态视野测试记录的周边视野收缩。
• 电生理结果与SMD一致。
• 医学上适合进行玻璃体切除术和视网膜下注射。
• 如果需要，医学上适用于全身麻醉或清醒镇静。
• 医学上适合移植胚胎干细胞系：
• 正常血清化学（顺序多通道分析仪 20 [SMA-20]）和血液学（全血细胞计数 [CBC]、凝血酶原时间 [PT] 和活化部分凝血活酶时间 [aPTT]）筛查试验。
• 滥用药物尿液筛查呈阴性。
• 阴性人类免疫缺陷病毒 (HIV)、乙型肝炎 (HBV)、丙型肝炎 (HCV) 血清学。
• 无恶性肿瘤病史，成功治疗的皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌除外。
• 过去 6 个月内的阴性癌症筛查：
• 完整的病史和体格检查；
• 恶性病变的皮肤病筛查检查；
• 粪便潜血试验阴性，如果年龄超过 50 岁，过去 7 年内结肠镜检查阴性；
• 阴性胸片 (CXR)；
• 普通CBC和手动差分；
• 阴性尿液分析 (U/A)；
• 甲状腺检查正常；
• 如果是男性，睾丸检查正常；如果超过 40 岁，直肠指检 (DRE) 和前列腺特异性抗原 (PSA)；
• 如果是女性，使用巴氏涂片进行盆腔检查正常；和
• 如果是女性，则进行正常的临床乳房检查；如果是 40 岁或以上，则乳房 X 光检查呈阴性。
• 如果是女性并且有生育能力，愿意在研究期间使用两种有效的避孕措施。
• 如果是男性，愿意在研究期间使用屏障和杀精剂避孕。
• 愿意推迟所有未来的血液、血液成分或组织捐献。 -能够理解并愿意签署知情同意书。

排除标准：

• 恶性肿瘤史，成功治疗的皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌除外。
• 过去12个月有心肌梗死病史。
• 糖尿病史。
• 任何免疫缺陷。
• 除间歇性或低剂量皮质类固醇以外的任何当前免疫抑制疗法。
• 感染乙型肝炎、丙型肝炎或 HIV 的血清学证据。
• 当前参与任何其他临床试验。
• 在过去 6 个月内参加过任何眼部或全身给药的药物临床试验。
• 任何其他威胁视力的眼部疾病。
• 任何慢性眼部药物。
• 任何视网膜血管疾病史（血视网膜屏障受损。
• 青光眼。
• 葡萄膜炎或其他眼内炎症性疾病。
• 明显的晶状体混浊或其他介质混浊。
• 前 3 个月内摘除晶状体。
• 如果是女性，怀孕或哺乳期。
• 根据研究者的判断，任何其他医疗状况将干扰患者遵守方案的能力、危及患者安全或干扰研究结果的解释。