Transplante sub-retiniano de células RPE derivadas de hESC (MA09-hRPE) em pacientes com distrofia macular de Stargardt

Critério de inclusão:

• Adulto masculino ou feminino com mais de 18 anos de idade.
• Diagnóstico clínico de SMD avançado.
• Se conhecido, o genótipo do paciente será registrado no histórico médico, se desconhecido, o paciente permitirá o envio de uma amostra para genotipagem. Achados clínicos compatíveis com SMD.
• A acuidade visual do olho para receber o transplante não será melhor que 20/400. A acuidade visual do olho na coorte de melhor visão para receber o transplante não será melhor que 20/100.
• A acuidade visual do olho que não vai receber o transplante não será melhor que 20/400 para os pacientes com pior visão e não será pior que 20/100 para os pacientes com melhor visão.
• Constrição do campo visual periférico documentada em testes de campo visual cinético padrão.
• Achados eletrofisiológicos compatíveis com SMD.
• Medicamente adequado para passar por vitrectomia e injeção sub-retiniana.
• Medicamente adequado para anestesia geral ou sedação ao acordar, se necessário.
• Medicamente adequado para transplante de uma linhagem de células-tronco embrionárias:
• Química sérica normal (analisador multicanal sequencial 20 [SMA-20]) e hematologia (hemograma completo [CBC], tempo de protrombina [PT] e tempo de tromboplastina parcial ativada [aPTT]).
• Exame de urina negativo para drogas de abuso.
• Sorologias negativas para vírus da imunodeficiência humana (HIV), hepatite B (HBV), hepatite C (HCV).
• Sem história de malignidade, com exceção de carcinoma basocelular ou espinocelular da pele tratado com sucesso.
• Triagem de câncer negativa nos últimos 6 meses:
• história completa e exame físico;
• exame de triagem dermatológica para lesões malignas;
• teste de sangue oculto nas fezes negativo e se acima de 50 anos, colonoscopia negativa nos últimos 7 anos;
• radiografia de tórax negativa (CXR);
• hemograma normal e diferencial manual;
• urinálise negativa (U/A);
• exame de tireoide normal;
• se homem, exame testicular normal; se acima de 40 anos, exame de toque retal (DRE) e antígeno prostático específico (PSA);
• se mulher, exame pélvico normal com Papanicolaou; e
• se mulher, exame clínico das mamas normal e se 40 anos ou mais, mamografia negativa.
• Se for do sexo feminino e com potencial para engravidar, deseja usar duas formas eficazes de controle de natalidade durante o estudo.
• Se homem, disposto a usar contracepção de barreira e espermicida durante o estudo.
• Disposto a adiar todas as futuras doações de sangue, componentes sanguíneos ou tecidos. - Capaz de entender e disposto a assinar o consentimento informado.

Critério de exclusão:

• História de malignidade, com exceção de carcinoma basocelular ou espinocelular da pele tratado com sucesso.
• História de infarto do miocárdio nos últimos 12 meses.
• História de diabetes melito.
• Qualquer imunodeficiência.
• Qualquer terapia imunossupressora atual, exceto corticosteroides intermitentes ou de baixa dose.
• Evidência sorológica de infecção por Hepatite B, Hepatite C ou HIV.
• Participação atual em qualquer outro ensaio clínico.
• Participação nos últimos 6 meses em qualquer ensaio clínico de um medicamento por administração ocular ou sistêmica.
• Qualquer outra doença ocular que ameace a visão.
• Qualquer medicação ocular crônica.
• Qualquer história de doença vascular retiniana (barreira sangue-retiniana comprometida.
• Glaucoma.
• Uveíte ou outra doença inflamatória intraocular.
• Opacidades significativas da lente ou opacidade de outra mídia.
• Remoção da lente ocular nos últimos 3 meses.
• Se mulher, gravidez ou lactação.
• Qualquer outra condição médica que, na opinião do investigador, interfira na capacidade do paciente de cumprir o protocolo, comprometa a segurança do paciente ou interfira na interpretação dos resultados do estudo.